Altri tumori rari

Basterà ad Aifa per autorizzarne la disponibilità attraverso la legge 648?

UE - Celgene International, società interamente controllata da Celgene Corporation (NASDAQ: CELG), ha annunciato sabato scorso che il Comitato per i Prodotti Medicinali per uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), ha espresso parere favorevole all’ impiego di Nab™paclitaxel  (ABRAXANE®) in combinazione con gemcitabina per il trattamento di prima linea dei pazienti adulti con adenocarcinoma metastatico del pancreas.
Il CHMP esamina le domande di autorizzazione all’immissione in commercio per conto di tutti i 28 Stati Membri dell’Unione Europea, per Norvegia e Islanda. La decisione finale della Commissione Europea, che generalmente recepisce le raccomandazioni del CHMP, è attesa tra due mesi e mezzo. Una volta che questo via libera dovesse arrivare, prima dell’effettiva disponibilità del farmaco, ci sono però altri tempi di attesa legati alle procedure di rimborsabilità a livello nazionale: insomma i pazienti italiani rischiano di dover aspettare comunque più di un anno prima di avere questa terapia, un tempo che per moltissimi di loro suona come una condanna.

Proprio per questo tempo fa un gruppo di medici esperti aveva fatto formale richiesta ad Aifa di inserire temporaneamente questo farmaco nella legge 648, che ne consentirebbe l’utilizzo in attesa della vera e propria commercializzazione. All’inizio di novembre però Aifa ha detto di no, sostenendo la necessità di attendere la risposta dell’Ema. Si tratta dunque ora di capire se questo passo avanti di Ema può bastare all’Aifa per concedere i benefici della legge 648 a questo farmaco o se medici e pazienti dovranno attendere l’ok finale di Ema, perdendo altri due mesi di possibile terapia. (approfondisci qui)
“Il parere favorevole del CHMP all’impiego di ABRAXANE® in combinazione con gemcitabina per il trattamento dell’adenocarcinoma metastatico del pancreas rappresenta un significativo passo avanti che offre, dopo molti anni, la prima nuova opzione terapeutica ai pazienti ai quali viene diagnosticata questa malattia mortale; una malattia che negli anni ha visto fallire numerose sperimentazioni cliniche -  ha infatti affermato Alan Colowick, MD, Presidente di Celgene Europa, Medio Oriente e Africa (EMEA) - Successivamente alla decisione favorevole della Commissione Europea, attesa nei prossimi mesi, auspichiamo di poter iniziare a svolgere tutte quelle attività che permetteranno a medici e pazienti di accedere alla terapia con ABRAXANE® e di poter offrire miglioramenti clinicamente e statisticamente significativi in termini di sopravvivenza globale, rispetto a gemcitabina in monoterapia, come recentemente riferito dal New England Journal of Medicine.”

Il pancreas è composto da due principali tipi di cellule: esocrine e endocrine. L’adenocarcinoma è un sottotipo dei tumori esocrini e rappresenta circa il 95% di tutti i casi di neoplasia del pancreas. Il tumore del pancreas è attualmente la quarta causa più frequente di morte per cancro nella UE sia per gli uomini che per le donne. 1 Si prevede che i tassi di mortalità per questa malattia cresceranno dal 7.85 nel 2009 all’ 8.01 nel 2013 ogni 100.000 uomini e dal 5.33 al 5.54 ogni 100.000 donne nello stesso periodo. 1 Di fatto, il pancreas è l’unico organo per il quale non siano previsti miglioramenti dei tassi di mortalità per nessuno dei due sessi1. Negli ultimi sette anni non è stato approvato alcun nuovo trattamento per il tumore del pancreas.
Il parere favorevole del CHMP si è basato sui risultati dello studio MPACT (Metastatic Pancreatic Adenocarcinoma Clinical Trial), studio di fase III, internazionale, randomizzato, in aperto pubblicato sul New England Journal of Medicine nell’edizione online del 16 ottobre 2013. Lo studio MPACT ha arruolato 861 pazienti con carcinoma pancreatico metastatico, mai trattati in precedenza, seguiti presso 151 centri ospedalieri e accademici in 11 Paesi in America del Nord, Europa Occidentale e Orientale e Australia. Nel corso dello studio, nab-paclitaxel associato a gemcitabina, ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza globale mediana rispetto alla monoterapia con gemcitabina (8.5 vs. 6.7 mesi); una riduzione complessiva del rischio di morte del 28%.  Gli eventi avversi di grado 3 o superiore riferiti con maggiore frequenza con nab-paclitaxel in combinazione con gemcitabina rispetto alla sola gemcitabina sono stati neutropenia, leucopenia, spossatezza e neuropatia periferica.

Informazioni su ABRAXANE®
ABRAXANE® è una forma di paclitaxel legata all’albumina ed è prodotta con la tecnologia brevettata nab®. ABRAXANE® è formulato con albumina, una proteina umana e non contiene solventi.
In Europa, nel mese di gennaio 2008, ABRAXANE® è stato approvato in monoterapia per il trattamento del carcinoma mammario metastatico in pazienti adulte che abbiano fallito il trattamento di prima linea per la malattia metastatica e per le quali è controindicata la terapia standard contenente antraciclina.
Negli Stati Uniti, ABRAXANE® è stato approvato per la prima volta nel gennaio 2005 dall’Agenzia Statunitense Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento del carcinoma mammario in pazienti che abbiano fallito una chemioterapia combinata per la malattia metastatica, o recidivato entro 6 mesi dalla chemioterapia adiuvante. La terapia precedente deve aver incluso un’antraciclina, se non clinicamente controindicato. ABRAXANE® è statoapprovato a livello mondiale in oltre 40 Paesi per il trattamento del carcinoma mammario metastatico (MBC).
Nel mese di ottobre 2012, ABRAXANE® è stato approvato dall’agenzia statunitense Food and Drug Administration per il trattamento, in associazione a carboplatino, del carcinoma polmonare non a piccole cellule, localmente avanzato o metastatico non precedentemente trattato in pazienti non candidati a chirurgia curativa o a radioterapia. ABRAXANE® è inoltre approvato per il
trattamento del carcinoma polmonare non a piccole cellule in Argentina, Australia, Giappone e Nuova Zelanda.
Nel mese di settembre 2013, la FDA ha approvato ABRAXANE®, in combinazione con gemcitabina, per il trattamento dei pazienti con adenocarcinoma metastatico del pancreas non precedentemente trattato.

Informazioni su Celgene
Celgene Corporation, con sede a Summit (New Jersey), è un gruppo farmaceutico integrato e globale impegnato principalmente nella ricerca, nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative per il trattamento delle neoplasie e delle patologie infiammatorie attraverso la regolazione dei geni e delle proteine. Celgene International Sàrl, con sede a Boudry, nel Cantone di Neuchâtel, Svizzera, è una società interamente controllata da Celgene Corporation, di cui è una delle sedi internazionali. Per ulteriori informazioni visitare il sito web della società all'indirizzo www.celgene.com.