I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Pediatria

Il progetto nasce da una collaborazione tra Amgen e l’Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica (AIEOP)

Roma – Kindle, iPad e WII Balance… e ancora cartoni animati e realtà virtuale. L’iniziativa “Scuola e giochi in corsia”, messa a punto da Amgen in collaborazione con AIEOP (Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica), aiuta bambini e adolescenti con leucemia o altre neoplasie, e quelli sottoposti a procedure di trapianto di cellule emopoietiche, ad affrontare il lungo percorso di ospedalizzazione, grazie a innovativi strumenti didattici e ludico-ricreativi e al supporto di insegnanti e psico-oncologi nei reparti.

Approvazione

Le due molecole in associazione hanno dimostrato un significativo beneficio nella sopravvivenza libera da progressione

Darmastadt (GERMANIA) e New York (USA) – La Commissione Europea (CE) ha approvato l’impiego di avelumab più axitinib nel trattamento di prima linea dei pazienti adulti con carcinoma renale avanzato (RCC, Renal Cell Carcinoma). L'autorizzazione si basa sui risultati positivi di un’analisi ad interim dello studio di Fase III JAVELIN Renal 101, che ha coinvolto pazienti con RCC appartenenti a tutti i gruppi di rischio prognostico dell’International Metastatic Renal Cell Carcinoma Database Consortium (IMDC).

Pancreas

Si tratta dell’unica neoplasia che in quarant’anni non ha registrato miglioramenti in termini di sopravvivenza.

Roma – Un vissuto pesante quello delle persone affette dal tumore al pancreas. Una narrazione che porta alla luce emozioni e bisogni insoddisfatti di indicibile impatto, a causa della complessa gestione della patologia, della sintomatologia vaga e aspecifica, che non consente di effettuare una diagnosi precoce, portando a un tasso di sopravvivenza basso. Si snoda nell’ambito di molteplici problematiche lo studio “Gli unmet need nell’adenocarcinoma al pancreas: un’analisi a 360° con il paziente al centro”, indagine che ISHEO, società di ricerca e valutazione economico-sanitaria, ha realizzato con il patrocinio di FAVO (Federazione Italiana delle Associazioni di Volontariato in Oncologia) e delle Associazioni dei Pazienti Codice Viola e Nastro Viola, da sempre impegnate su questa patologia, con il contributo incondizionato di Servier.

Farmaci

Il farmaco è stato valutato con procedura accelerata e ha ricevuto lo status orfano dall’Agenzia Europea per i Medicinali

Milano – La Commissione Europea (CE) ha approvato la terapia orale gilteritinib in monoterapia giornaliera per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LAM) recidivante o refrattaria (resistente al trattamento) con mutazione in FLT3 (FLT3mut +). Gilteritinib ha il potenziale per migliorare gli outcomes di trattamento per i pazienti con LAM con due delle più comuni forme di mutazione: FLT3 internal tandem (ITD) e FLT3 tirosin chinasi (TKD).

Incontro sulle sindromi mielodisplastiche

Importanti novità dalla ricerca: diagnostica sempre più fine, terapie personalizzate e nuovi farmaci in arrivo. AIPaSiM presenta il Manifesto sulle mielodisplasie

Roma – Gravi, invalidanti, misconosciute e poco studiate. Era questo, fino a pochissimo tempo fa, lo scenario delle sindromi mielodisplastiche. Un gruppo eterogeneo e complesso di tumori del sangue, causati da un difetto di produzione delle cellule ematiche (globuli rossi, globuli bianchi, piastrine). Malattie con pesanti ricadute sulla qualità di vita dei pazienti che sempre più cronicizzano e hanno numerosi bisogni non ancora soddisfatti. Ebbene, per queste patologie e per le persone che ne sono affette le cose, piano piano, stanno cambiando, e molto. Avanza a grandi passi la ricerca scientifica con promettenti sviluppi che fanno prevedere una vera rivoluzione nella diagnostica e nei trattamenti sempre più orientati verso una medicina di precisione e personalizzata.

Grafica sul colangiocarcinoma

Entro la fine dell’anno è prevista la domanda di approvazione del farmaco negli Stati Uniti

Wilmington (USA) – Al Congresso 2019 della European Society for Medical Oncology (ESMO), sono stati presentati i positivi risultati dello studio clinico di Fase II FIGHT-202, che ha valutato la sicurezza e l’efficacia del farmaco pemigatinib – un inibitore selettivo del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR, fibroblast growth factor receptor) – come terapia per i pazienti affetti da colangiocarcinoma in stadio localmente avanzato o metastatico già trattati in precedenza.

Farmaci

Si tratta di una chemioterapia innovativa a base di daunorubicina e citarabina

I pazienti affetti da leucemia mieloide acuta (AML) hanno un’arma in più per combattere la malattia. Jazz Pharmaceuticals annuncia la disponibilità in Italia del farmaco Vyxeos®, a base di daunorubicina e citarabina, un trattamento che rappresenta la prima nuova chemioterapia in quattro decenni per la AML correlata alla terapia (t-AML) o la AML con cambiamenti correlati a mielodisplasia (AML-MRC). Il nuovo medicinale ha ottenuto dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) il requisito dell’innovazione terapeutica assoluta.

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