Linfoma diffuso a grandi cellule B

I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Tumori rari

: Autore: Emanuele Conti; 31 Agosto 2018

Il farmaco axicabtagene ciloleucel potrà essere impiegato per il trattamento di due aggressive forme di linfoma non-Hodgkin

Santa Monica (USA) – Insieme al farmaco tisagenlecleucel (Kymriah®), è arrivata in Europa una nuova terapia CAR-T: la Commissione Europea (CE) ha autorizzato l'immissione in commercio di axicabtagene ciloleucel (Yescarta®), un trattamento indicato per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) o con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL), recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica.

: Autore: Emanuele Conti; 29 Agosto 2018

Il farmaco tisagenlecleucel è indicato anche per il linfoma diffuso a grandi cellule B

Basilea (SVIZZERA) - A distanza di un anno dall'approvazione statunitense, la prima in assoluto per una terapia CAR-T, il farmaco tisagenlecleucel (Kymriah®) ha ricevuto, proprio in questi giorni, l'autorizzazione da parte della Commissione Europea (CE). Il medicinale, che si basa su linfociti T geneticamente modificati con recettore antigenico chimerico, potrà essere impiegato per il trattamento di pazienti pediatrici e di giovani adulti (fino a 25 anni di età) affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B, refrattaria o in recidiva post-trapianto, o in seconda o successiva recidiva, e per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B, recidivante o refrattario, dopo due o più linee di terapia sistemica.

: Autore: Redazione; 27 Agosto 2018

Passa dalla genetica e dall’epigenetica il futuro diagnostico e terapeutico del sarcoma, un tumore estremamente aggressivo di origine mesenchimale di cui si distinguono almeno cento sottotipi, più o meno rari. “Da una parte c’è la necessità di fornire ai Pazienti diagnosi sempre più adeguate ed effettuabili in tutti gli ospedali del SSN e, dall’altra, di proporre trattamenti innovativi”, spiega Katia Scotlandi, coordinatrice del Working Group (WG) che in Alleanza Contro il Cancro, la Rete Oncologica Nazionale fondata nel 2002 dal Ministero della Salute, si occupa di questa neoplasia.

: Autore: Enrico Orzes; 24 Agosto 2018

Paolo Pasini (AiPaSiM Onlus): “L'obiettivo della nostra associazione è di migliorare la qualità dell’informazione, la qualità delle cure e, infine, la qualità di vita dei pazienti”

Le sindromi mielodisplastiche (SMD) sono le prime neoplasie ematologiche riconosciute ufficialmente dal Ministero della Salute come tumori rari. Si tratta di patologie contraddistinte da un crollo nel numero dei globuli rossi (anemia), e anche dei globuli bianchi e delle piastrine, che affliggono soprattutto persone anziani e presentano un difficile percorso diagnostico. L'aspettativa di vita dei pazienti, che fino a qualche tempo fa rischiavano di morire in seguito all’acutizzazione dell’anemia o per la progressione della malattia in leucemia acuta, è migliorata con i progressi della ricerca, che hanno permesso di sottoporre a trapianto di midollo anche i pazienti fino a 70 anni e che hanno ampliato il panorama di farmaci (inibitori del TGF-beta, agenti ipometilanti, eritropoietina e lenalidomide) in grado di migliorare l’anemia e i sintomi dei pazienti.

: Autore: Enrico Orzes; 23 Agosto 2018

sindromi mielodisplastiche, prof. Matteo Della Porta Prof. Matteo Della Porta: “Sarà di grande aiuto per comprendere i bisogni del malato e sviluppare appropriate politiche sanitarie, anche attraverso una stima più corretta dei costi”

Quando il midollo osseo perde la sua capacità di produrre globuli rossi in quantità sufficiente per l’organismo ci si imbatte in un'anemia che può avere conseguenze molto severe. Nel caso delle sindromi mielodisplastiche (SMD) questo quadro (accompagnato anche dal calo di globuli bianchi e piastrine) si osserva molto di frequente e costituisce un problema particolarmente grave per due motivi: il primo è che questi tumori rari colpiscono sostanzialmente la popolazione anziana - nella quale non è infrequente rilevare cali di globuli rossi o emoglobina tali da determinare una condizione di anemia - e il secondo è che queste malattie possono evolvere in leucemia acuta, che difficilmente lasciano scampo ai pazienti.

: Autore: Enrico Orzes; 31 Luglio 2018

A metà degli anni ’80 i Van Halen hanno fatto scatenare un’intera generazione sulle note della loro hit, "Jump", e oggi a far ballare di gioia molti pazienti con mielofibrosi sono i risultati dello studio "JAK Inhibitor Ruxolitinib in Myelofibrosis Patient" - più semplicemente, JUMP - pubblicati sulla rivista Haematologica, che evidenziano il livello di efficacia e tollerabilità di Ruxolitinib anche nei pazienti affetti da mielofibrosi classificati come Intermedio-1 secondo il modello prognostico IPSS.

: Autore: Redazione; 30 Luglio 2018

Milano – MolMed S.p.A., azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie geniche e cellulari per la cura di cancro e malattie rare, ha annunciato di aver sottoscritto un accordo triennale con GSK, società farmaceutica globale basata sulla ricerca, per lo sviluppo e la produzione di vettori lentivirali finalizzati ad applicazioni cliniche nell’ambito dei progetti di GSK in ambito oncologico.