I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha dato l'ok al rimoborso di Revlimid (lenalidomide) come farmaco ospedaliero anche per il trattamento di pazienti con anemia trasfusione-dipendente causata da sindrome mielodisplastica associata ad anomalia citogenetica con delezione 5q isolata, nel caso in cui le altre opzioni terapeutiche si siano rivelate insufficienti o non adeguate. A renderlo noto è Celgene, azienda produttrice del farmaco.

Sono stati pubblicati sulla rivista specializzata Cell i risultati di uno studio, condotto sui topi, che ha testato una molecola derivata dalla vitamina D in relazione al cancro al pancreas. Grazie al buon esito di questo primo studio, ora la sperimentazione clinica è stata ampliata anche all’uomo.
Lo studio è stato condotto dai ricercatori del Salk Institute di La Jolla, guidati da Ronald Evans. Il segreto del derivato della vitamina D sarebbe quello di favorire la penetrazione dei farmaci all'interno delle cellule tumorali, potenziandone l’efficacia.
Secondo i ricercatori questa molecola, potenziando l’effetto della chemioterapia, sarebbe addirittura in grado di aumentare del 50% il tasso di sopravvivenza.

Il National Institute for Health and Care Excellence (NICE) ha raccomandato l'uso di lenalidomide, il farmaco Revlimid di Celgene, affinché venga impiegato dal Sistema Sanitario Nazionale (NHS) dell'Inghilterra e del Galles per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche (MDS). La notizia è stata riporata dalla pagina on line pmlive.com.
La decisione odierna del NICE ribalta quella negativa espressa un anno fa (a causa dell'elevato costo mensile del farmaco) e arriva dopo che Celgene ha accettato un accordo con il NHS secondo cui quest'ultimo garantisce il pagamento del farmaco per 26 cicli mensili a paziente, dopo i quali Celgene fornirà Revlimid gratuitamente per tutti quei pazienti che necessitano di continuare la terapia.

Secondo i risultati dello studio di fase III SELECT, che ha indagato l'uso di lenvatinib (E7080) nel trattamento del carcinoma differenziato della tiroide refrattario allo iodio radioattivo, misurando i livelli della proteina angiopoietina-2 sarebbe possibile fare una previsione sulla risposta del paziente a lenvatinib. Lenvatinib è un inibitore di molteplici recettori della tirosin-chinasi (TKI) in grado di inibire in modo selettivo le attività chinasiche di alcune TKI oncogeniche correlate alle vie proangiogenica e oncogenica.

I ricercatori della Universitätsklinikum des Saarlandes di Homburg (Germania) hanno pubblicato uno studio su Journal of Clinical Oncology nel quale hanno evidenziato il fatto che una carenza di vitamina D può causare una riduzione nell'attività citotossica del farmaco rituximab, impiegato nei pazienti affetti da linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL).

Nasce al Gemelli l’Associazione Oncologia Oculare onlus

I tumori oculari, patologie fortunatamente rare ma con alta incidenza di metastasi, sono in aumento. In particolare le più frequenti e temute neoplasie degli occhi sono il melanoma uveale e le neoplasie della congiuntiva. A causarne l’aumento contribuiscono fattori ambientali anche se ancora non definiti. Sono però disponibili terapie integrate che prevedono chirurgia, brachiterapia e farmaci biologici che permettono il controllo di queste patologie. Decisiva è la diagnosi precoce e l’individuazione di pochi centri italiani in grado di affrontare con le competenze adeguate queste gravi patologie.

Secondo i risultati di uno studio multicentrico e randomizzato di fase II, pubblicati sulla rivista specializzata Neuro-Oncology, il farmaco Sunitinib (inibitore della crescita tumorale) potrebbe essere il primo trattamento efficace nei confronti del meningioma maligno o atipico ricorrente.
Nonostante i risultati positivi ottenuti, però, la tossicità di questo trattamento si è rivelata "probabilmente superiore a quella attesa", affermano i ricercatori.

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