L’iniziativa, promossa da PHD Lifescience e realizzata con il contributo incondizionato di Ipsen, consentirà alle persone con PBC di avere un programma di controllo personalizzato
“PBCheck” è un’iniziativa che vede coinvolti quattro centri pilota in Italia che possono monitorare in modo attivo i pazienti affetti da colangite biliare primitiva (PBC). Obiettivo del progetto è di ottimizzare il percorso di follow-up, dunque di monitoraggio attivo delle persone che convivono con la patologia, garantendo così priorità di intervento assistenziale, oltre che azioni mirate e tempestive.
La colangite biliare primitiva (PBC) è una rara malattia colestatica autoimmune che colpisce i dotti biliari intraepatici, causando colestasi, cirrosi e insufficienza epatica. È una condizione cronica e progressiva che può peggiorare nel tempo se non trattata in modo efficace, portando al trapianto di fegato e, in alcuni casi, alla morte prematura. La PBC ha un impatto notevole sulla qualità di vita, con sintomi debilitanti: tra i più comuni il prurito e la fatigue (sensazione di fatica cronica).
Oggi i pazienti con PBC possono accedere a una prima linea di terapia con l’acido ursodesossicolico (UDCA), e per coloro che non rispondono adeguatamente sono disponibili nuovi trattamenti. Per determinare la risposta alla terapia di prima linea e definire la necessità di trattamenti aggiuntivi è necessaria una rivalutazione periodica del paziente in base a diversi criteri clinici, biochimici e strumentali.
PBCheck parte da qui: dall'analisi dei pazienti in trattamento in prima linea, valutando i parametri clinici e le caratteristiche di malattia per stabilire il rischio di progressione e definire la priorità assistenziale. Il secondo passaggio prevede il contatto proattivo dei pazienti, l'aggiornamento del loro status clinico e la programmazione delle visite di controllo nel rispettivo centro di riferimento, secondo una scala di urgenza. Il servizio offre quindi due vantaggi: consente ai centri clinici di ottimizzare la gestione organizzativa delle visite di follow-up dei pazienti, e a questi ultimi di beneficiare di un monitoraggio attivo e di un calendario di controlli pianificato in funzione del proprio profilo di rischio.
“La nostra azienda è molto attenta all’ascolto dei pazienti e dei loro bisogni, al fine di portare un supporto reale e concreto attraverso le iniziative che mettiamo in campo”, ha spiegato la dr.ssa Chiara Marchesi, Medical & Regulatory Affairs Director di Ipsen Italia. “Nelle malattie rare questo approccio è ancora più importante perché le esigenze dei pazienti e della comunità scientifica sono spesso molto impegnative, proprio per la ridotta conoscenza della patologia e la difficoltà di trovare centri di riferimento. Queste criticità possono tradursi in ritardi diagnostici e terapeutici, con un impatto significativo sull’evoluzione del quadro clinico. Per questo, ci impegniamo a promuovere soluzioni che possano facilitare il percorso assistenziale”.
Ipsen ha una consolidata competenza in oncologia, nelle neuroscienze e nelle malattie rare. In quest'ultima area terapeutica, l'azienda è diventata, negli anni, un punto di riferimento nelle patologie colestatiche rare del fegato, come la colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) e, appunto, la colangite biliare primitiva.
“In quest’ottica, Ipsen ha scelto di supportare PBCheck, un’iniziativa pensata per migliorare concretamente la gestione del follow-up delle persone con colangite biliare primitiva. Nella PBC è fondamentale un approccio personalizzato e tempestivo per migliorare la gestione dei sintomi e monitorare l’evoluzione clinica, per evitare che la progressione della malattia comporti danni epatici che potenzialmente possono portare fino alla cirrosi e all’insufficienza epatica, rendendo in alcuni casi necessario il trapianto”, prosegue la dr.ssa Chiara Marchesi.
La diagnosi di una malattia rara può essere uno dei momenti emotivamente più impattanti nella vita di una persona. “Ipsen investe nella ricerca e sviluppo di trattamenti innovativi con nuovi meccanismi d’azione, con il potenziale di modificare o rallentare il decorso della malattia. Ma non solo: supportiamo studi di real-world evidence e collaboriamo con le associazioni pazienti. In questo modo possiamo comprendere i loro bisogni e contribuire a migliorare la gestione delle malattie rare, per un percorso di cura sempre più efficace e personalizzato”, conclude la dr.ssa Chiara Marchesi. “L’obiettivo finale è cambiare la storia della malattia e migliorare la qualità di vita delle persone con patologie complesse e opzioni terapeutiche limitate”.
PBCheck è un progetto unico e innovativo nel suo genere che si propone di implementare un modello di supporto personalizzato grazie alla valutazione dello stato clinico e del profilo di rischio dei singoli pazienti con PBC, dalla definizione di una modalità di accesso alle visite in base agli specifici bisogni assistenziali fino alla pianificazione mirata del percorso di cura.
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