I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Testato in laboratorio, rallenta la crescita delle cellule tumorali, anche di quelle che non rispondono al trattamento di prima linea. La ricerca su PNAS

Nuove prospettive per il trattamento dei tumori gastrointestinali stromali (GIST) che sviluppano resistenza all’imatinib, il farmaco di elezione: si tratta di un anticorpo monoclonale che colpisce direttamente la mutazione genetica responsabile dello sviluppo del tumore nelle cellule del tratto intestinale. Ne da notizia la rivista PNAS pubblicando uno studio della University School of Medicine di Stanford che ha dimostrato l’efficacia dell’anticorpo SR1 sia su cellule tumorali che rispondono all’imatinib che su quelle resistenti.

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) in accordo con l’Agenzia Europea dei Medicinali ha pubblicato una Nota Informativa Importante contenente informazioni di sicurezza sull’uso di talidomide.
Secondo uno studio in corso, un aumento statisticamente significativo del rischio di secondi tumori primari ematologici (leucemia mieloide acuta (LMA) e sindromi mielodisplastiche (SMD)) è stato osservato in pazienti con mieloma multiplo non trattato in precedenza che assumevano melfalan, prednisone e talidomide, rispetto ai pazienti trattati con lenalidomide più desametasone.

Lo ipotizza uno americano: crescono le probabilità di leucemia linfoblastica acuta, tumore delle cellule germinali e retinoblastoma

USA - Trovato un possibile legame tra l'esposizione all'inquinamento atmosferico causato dal traffico e molti tipi di cancro infantile. Lo studio del team della University of California di Los Angeles (UCLA) guidato da Julia Heck è stato presentato durante il meeting annuale della American Association for Cancer Research di Washington (vedi qui). Si tratta del primo studio che esamina un'associazione di questo genere.

La prima fase è dedicata a leucemia mieloide acuta e rabdomiosarcoma. I commenti possono pervenire fino al 5 maggio

L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha aperto una consultazione pubblica su due piani di indagine pediatrica per due specifiche tipologie tumorali rare, la leucemia mieloide acuta e il rabdomiosarcoma. Si tratta di patologie per le quali le prospettive terapeutiche sono ad oggi fortemente limitate.

Si tratta di 'approvazione condizionata', ma i primi dati sono positivi

La Commissione Europea ha dato l’approvazione condizionata al trattamento dei pazienti adulti con leucemia mieloide cronica (LMC) con bosutinib, un farmaco oncologico sviluppato da Pfizer. Il farmaco è destinato al trattamento dei pazienti che presentino LMC positiva al cromosoma Philadelphia (Ph +) in fase blastica, già trattati con altri inibitori della tirosin chinasi (imatinib, nilotinib, dasatinib) e per i quali queste terapie non siano appropriate.

L’Ospedale S.M. Misericordia di Perugia è Centro di Eccellenza Europeo dell’European Neuroendocrine Tumor Society

L’Equipe della Chirurgia d’Urgenza dell’Ospedale S.M. della Misericordia di Perugia, guidata dal prof. Annibale Donini ha eseguito il 3 aprile 2013 un intervento innovativo di chirurgia radioguidata su di un tumore neuroendocrino ileale multicentrico associato a sindrome da carcinoide, giunto per eseguire l’iter diagnostico terapeutico sin dal Venezuela. Analoghi interventi sono stati eseguiti nei mesi scorsi dalla stessa equipe su pazienti regionali ed extraregionali che non avevano localizzato il tumore primitivo in altri centri nazionali di terzo livello.

Regno Unito - La società farmaceutica Janssen ha annunciato la collaborazione con il Cancer Research Technology (CRT) e l’Institute of Cancer Research del Regno Unito per lo sviluppo di nuovi trattamenti contro il mieloma multiplo. La collaborazione nasce con l’obiettivo di identificare nuove molecole e sviluppare potenziali farmaci in grado di bloccare una proteina chiave delle cellule di mieloma coinvolta nel processo di segnalazione cellulare denominato unfolded protein response (UPR).

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