La decisione ufficiale della Commissione Europea sull’approvazione del farmaco dovrebbe arrivare il prossimo luglio
Milano - Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere favorevole in merito alla concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata del farmaco givinostat (nome commerciale Duvyzat), indicato per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD), dai sei anni di età in su e in grado di camminare (pazienti deambulanti), in combinazione con corticosteroidi. La Commissione Europea (CE) esaminerà la raccomandazione del CHMP e, secondo le previsioni, comunicherà la propria decisione a luglio di quest’anno.
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia neuromuscolare rara e progressiva che interessa soprattutto il sesso maschile. La patologia è causata da mutazioni nel gene DMD che alterano la funzionalità di una proteina nota come distrofina. Questo rende le fibre muscolari più vulnerabili al danno e aumenta i livelli delle deacetilasi istoniche (HDAC) nelle cellule muscolari, bloccando così l’attivazione di importanti geni indispensabili per l'omeostasi e la riparazione dei muscoli. Man mano che la patologia progredisce, la debolezza muscolare peggiora, causando difficoltà nella deambulazione fino alla perdita totale di tale capacità. Successivamente, vengono coinvolti anche i muscoli del cuore e quelli respiratori.
Givinostat è il risultato dell’attività di ricerca e sviluppo condotta dall’azienda Italfarmaco in collaborazione con Telethon e con l’associazione Parent Project Italia. Il farmaco è un inibitore orale delle deacetilasi istoniche (HDAC) che agisce regolando l’eccesso di attività delle HDAC tipico dei muscoli interessati dalla DMD. In questo modo, givinostat contribuisce a ripristinare l’espressione di alcuni geni fondamentali per il mantenimento e la riparazione del tessuto muscolare. Il meccanismo d’azione del medicinale è indipendente dalla specifica mutazione del gene DMD all’origine della distrofia di Duchenne.
Il parere positivo del CHMP su givinostat è basato sui risultati di EPIDYS, uno studio clinico di Fase III, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo. Nella sperimentazione, un totale di 179 pazienti pediatrici con DMD, deambulanti, di sesso maschile e dai sei anni di età in su, ha ricevuto givinostat oppure placebo due volte al giorno, in aggiunta al trattamento con corticosteroidi. Lo studio EPIDYS ha raggiunto l’endpoint primario, dimostrando una differenza statisticamente e clinicamente significativa, a favore di givinostat, nel tempo necessario ai pazienti per salire i quattro scalini previsti dal metodo di valutazione. Il trattamento con il farmaco ha dimostrato risultati positivi anche per quanto riguarda alcuni endpoint secondari chiave, tra cui la valutazione mediante la scala NSAA (North Star Ambulatory Assessment) e l’analisi dell’infiltrazione di tessuto adiposo accertata tramite risonanza magnetica. Nello specifico, il trattamento con givinostat è risultato associato a una diminuzione del 40% della perdita cumulativa di capacità funzionali valutata su scala NSAA: questo risultato è indice di un potenziale ritardo della progressione della DMD. La maggior parte degli effetti avversi osservati con il farmaco è stata di entità da lieve a moderata. I risultati di questo studio sono stati pubblicati su The Lancet Neurology a marzo 2024.
“Non si può sottolineare abbastanza l’urgente necessità di terapie modificanti la malattia per la distrofia muscolare di Duchenne, e questa raccomandazione del CHMP segna un cruciale passo avanti”, ha spiegato il Prof. Eugenio Mercuri, MD, Direttore dell'Unità operativa di Neuropsichiatria infantile del Policlinico Agostino Gemelli presso l’Università Cattolica di Roma. “Nel corso di anni di rigorose ricerche, è stato dimostrato ripetutamente come givinostat abbia un profilo rischio/beneficio favorevole e sia potenzialmente in grado di ritardare significativamente la progressione della malattia in un ampio gruppo di pazienti. Il suo meccanismo di azione unico costituisce un’integrazione importante dell’attuale panorama terapeutico e giustifica la speranza che il farmaco possa divenire un pilastro del trattamento della DMD”.
“Insieme alla comunità Duchenne accogliamo con soddisfazione il parere del CHMP, che rappresenta un passo verso l’obiettivo di mettere Duvyzat a disposizione dei pazienti con DMD idonei nell’UE”, ha affermato Francesco De Santis, Presidente di Italfarmaco Holding e Chairman del Gruppo Italfarmaco, “Questo parere favorevole sostiene il nostro lavoro per far arrivare ai pazienti questo innovativo trattamento, mentre noi continuiamo a raccogliere ulteriori dati clinici. Il nostro scopo resta chiaro: migliorare gli esiti e la qualità della vita delle persone con DMD”.
Seguici sui Social