I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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A seguito della recente autorizzazione dall’Agenzia Italiana del Farmaco – AIFA – aflibercept è disponibile anche nel nostro Paese. Si tratta di una proteina che si lega ai fattori di crescita vascolari, inibendo il loro corretto funzionamento. In questo modo, viene tolto il nutrimento al tumore, che rallenta la propria crescita.
Aflibertcept è indicato per il trattamento – in associazione a chemioterapia a base di irinotecan/5-FU/acido folinico (FOLFIRI) – di pazienti adulti con tumore del colon-retto metastatico resistente alle terapie tradizionali o in progressione nonostante il trattamento chemioterapico a base di oxaliplatino.

Solo poche settimane fa sono stati presentati all’ASCO i dati positivi sull’impiego di sorafenib in pazienti affetti da tumore differenziato della tiroide localmente avanzato o metastatico, refrattario al radio-iodio (RAI). Ieri l’azienda ha reso noto di aver deposito all’Ema e all’Fda la domanda di registrazione del farmaco per questa indicazione.

Dal congresso Californiano le ultime novità sulla lotta alla malattia

USA - Numerosi esperti internazionali si sono riuniti il 18 maggio 2013, durante il 3rd Annual International Symposium on Lung-Sparing Therapies for Malignant Pleural Mesothelioma (Santa Monica, California), per discutere delle più recenti scoperte scientifiche in merito alle nuove terapie lung-sparing utilizzate per la cura del mesotelioma pleurico maligno (MPM), una rara forma di cancro che generalmente colpisce la pleura e che è correlata all'esposizione alle fibre aerodisperse d'amianto.

La Commissione Europea ha concesso la designazione di farmaco orfano per il trattamento del mesotelioma al farmaco VS-6063 di Verastem. Si tratta di un farmaco per uso orale, che agisce sull’enzima FAK (chinasi dell'adesione focale).
Secondo le dichiarazioni dell’azienda produttrice un trail clinico randomizzato in doppio cieco sarà avviato entro la fine dell’estate.

La sperimentazione è per ora nella prima fase di studio

I ricercatori del Duke Cancer Institute hanno recentemente pubblicato gli incoraggianti esiti preliminari di uno studio di Fase I, tuttora in corso, in cui è stata utilizzata una forma geneticamente modificata di Poliovirus (già usata per il vaccino) nella cura del Glioblastoma.
Il Glioblastoma (chiamato anche Glioblastoma multiforme) è il più comune e maligno tumore del sistema nervoso centrale. E’ costituito da un eterogeneo insieme di cellule tumorali astrocitiche scarsamente differenziate, si presenta solitamente negli emisferi cerebrali e colpisce soprattutto, ma non solo, gli adulti.

Celgene International Sàrl ha comunicato che la Commissione europea (CE) ha modificato l'autorizzazione all'immissione in commercio per il REVLIMID ®: ora il farmaco è approvato per il trattamento di pazienti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio basso o intermedio-1 associate ad anomalia citogenetica isolata con delezione 5q quando altre opzioni terapeutiche sono insufficienti o inadeguate. La decisione segue il parere positivo espresso dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) nel mese di aprile 2013.

Chicago - Per i pazienti con mieloma multiplo la miglior terapia potrebbe essere la combinazione di pomalidomide con desametasone a basso dosaggio. Secondo i risultati dello studio di fase III MM-03 presentato al congresso annuale dell’ASCO a Chicago la combinazione dei due farmaci ha aumentato in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la sopravvivenza globale (OS) rispetto alla monoterapia con desametasone ad alto dosaggio nei pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario.

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