Il farmaco sarà disponibile senza oneri economici per le famiglie
A seguito della revoca dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata del farmaco ataluren (nome commerciale Translarna) da parte della Commissione Europea, su indicazione dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha adottato una Determina – che annulla e sostituisce la precedente del 16 giugno 2025, n. 836 – secondo la quale, in caso di indisponibilità di scorte in corso di validità sul territorio, il medicinale Translarna potrà essere importato dalle strutture sanitarie interessate, ai sensi del decreto ministeriale 11 febbraio 1997, con l’obiettivo di garantire la continuità terapeutica ai pazienti italiani affetti da distrofia muscolare di Duchenne, già sottoposti a trattamento.
Secondo quanto riportato nel comunicato dell’Agenzia Italiana, la Determina entrerà in vigore il giorno successivo alla sua pubblicazione in Gazzetta Ufficiale e la spesa per l’importazione del medicinale sarà a carico dei Servizi sanitari regionali, senza oneri economici per i pazienti e le loro famiglie. La fornitura potrà essere autorizzata esclusivamente per pazienti deambulanti, già in trattamento, e per un periodo massimo di sei mesi.
Il provvedimento, firmato dal presidente dell’AIFA Robert Nisticò, che autorizza la fornitura temporanea del medicinale, prevede che l’importazione potrà avere luogo laddove il medico curante lo ritenga opportuno, mediante invio all'Ufficio di sanità marittima, aerea, di confine e di dogana interna (USMAF) del Ministero della salute, nonché all'Ufficio doganale territorialmente competente ove sono espletate le formalità di importazione.
La procedura è stata resa possibile grazie al dialogo istituzionale condotto dall’Agenzia con le autorità europee, finalizzato a consentire agli Stati membri l’adozione di misure eccezionali per la gestione di casi clinici già avviati. In questo senso, il comma 6 della decisione della Commissione europea – che recepiva il parere negativo dell’EMA di non rinnovare l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata, in considerazione del mancato raggiungimento della significatività statistica degli outcome primari nei 3 trials clinici randomizzati condotti sul farmaco – consentiva agli Stati membri di adottare, a livello nazionale misure eccezionali a norma dell'art. 117, comma 3, o dell'art. 5, comma 1, della Direttiva Europea 2001/83/CE per un periodo transitorio.
Resta ferma la raccomandazione della Commissione scientifica ed economica del farmaco dell'AIFA rivolta ai prescrittori – riportata al comma 3 dell’articolo 1 della Determina – di valutare il trasferimento dei pazienti interessati verso altre opzioni terapeutiche o il loro eventuale arruolamento nell'ambito di programmi di uso compassionevole o di sperimentazioni cliniche.
Dopo la revoca dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di ataluren da parte della Commissione Europea, si riaccende dunque l’attenzione istituzionale sulla vicenda, già oggetto di approfondita riflessione da parte della comunità scientifica e della comunità di pazienti, che avevano manifestato le proprie istanze attraverso specifici position paper e contributi tecnici.
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