Altri tumori rari

I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

Per ulteriori approfondimenti clicca qui.

Tumori rari

: Autore: Redazione; 16 Luglio 2018

La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha recentemente approvato la combinazione dell'inibitore di BRAF encorafenib (Braftovi®) e dell'inibitore di MEK binimetinib (Mektovi®) per il trattamento delle persone affette da melanoma non resecabile o metastatico con mutazioni nel gene BRAF. La FDA ha anche autorizzato l'uso del kit diagnostico THxID BRAF per l'identificazione dei pazienti eventualmente idonei a ricevere la nuova terapia combinatoria.

: Autore: Redazione; 11 Luglio 2018

Basilea – Novartis ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha formulato un parere positivo e ha raccomandato l’approvazione di Kymriah® (tisagenlecleucel, CTL019), il nuovo trattamento una tantum che utilizza i linfociti T del paziente stesso per combattere il tumore. L’opinione positiva include due neoplasie a cellule B: la leucemia linfoblastica acuta (LLA) refrattaria e recidivante post trapianto o in seconda o successiva recidiva, nei pazienti fino ai 25 anni di età; e il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivante o refrattario (r/r) dopo due o più linee di terapia sistemica, negli adulti.

: Autore: Enrico Orzes; 10 Luglio 2018

Cordoma, dottoresse Salom e Magnaghi La sperimentazione nasce dal lavoro di ricerca condotto nei laboratori italiani del Nerviano Medical Sciences e dell'Istituto Nazionale dei Tumori

Dallo studio delle colture cellulari all’individuazione di un farmaco, che verrà presto valutato all’interno di uno studio clinico per il trattamento di un raro tumore maligno, le ricercatrici del Nerviano Medical Sciences (MI) e della Fondazione IRCSS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano hanno raggiunto e superato tutte le principali tappe di un sentiero lungo e sempre in salita, ma che potrebbe tramutarsi in un’autostrada sulla quale lanciarsi a tutta velocità, con destinazione ultima la cura del cordoma.

: Autore: Redazione; 09 Luglio 2018

Il dato emerge da uno studio comparativo presentato al 23° Congresso EHA.
Illustrati anche nuovi risultati clinici sull'uso di ruxolitinib in pazienti con mielofibrosi

Novartis ha da poco annunciato i risultati di un nuovo studio comparativo, i quali dimostrano che, quando trattati con Jakavi® (ruxolitinib), i pazienti con policitemia vera resistenti o intolleranti a idrossiurea sono andati incontro a una significativa riduzione del rischio di trombosi e di morte rispetto ai pazienti che hanno ricevuto la migliore terapia disponibile. I risultati dello studio si basano su un confronto tra i pazienti arruolati nello studio clinico di Fase III RESPONSE e nello studio registrativo spagnolo GEMFIN costituito da pazienti in un contesto “real-world”. Tali nuovi dati sono stati presentati in occasione del 23° Congresso della European Hematology Association (EHA), svoltosi a Stoccolma (Svezia) tra il 14 e il 17 giugno 2018.

: Autore: Redazione; 02 Luglio 2018

Celgene Italia, una filiale interamente controllata da Celgene Corporation annuncia che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha autorizzato la rimborsabilità di lenalidomide come monoterapia di mantenimento nei pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) (G.U. n. 119 del 24 maggio 2018). Lenalidomide, riconosciuto da AIFA per il valore di farmaco innovativo in questa nuova indicazione, è il primo e ad oggi l’unico farmaco approvato dalla European Medicines Agency (EMA) per la terapia di mantenimento del mieloma multiplo post-trapianto.

: Autore: Redazione; 19 Giugno 2018

MolMed S.p.A., azienda biotecnologica focalizzata su ricerca, sviluppo, produzione e validazione clinica di terapie geniche e cellulari per la cura di cancro e malattie rare, annuncia che nuovi e importanti dati relativi all’agente terapeutico proprietario NGR-hTNF nei linfomi cerebrali sono emersi dallo studio indipendente “INGRID” presentato durante la sessione "Hematologic Malignancies-Lymphoma and Chronic Lymphocytic Leukemia" di ASCO, il convegno annuale dell’American Society of Clinical Oncology a Chicago, dal Dr. Andrés J. M. Ferreri, Responsabile dell’Unità Linfomi, IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, primo firmatario della ricerca.

: Autore: Redazione; 19 Giugno 2018

L'Ospedale Niguarda di Milano in primo piano tra i centri coinvolti nella sperimentazione

150 pazienti inclusi in una sperimentazione clinica su scala mondiale, con 45 centri ematologici coinvolti in 9 diversi Paesi: sono le cifre in chiaro dello studio di Fase III appena pubblicato sul New England Journal of Medicine. L’ematologia dell'Ospedale Niguarda di Milano è tra i centri che hanno contribuito con il maggior numero di pazienti arruolati e il trial ha avuto come obiettivo quello di indagare un nuovo protocollo terapeutico per pazienti affetti da una patologia rara, la macroglobulinemia di Waldenstrom.