Il farmaco è attualmente approvato per il trattamento del deficit di piruvato chinasi e in fase di sviluppo clinico per la talassemia e l’anemia falciforme
Milano – L‘azienda Avanzanite Bioscience ha annunciato nei giorni scorsi di aver siglato un accordo esclusivo con Agios Pharmaceuticals per l’acquisizione dei diritti di commercializzazione e distribuzione del farmaco mitapivat in Europa, nel Regno Unito e in Svizzera.
Mitapivat è un attivatore dell'enzima piruvato chinasi (PK) ed è approvato dalla Commissione Europea e dall'Agenzia normativa per i farmaci e i prodotti sanitari del Regno Unito per il trattamento di pazienti adulti affetti da deficit di PK (PKD), una malattia ereditaria, ultra-rara, che provoca la distruzione prematura dei globuli rossi. La conseguenza principale della patologia è l’anemia emolitica, una condizione cronica che può causare sintomi debilitanti, come affaticamento, vertigini, mal di testa, difficoltà respiratorie e problematiche cardiache, e che rende spesso necessario il ricorso a trasfusioni di sangue, con un forte impatto negativo sulla qualità di vita dei pazienti. Mitapivat è attualmente in fase di sviluppo clinico anche per altre malattie ematologiche rare, come la talassemia e l’anemia falciforme: in base all’accordo stipulato con Agios, ad Avanzanite spetteranno i diritti di commercializzazione e distribuzione del farmaco in Europa anche per potenziali nuove indicazioni terapeutiche.
“Questa partnership segna un'importante pietra miliare nella nostra missione di trasformare il modo in cui le terapie per malattie rare diventano disponibili per i pazienti in Europa”, ha dichiarato Adam Plich, Fondatore e CEO di Avanzanite. “Forniamo alle biotech partner un sistema efficiente in termini di capitale per garantire un accesso sostenibile ai pazienti, senza l'onere di costruire una costosa infrastruttura locale. Siamo impazienti di collaborare con Agios per contribuire a rendere disponibile mitapivat ai pazienti in tutta Europa, incrementando ulteriormente i nostri sforzi per stabilire un nuovo punto di riferimento per le partnership commerciali e di distribuzione di farmaci biotecnologici in Europa. Questo è solo l'inizio”.
Seguici sui Social