Nello studio clinico di estensione in aperto, il farmaco ha dimostrato di poter ritardare la perdita delle capacità funzionali indotta dalla malattia
Sulla rivista Annals of Clinical and Translational Neurology sono stati appena pubblicati i positivi risultati a lungo termine sulla sicurezza ed efficacia di givinostat, un inibitore dell'istone deacetilasi, nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I dati, che provengono dalla fase di estensione, in aperto, dei precedenti studi clinici EPIDYS condotti su givinostat, mostrano che la terapia con il farmaco, in combinazione con corticosteroidi, ha ritardato la progressione della malattia in pazienti con DMD deambulanti di età pari o superiore a sei anni.
Lo studio di estensione ha incluso diverse coorti di ragazzi affetti da DMD, che sono stati trattati con givinostat per periodi di tempo variabili. Alcuni dei pazienti arruolati avevano precedentemente partecipato alle sperimentazioni di Fase II e III del programma di sviluppo clinico EPIDYS, in cui erano stati sottoposti a trattamento con il farmaco oppure a placebo; altri pazienti sono stati inclusi direttamente nello studio di estensione dopo aver soddisfatto i criteri di ammissibilità. Per alcuni dei partecipanti alla sperimentazione, l’esposizione totale al trattamento con givinostat ha superato gli otto anni.
Utilizzando metodi di propensity matching, l’analisi dei dati dello studio di estensione è stata condotta su 142 pazienti con DMD trattati con givinostat e altri 142, abbinati, provenienti da una coorte di storia naturale della malattia, in cui cioè viene osservata l’evoluzione che subisce una data patologia senza alcun intervento medico. I pazienti trattati con givinostat, a partire dal programma clinico EPIDYS o direttamente nello studio di estensione a lungo termine, hanno manifestato un ritardo nella progressione della DMD rispetto alla popolazione di storia naturale abbinata. I dati suggeriscono che givinostat, mediamente, può posticipare di 2 anni la perdita della capacità di alzarsi da terra, di 3,3 anni la perdita della capacità di salire quattro gradini e di 2,9 anni la perdita della facoltà di camminare. Inoltre, givinostat è stato generalmente ben tollerato in tutte le coorti dello studio di estensione e non sono emersi nuovi segnali di sicurezza durante il trattamento a lungo termine con il farmaco.
"Questi dati rappresentano un passo importante nella costruzione di un solido corpus di prove a sostegno dell'uso a lungo termine di givinostat nella DMD", ha affermato Paolo Bettica, Chief Medical Officer di Italfarmaco, la società produttrice del medicinale. "Il beneficio duraturo osservato nelle varie misure funzionali analizzate rafforza il potenziale di questo farmaco nel modificare significativamente il decorso della malattia. Grazie al suo consolidato profilo di sicurezza e alla facilità di somministrazione, givinostat continua a emergere come una preziosa opzione terapeutica per i pazienti affetti da DMD e le loro famiglie."
Lo scorso mese di giugno, a seguito del parere positivo precedentemente espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), givinostat (nome commerciale Duvyzat) è stato ufficialmente approvato dalla Commissione Europea per il trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, deambulanti, di età pari o superiore a 6 anni.
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