L’On. Malavasi sollecita il Ministro della Salute a intervenire per superare i ritardi nella fornitura del farmaco Ataluren, dopo la revoca dell’autorizzazione UE e le difficoltà legate all’importazione
In Parlamento si torna ad affrontare il tema dell’accesso alle terapie per i pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso (nmDMD). L’Onorevole Ilenia Malavasi, Membro della Commissione XII Affari Sociali Camera dei Deputati, ha presentato un’interrogazione al Ministro della Salute per segnalare le difficoltà riscontrate in queste settimane nell’approvvigionamento del farmaco Translarna (ataluren), dopo che la Commissione europea ha deciso, lo scorso 28 marzo, di non rinnovarne l’autorizzazione all’immissione in commercio.
Il 28 marzo 2025, infatti, la Commissione europea ha deciso di non rinnovare l’autorizzazione condizionata concessa nel 2014 al medicinale, che rappresenta attualmente l’unica terapia disponibile per questa specifica forma di distrofia muscolare. In seguito a tale decisione, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato, con determina del 23 giugno 2025, l’importazione del medicinale dall’estero per garantire la continuità terapeutica ai pazienti già in trattamento.
Nell’interrogazione, l’Onorevole Malavasi sottolinea tuttavia come la procedura di importazione stia incontrando ostacoli operativi, con ricadute sulle tempistiche di somministrazione e sui carichi burocratici per strutture sanitarie, farmacie e medici. A oggi, secondo i dati riportati, solo 12 dei 65 pazienti aventi diritto (circa il 18%) avrebbero ricevuto la fornitura necessaria, con il rischio di interruzione della terapia per i restanti.
Viene inoltre evidenziato come alcuni Paesi europei – tra cui Bulgaria, Croazia, Estonia e Serbia – abbiano adottato un approccio diverso, utilizzando la confezione comunitaria di Translarna, basandosi sulle disposizioni di cui all'articolo 117, paragrafo 3, o all'articolo 5 della direttiva 2001/83/CE, ratificata in Italia dall'articolo 43, comma 2, del decreto ministeriale 30 aprile 2015. Tale possibilità, se adottata anche in Italia, potrebbe garantire una procedura più snella e tempestiva per l’erogazione del trattamento, nel pieno rispetto della normativa vigente.
Per queste ragioni, l’interrogazione quindi al Ministro della Salute se sia a conoscenza delle criticità attuali e se intenda valutare l’adozione di misure alternative, come l’utilizzo della confezione EU, per agevolare la continuità terapeutica. L’Onorevole chiede, inoltre, quali ulteriori iniziative il Ministero della Salute intenda adottare per assicurare che tutti i pazienti aventi diritto ricevano il trattamento senza ulteriori ritardi e sia a conoscenza di studi più o meno avanzati relativi a terapie farmacologiche alternative, per rispondere anche a chi oggi non ha alcuna opzione terapeutica.
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