USA – Le case farmaceutiche Sangamo BioSciences e Shire hanno congiuntamente stabilito di porre fine all'accordo d'intesa stipulato nel 2012 per accelerare lo sviluppo di una serie di terapie geniche, denominate ZFP Therapeutics®, originariamente elaborate da Sangamo per il trattamento di diverse malattie rare come l'emofilia A e B o la malattia di Huntington (HD).

Celgene è una società giovane e in forte crescita, la cui mission è quella di portare ai pazienti farmaci sempre più innovativi per patologie per cui esistono ancora forti bisogni non soddisfatti, in controtendenza rispetto al panorama generale dell’industria farmaceutica: nel quadriennio 2010-2014 ha deciso infatti di investire in R&D oltre il 30% del fatturato totale e che dal 2006 ha una presenza significativa anche nel nostro Paese.

Roma – Dal trapianto di cellule staminali alla ricerca di farmaci innovativi in grado di riattivare processi di ringiovanimento dell’udito danneggiato dall’invecchiamento, da traumi o malattie genetiche, alla caccia a soluzioni preventive contro la tossicità di alcuni farmaci indispensabili nella lotta ai tumori che possono danneggiare l’udito, puntando sempre più a un approccio di terapia della sordità 'mirata', fatta per il paziente, la cosiddetta 'terapia personalizzata'.

Roche ha annunciato che il dossier registrativo del nuovo anti cancro alectinib sviluppato per il tumore del polmone non a piccole cellule che presentano una particolare mutazione del gene ALK (chinasi del linfoma anaplastico) verrà esaminato con la priority review, cioè con procedura di urgenza (6 mesi al posto di 10).

Vienna - In occasione del 9° Congresso della European Pain Federation EFIC®, giovani scienziati di tutta Europa hanno presentato gli ultimi risultati dei loro progetti di ricerca sul dolore, concentrandosi sulle nuove idee a più elevato potenziale per l’ottenimento di progressi concreti nella gestione del dolore. Tutti i relatori erano vincitori dell’ EFIC-Grünenthal Grant (EGG), una borsa di studio che mira a sostenere scienziati emergenti nell’area del dolore. La collaborazione tra la European Pain Federation EFIC® e l’azienda farmaceutica Grünenthal, nell’organizzazione di questo premio, è iniziata nel 2004, e da allora supporta la sostenibilità della ricerca nell’area del dolore.

Milano – La Fondazione Telethon lavora ogni giorno perché “tutti i bambini possano andare lontano”: è questo il messaggio che chiude il video “Andare lontano”, con cui Fondazione Telethon vuole augurare un buon anno scolastico agli studenti italiani e alle loro famiglie. Secondo dati recenti, 7.800.000 bambini rientreranno in classe e di questi più di 210.000 sono disabili o affetti da malattie genetiche rare e invalidanti che rendono difficili le normali attività quotidiane.

Rispondere efficacemente al crescente bisogno di salute della popolazione con risorse sempre più scarse. Sta in questa dicotomia la difficoltà dei sistemi sanitari moderni di fronte alle sfide della cronicità, e la risposta può venire solamente da un’allocazione efficiente delle risorse disponibili. Per affrontare questa sfida nell’ambito delle malattie respiratorie croniche è nato il Progetto BREATHs (Building REsearch and Alliances for Respiratory Tract in Healthcare systems), nato grazie alla partnership tra GSK e HTA Italia.

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