I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Alcuni tra i maggiori esperti italiani firmano il Manifesto del Tumore Midollare della Tiroide in occasione dell’arrivo nel nostro Paese di Vandetanib: il nuovo farmaco, sviluppato da AstraZeneca, è la prima terapia approvata per il trattamento di questa rara forma di tumore che colpisce ogni anno 200 italiani e 2.400 persone in Europa

Milano, 17 settembre 2013 - Riconoscere il tumore midollare della tiroide come una malattia rara. Istituire un registro nazionale e una rete di centri di riferimento. Rendere i pazienti più informati e consapevoli, diffondendo il messaggio positivo che il carcinoma midollare della tiroide non è più un tumore invincibile. Sono alcuni dei 10 punti del Manifesto del Tumore Midollare della Tiroide che, promosso da AstraZeneca e dall’Osservatorio Malattie Rare, è stato presentato oggi in occasione dell’arrivo in Italia di Vandetanib: la prima terapia che inaugura, secondo gli esperti, una nuova era nel trattamento di questa rara e particolarmente aggressiva forma di tumore. Si tratta dell’unica molecola approvata per il trattamento del carcinoma midollare della tiroide, che colpisce ogni anno circa 200 italiani e 2.400 persone in Europa.

Il Manifesto è stato promosso da AstraZeneca e dall’Osservatorio Malattie Rare e sottoscritto da alcuni tra i maggiori esperti italiani

PER CONOSCERE

1. Imparare a conoscere i tumori maligni della tiroide
I noduli della tiroide, una ghiandola a forma di farfalla posta nella regione anteriore del collo, sono molto frequenti nella popolazione adulta. Non tutti i noduli tiroidei nascondono però forme di cancro, anzi, spesso sono il frutto della cosiddetta iperplasia tiroidea, ovvero una forma benigna di crescita ghiandolare. Solo una piccola quota di noduli tiroidei (4-5%) sono invece veri carcinomi e derivano  dalla trasformazione maligna delle cellule tiroidee.

L’Istituto Neurologico Besta ha elaborato un metodo che consente per la prima volta di coltivare e crescere in laboratorio le cellule dei vasi sanguigni del cervello, colpite da gravi patologie cerebrovascolari, come aneurismi o malformazioni, e tumori come il glioblastoma

Una nuova tecnica, elaborata dai ricercatori dell’Istituto Neurologico “Carlo Besta” di Milano, consentirà di individuare in laboratorio quali sono i farmaci più efficaci per ogni paziente per intervenire e curare le patologie di carattere cerebrovascolare e rallentare la crescita dei tumori, quali il glioblastoma, il più aggressivo dei tumori cerebrali. Si tratta di un approccio che era sinora impossibile: fino ad oggi, infatti, le cellule dei vasi sanguigni cerebrali potevano essere tenute in vita in laboratorio solo per un tempo insufficiente e in numero troppo ristretto. Questa tecnica potrà permettere di sviluppare in futuro terapie che abbiano come target i vasi cerebrali, personalizzandola per ogni singolo paziente.

Secondo alcuni esperti del network francese dedicato ai tumori tiroidei refrattari il farmaco può avere un effetto antisecretorio.
Il caso sul New England Journal of Medicine

Francia - “Vandetanib potrebbe diventare un’opzione terapeutica per i pazienti colpiti da Sindrome di Cushing conseguente a carcinoma midollare della tiroide”. Con queste parole gli specialisti francesi Lionel Groussin, Anne-Cécile Paepegaey e Camille Baudry concludono la nota pubblicata sul New England Journal of Medicine in cui presentano l’efficacia del farmaco in un caso clinico.

Un gruppo di Ricercatori dell’Irccs Crob di Rionero in Vulture ha focalizzato la propria attenzione sulla leucemia plasmacellulare, una rara variante del mieloma multiplo.
Lo studio, “Lenalidomide and low dose dexamethasone for newly diagnosed primary plasma cell leukemia” è stato pubblicato su Leukemia e diretto dal Dottor Pellegrino Musto (Direttore Scientifico dell’Irccs-Crob).

USA - I ricercatori della Virginia Commonwealth University - Massey Cancer Center hanno portato a termine uno studio innovativo, pubblicato su Organic & Biomolecular Chemistry .
Combinando la talidomide con una pianta dallo scopo alimentare e officinale, gli scienziati hanno creato molecole ibride che sembrano essere efficaci nel trattamento del mieloma multiplo. Si tratta della curcumina, un colorante alimentare derivato dalla curcuma, usato per impartire alle preparazioni un colore giallo simile a quello dello zafferano.

Bayer HealthCare ha annunciato ieri che la Commissione Europea ha approvato regorafenib compresse per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma metastatico del colon-retto (mCRC) che sono stati precedentemente trattati, o non sono candidabili al trattamento con le terapie disponibili. Queste includono chemioterapie a base di fluoropirimidine, terapie anti -VEGF e terapie anti-EGFR.

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