Finanziamento ERC a ricerca Telethon su terapia genica
Diego di Bernardo

L’ERC premia il progetto DIMERCIRCUITS, il cui primo campo di applicazione sarà lo studio dell’atassia di Friedreich

Un nuovo riconoscimento internazionale per la ricerca italiana arriva dall’European Research Council (ERC), che ha assegnato un finanziamento da 2,5 milioni di euro al genetista Diego di Bernardo, coordinatore del programma di Medicina Genomica dell’Istituto Telethon di Genetica e Medicina (TIGEM) di Pozzuoli e docente dell’Università “Federico II” di Napoli.

Il progetto vincitore, chiamato DIMERCIRCUITS, punta a creare circuiti genetici sintetici modulari e intelligenti, capaci di regolare con estrema precisione l’attività dei geni. Si tratta di un’innovazione destinata a trasformare il panorama della terapia genica, rendendola più sicura, personalizzabile e flessibile.

Con questo risultato, salgono a 18 i progetti ERC vinti dal TIGEM, per un totale di 36 milioni di euro investiti in ricerca scientifica di frontiera.

UNA NUOVA FRONTIERA NELLA BIOINGEGNERIA MOLECOLARE

I circuiti genetici sviluppati nel progetto DIMERCIRCUITS funzionano come microchip biologici: invece di transistor e cavi, usano geni e proteine artificiali per “istruire” le cellule su come comportarsi. A differenza delle tecnologie esistenti, però, il sistema di di Bernardo si basa su nuove proteine progettate in laboratorio, i cosiddetti MAD-TF (fattori di trascrizione modulari), e sui loro regolatori ΔTF, che agiscono come interruttori dinamici e reversibili.

L’obiettivo è poter dosare con precisione l’attività genica, evitando sia inefficacia che effetti collaterali dovuti a un’eccessiva espressione. Questo approccio è particolarmente rilevante in malattie rare dove il bilanciamento della terapia è cruciale.

APPLICAZIONI CONCRETE: FOCUS SULL’ATASSIA DI FRIEDREICH

Un primo campo di applicazione sarà lo studio dell’atassia di Friedreich, una rara malattia genetica neurodegenerativa. In collaborazione con il team di Vania Broccoli, dell’Ospedale San Raffaele di Milano, i ricercatori useranno organoidi – mini-organi coltivati in laboratorio a partire da cellule di pazienti – per testare l’efficacia terapeutica dei nuovi circuiti.

L’intero progetto sarà supportato da modelli computazionali avanzati e algoritmi di intelligenza artificiale, strumenti che aiuteranno a progettare e ottimizzare i circuiti con elevata efficienza e specificità.

TELETHON: UNA “FILIERA” DELLA RICERCA TUTTA ITALIANA

Il successo di Diego di Bernardo si inserisce in un contesto di eccellenza costruito da Fondazione Telethon ETS, attiva dal 1990 nella lotta contro le malattie genetiche rare. Con oltre 698 milioni di euro investiti in ricerca, Telethon ha supportato più di 3.000 progetti e contribuito allo sviluppo delle prime terapie geniche approvate, come quella per l’ADA-SCID e la leucodistrofia metacromatica. Oggi, la Fondazione continua a collegare ricerca, clinica e industria, con l’obiettivo di trasformare le scoperte in cure accessibili per i pazienti.

Con il progetto DIMERCIRCUITS, l’Italia si conferma all’avanguardia nella bioingegneria molecolare, offrendo soluzioni innovative per le sfide mediche più complesse. “Vogliamo costruire una piattaforma che sia utile all’intera comunità scientifica e clinica – ha dichiarato di Bernardo – e contribuire alla nascita di una nuova generazione di terapie geniche più intelligenti”.

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