I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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neuroblastoma, dottor Mario CapassoDott. Mario Capasso (Napoli): “In generale, questo tumore si applica facilmente ai protocolli terapeutici che vanno a stimolare il sistema immunitario contro le cellule tumorali”

I tumori nei bambini sono veri e propri tsunami, eventi incontrollabili e ad alto potenziale distruttivo, che irrompono bruscamente nella vita di una famiglia scardinandone gli equilibri e turbandone la serenità. In un articolo da poco pubblicato sulle pagine della rubrica Sanità de “Il sole 24 ore”, Angelo Ricci, presidente della Federazione Italiana Associazioni Genitori Onco-Ematologia Pediatrica (FIAGOP), ha usato questa metafora per descrivere l’impatto di un tumore dell’infanzia su una famiglia. E sebbene, come si legge nell’articolo, i tumori pediatrici siano per lo più rari, ve ne sono alcuni più diffusi e pericolosi di altri. Uno dei più tristemente conosciuti è il neuroblastoma, un tumore pediatrico che, secondo i dati AIRTUM, costituisce la quasi totalità dei tumori del sistema nervoso simpatico che affliggono i pazienti nella fascia di età compresa tra 0 e 14 anni: in questa età, il neuroblastoma ha un’incidenza stimata in 8-10 casi per milione all’anno. Si tratta di un tumore che arriva a rappresentare circa il 7-8% di tutti i tumori maligni nei bambini ed è il più frequente nel periodo da 0 a 5 anni, tanto che, in molti casi, ha esordio addirittura nei primissimi mesi di vita.

rabdomiosarcoma, dottor De Salvo e dottor BisognoLo studio europeo, coordinato a Padova e finanziato dalla Fondazione Città della Speranza, è stato selezionato dall’ASCO per l’impatto che avrà sulla cura di questo raro tumore pediatrico

Sei mesi di chemioterapia di mantenimento a basse dosi accrescono la possibilità di guarigione dei bambini con rabdomiosarcoma ad alto rischio di recidiva. A cinque anni dalla diagnosi, infatti, il tasso di sopravvivenza passa dal 73,7%, se si ricorre al trattamento standard, all'86,5% dato dalla nuova cura. La novità è destinata a cambiare gli standard di cura in Europa e nel mondo.

Milano – Si aprono nuove frontiere nella lotta contro le neoplasie mieloidi. I risultati raggiunti negli ultimi 10 anni con i farmaci ipometilanti nel trattamento di queste patologie, per le quali i pazienti avevano poche o nessuna possibilità di cura, hanno posto le basi per lo studio di nuove molecole dal meccanismo mirato a colpire la causa della malattia. Delle possibili future prospettive nel trattamento di tumori del sangue come le sindromi mielodisplastiche (SMD) e la leucemia mieloide acuta (LMA) si è discusso il 29 maggio a Milano nel convegno “Dall’epigenetica ai nuovi scenari di cura: 10 anni di progressi nelle neoplasie mieloidi”, che ha riunito i più importanti specialisti ematologi italiani.

MolMed S.p.A., azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie geniche e cellulari per la cura del cancro e malattie rare, ha annunciato che i risultati completi dello studio di Fase III di NGR-hTNF nel mesotelioma sono stati recentemente pubblicati su The Lancet Oncology, la più autorevole rivista di oncologia clinica a livello internazionale.

Uno studio americano evidenzia la necessità di opzioni terapeutiche con un miglior profilo rischio-beneficio in questa popolazione di malati

Qual è l’impatto sul paziente anziano di una neoplasia considerata rara e dalla prognosi infausta? Si tratta di un quesito al quale il mondo medico non in tutti i casi riesce a fornire una riposta univoca e che, per questo, merita un adeguato grado di approfondimento. Un buon tentativo di rispondere a questa domanda è quello descritto da un team di medici e ricercatori statunitensi che, sulla rivista Clinical Therapeutics, ha pubblicato i risultati di uno studio focalizzato sulla leucemia mieloide acuta (LMA).

Il progetto “Back to Life” ha coinvolto 35 centri di ematologia italiani, per un totale di 287 pazienti e 38 caregiver, mostrando come, dopo le difficoltà iniziali, una terapia corretta possa ridare la vita ai pazienti

Per comprendere a pieno un fenomeno – in questo caso il carico di una patologia – è necessario studiarlo da prospettive diverse. Oltre al punto di vista del ricercatore e del medico è, infatti, fondamentale poter esplorare quello del paziente che vive sulla sua pelle la malattia. La mielofibrosi è una delle malattie mieloproliferative più gravi che, oltre ad una forma primaria, può insorgere anche come conseguenza dell’evolversi di altre patologie mieloproliferative quali policitemia vera e trombocitopenia. La comparsa di tessuto fibroso nel midollo osseo costituisce il tratto più caratteristico della patologia che, specialmente negli stadi più avanzati, impone di ricorrere al trapianto di midollo osseo quale unica opzione curativa. La ricerca ha compiuto grossi passi avanti sia nella conoscenza della malattia – con la scoperta della mutazione patogenetica che colpisce il gene JAK2sia nello sviluppo di terapie in grado di contenerla.

Milano - Selezionare e finanziare i migliori progetti di natura scientifica, sociale e digitale che dimostrino di generare concreti benefici in termini di qualità di vita, assistenza terapeutica e outcome dei pazienti affetti da HIV, patologie del fegato, infezioni fungine invasive e patologie oncoematologiche. È questo l'obiettivo di Fellowship Program, Community Award e Digital Health Program, i tre bandi di concorso promossi da Gilead in Italia e giunti quest’anno alla loro 8a Edizione.

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