Negli USA il farmaco delandistrogene moxeparvovec è al momento approvato per pazienti deambulanti
Lo scorso 25 luglio, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere negativo in merito all’approvazione condizionata della terapia genica delandistrogene moxeparvovec (nome commerciale Elevidys) per il trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) deambulanti e di età compresa tra i tre e i sette anni. Per la comunità europea delle persone con Duchenne si allontana, quindi, la speranza di avere a disposizione una terapia genica per questa rara patologia neuromuscolare.
Lo sviluppo clinico di delandistrogene moxeparvovec, portato avanti dalle case farmaceutiche Sarepta (negli Stati Uniti) e Roche (in Europa), si è rivelato un vero e proprio percorso ad ostacoli, principalmente a causa di interrogativi sorti circa la sicurezza del farmaco. Nel giro di pochi mesi, infatti, si è verificato il decesso di due diversi pazienti con DMD coinvolti nel processo di sperimentazione clinica della terapia. Il primo evento fatale risale allo scorso marzo, mentre il secondo si è verificato poco dopo, a giugno: in entrambi i casi si è trattato di ragazzi con DMD non deambulanti. Questi due decessi hanno portato allo stop degli studi clinici sul farmaco e alla sospensione immediata del trattamento in pazienti con Duchenne non deambulanti, indipendentemente dall’età.
Negli Stati Uniti, dove la terapia genica delandistrogene moxeparvovec è già da tempo approvata per la DMD, l’impiego del farmaco è al momento ancora autorizzato per pazienti deambulanti. La Food and Drug Administration (FDA) americana aveva recentemente disposto uno stop generale alla somministrazione del trattamento in seguito al decesso avvenuto in Brasile, a inizio giugno, di un terzo paziente con DMD trattato con delandistrogene moxeparvovec, questa volta un bambino di 8 anni deambulante. La FDA ha poi di nuovo autorizzato il trattamento di pazienti deambulanti dopo che le indagini condotte sulla morte del piccolo paziente brasiliano hanno stabilito che l’evento fatale non fosse correlato al farmaco.
In Europa, invece, la terapia genica era ancora in fase di valutazione da parte dell’EMA, e il parere negativo emesso dal CHMP in questi giorni decreta un no generale all’immissione in commercio del farmaco, dato che la domanda di approvazione era già relativa ai soli pazienti con DMD deambulanti. A seguito del responso del Comitato europeo, l’azienda farmaceutica Roche ha rilasciato un comunicato stampa in cui ha dichiarato di continuare a credere in un positivo rapporto beneficio/rischio di delandistrogene moxeparvovec per i bambini e ragazzi con Duchenne deambulanti, dichiarando il proprio impegno a collaborare con l’EMA per trovare delle soluzioni che possano rendere disponibile la terapia per questa popolazione di pazienti anche in Europa, mettendo al primo posto la sicurezza e il benessere dei pazienti stessi.
Per approfondimenti sul percorso di sviluppo clinico della terapia genica delandistrogene moxeparvovec è possibile leggere l’articolo pubblicato su Osservatorio Terapie Avanzate.
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