L'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l'autorizzazione all'immissione in commercio di Unituxin (dinutuximab) per il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio, un raro tipo di cancro che colpisce molto spesso i bambini piccoli. Unituxin deve essere usato nei bambini che hanno risposto positivamente al trattamento di induzione con chemioterapia, seguito da terapia mieloablativa e da trapianto autologo di cellule staminali. La notizia è stata pubblicata sul sito internet Pharmabiz.
Il neuroblastoma è un tumore infantile maligno delle cellule delle creste neurali, che danno origine al sistema nervoso simpatico. Il quadro clinico del neuroblastoma è molto variabile e dipende dallo stadio e dalla sede del tumore, che si può sviluppare in qualsiasi parte del sistema nervoso simpatico (circa l'80% dei casi si sviluppa nell'addome). Le forme localizzate vengono scoperte casualmente o sono rivelate dalla presenza di una massa addominale o toracica, che può associarsi a dolore. Al momento della diagnosi, le forme metastatiche rappresentano circa il 50% dei casi. I pazienti con neuroblastoma classificati come “ad alto rischio” hanno un tasso di sopravvivenza più basso rispetto a quelli affetti da altri tipi di neuroblastoma.
Dinutuximab è un anticorpo monoclonale concepito per legarsi ad uno specifico antigene, chiamato disialoganglioside (GD2), che è presente in quantità elevate sulla superficie delle cellule di neuroblastoma e in quantità minori sulla superficie delle cellule nervose normali. Quando il farmaco si lega alle cellule di neuroblastoma le contraddistingue come bersaglio per il sistema immunitario del corpo, che quindi attacca le cellule tumorali invertendo o rallentando la progressione della malattia. Dato che il neuroblastoma è una patologia rara, dinutuximab ha ricevuto la designazione di farmaco orfano da parte dell'EMA nel 2011.
In un recente studio clinico sono state valutate l'efficacia e la sicurezza di dinutuximab nel trattamento di bambini con neuroblastoma ad alto rischio che hanno già risposto alla chemioterapia e sono stati ulteriormente trattati con terapia mieloablativa e trapianto autologo di cellule staminali. Dopo due anni, il 66% dei pazienti trattati con dinutuximab associato ad altri tipi di immunoterapia e a isotretinoina è sopravvissuto libero da recidiva o crescita tumorale.
Dato che il GD2 è presente anche sulle cellule nervose normali, l'effetto indesiderato più comune di dinutuximab è costituito da forte dolore. Per questo motivo il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'EMA ha raccomandato che il profilo di sicurezza di dinutuximab sia ulteriormente valutato post-autorizzazione.
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