IRLANDA e USA – Allergan ha recentemente annunciato di aver completato l'acquisizione della società di biotecnologie RetroSense Therapeutics grazie ad una transazione interamente in contanti. In virtù della manovra, Allergan si è aggiudicata i diritti globali su RST-001, una terapia genica sperimentale originariamente sviluppata da Retrosense per il trattamento della retinite pigmentosa (RP), una rara malattia ereditaria caratterizzata da una progressiva perdita di visione che, in molti casi, finisce per condurre a cecità totale.

Per risolvere la problematica delle indisponibilità di medicinali sul territorio nazionale lo scorso 8 settembre l’Agenzia Italiana del Farmaco e le principali Associazioni di settore hanno sottoscritto un documento per la realizzazione di iniziative condivise. Riportiamo di seguito il comunicato stampa dell’Aifa a riguardo.

Parent Project Onlus, l’associazione di genitori di bambini e ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne e Becker, ha lanciato di recente il sito Aiutiamoci.net: un’innovativa piattaforma che promuoverà l’incontro tra domanda e offerta di servizi dedicati a giovani e adulti che convivono con varie forme di disabilità motoria, per favorire sempre di più una loro vita attiva e indipendente.

L'associazione lombarda ha recentemente inviato una somma di 200.000 dollari al team di ricercatori americani che si occupa del progetto

TALAMONA (SO) – GFB Onlus, un'associazione non-profit nata dalla volontà di un gruppo di famiglie con persone affette da beta-sarcoglicanopatia (LGMD2E) o da altre distrofie dei cingoli, continua a mantenere il suo profondo impegno nei confronti del programma di terapia genica per la LGMD2E, che è in corso dal 2012 negli Stati Uniti e che, durante gli ultimi tre mesi, ha rischiato di subire uno stop per mancanza di fondi. Per questo motivo, lo scorso venerdì 9 settembre, GFB Onlus ha inviato un contributo di 200.000 dollari al gruppo di studio del prof. Jerry Mendell, che, presso il Research Institute at Nationwide Children’s Hospital (Columbus, Ohio), sta cercando di dare il via al primo studio clinico sulla terapia.

Ricciardi: “Fiero di aver portato a casa ben 14 progetti nell'ambito di Horizon 2020, finanziati dall'Ue”

ROMA - Attrezzature non proprio all’ultimo grido e ricercatori non giovanissimi, uniti alla burocrazia che certamente in Italia complica la vita agli istituti di diritto pubblico non hanno impedito all’Istituto Superiore di Sanità, classe 1934, di superare in maniera eccellente alcuni anni di difficoltà. Sotto la presidenza di Walter Ricciardi, che ha sottoposto l’Istituto a un forte riordino e lo ha dotato di un nuovo regolamento, l’ottuagenario istituto sta conoscendo un periodo di grande slancio che lo ha portato pochi giorni da addirittura sul Lancet, una delle più prestigiose riviste scientifiche internazionali. Segno che gli scienziati guardano con favore il nuovo profilo dell’Istituto. Un favore che è evidentemente condiviso anche dall’attuale legislatura, visto che nella recentissima Legge 167/2016 proprio in capo a questo istituto viene messo il Centro di Coordinamento, con un ruolo centrale nella gestione e nell’applicazione dello screening neonatale.

Milano - In Italia ci sono più di 70.000 persone portatrici di stomia (lo 0,13% della popolazione), delle quali oltre 33.000 solo nelle regioni del Nord Italia. Si tratta, in realtà, di cifre sottostimate, alle quali dobbiamo aggiungere circa 17.000 pazienti nuovi ogni anno, nonché cifre in aumento per l’invecchiamento della popolazione italiana.
Lo stomaterapista è l’infemiere esperto che conosce il percorso diagnostico terapeutico e garantisce la corretta assistenza alla persona candidata al confezionamento della stomia. Prende in carico il paziente e lo accompagna in un percorso sanitario delicato, orientato al ritrovamento dell’equilibrio fisico ed emotivo e al recupero dell’autonomia, per favorire il suo reinserimento nel contesto sociale e lavorativo.

La Food and Drug Administration (FDA) ha rilasciato una complete response letter (CRL) nella quale annuncia che, almeno per ora, non intende approvare il farmaco etelcalcetide per il trattamento dell’iperparatiroidismo secondario in pazienti adulti con malattia renale cronica e in emodialisi.

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tumori pediatrici: dove curarli

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni