Un nuovo farmaco sperimentale sembra agire concretamente contro la leucemia mieloide cronica (LMC) con mutazione T315I. Questo tipo di malattia fino ad ora sembrava incurabile, ma uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine dimostra le potenzialità terapeutiche del trattamento con ponatinib.
Il farmaco, potente inibitore orale della tirosin-chinasi, è stato sperimentato su 81 pazienti, di cui 12 pazienti con mutazione T315I. Tutti i partecipanti al trial di fase 1 con la mutazione specifica hanno presentato una buona risposta ematologica completa dopo il trattamento.
Ponatinib ha anche indotto alti tassi di risposta tra i pazienti con mutazioni diverse o non rilevabili.
L’FDA sta ora valutando l’approvazione del farmaco per il trattamento della leucemia mieloide cronica.
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