In uno studio clinico di Fase I/II è stata recentemente sperimentata una terapia genica di nuova generazione utilizzata nel trattamento dell'immunodeficienza combinata grave (SCID), una classe di rare malattie caratterizzate dal mancato sviluppo dei linfociti T e dalla severa compromissione del sistema immunitario. In base ai risultati di questo studio, presentato al 55° congresso annuale dell’American Society of Hematology (ASH),  la nuova terapia sembra ripristinare il sistema immunitario dei bambini affetti da SCID senza aumentare il rischio di leucemia.

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