Anemia Falciforme (Drepanocitosi): farmaci, terapie, genetica, qualità della vita e news dalle associazioni

: Autore: Redazione; 01 Aprile 2016

In uno studio retrospettivo pubblicato di recente sulla rivista PLoS One, i pazienti adulti con anemia trattati con le dosi raccomandate di idrossiurea hanno mostrato livelli più alti di emoglobina fetale (HbF), minore disfunzione d'organo e un miglioramento della sopravvivenza rispetto a coloro che non hanno ricevuto le dosi raccomandate del farmaco.
Secondo i ricercatori i pazienti adulti dovrebbero essere trattati con la dose massima tollerata di idrossiurea, idealmente prima che si sviluppi danno d’organo.

: Autore: Redazione; 04 Dicembre 2014

Secondo quanto annunciato dal National Heart Lung and Blood Institute (NHLBI) e riportato da Check Orphan , lo studio clinico che stava indagando l’efficacia del farmaco Idrossiurea, fino ad ora utilizzato solo come antitumorale. nel trattamento dell’anemia falciforme è stato anticipatamente chiuso perché i dati conclusivi ottenuti sono stati ritenuti sufficienti per stabilire che il farmaco è sicuro ed efficace. La terapia con Idrossiurea sarebbe, inoltre, in grado di ridurre il rischio di ictus.

: Autore: Redazione; 15 Luglio 2014

Baxter International ha recentemente aquisito AesRx LLC, azienda biofarmaceutica focalizzata nell’ambito dei farmaci orfani. L’azienda acquisita sta attualmente sperimentando un farmaco che sembra promettere grandi risultati per la lotta all’anemia falciforme. Aes-103 (5-hydroxymethylfurfural) è infatti la prima molecola specificamente sviluppata per regolare il meccanismo che causa la patologia genetica del sangue, che colpisce milioni di persone in tutto il mondo.

: Autore: Redazione; 29 Gennaio 2014

La società biofarmaceutica Emmaus Medical ha annunciato di aver completato le visite di tutti i 230 pazienti coinvolti nella sperimentazione clinica di Fase III della terapia, a base di L-glutammina, sviluppata per il trattamento della cosiddetta anemia a cellule falciformi (SCD), detta anche, più semplicemente, anemia falciforme. Emmaus si aspetta che i dati provenienti dallo studio possano essere disponibili entro il primo trimestre del 2014.

: Autore: Redazione; 31 Dicembre 2013

Secondo quanto emerso da uno studio di Fase II presentato al 55° congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH), il farmaco sperimentale GMI 1070 sembra in grado di condurre ad una più rapida risoluzione delle cosiddette “crisi vaso-occlusive” (VOC), complicazioni dolorose dovute alla patologia conosciuta col nome di anemia falciforme (SCD). GMI 1070 è un inibitore delle selectine sviluppato dalla società biotecnologica GlycoMimetics in collaborazione con Pfizer.