I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Farmaci

Il nuovo anticorpo monoclonale anti-CCR4 è già disponibile per i pazienti tedeschi

In Germania è ufficialmente in commercio il farmaco mogamulizumab (Poteligeo®), recentemente approvato in Europa per il trattamento di pazienti adulti con micosi fungoide (MF) o sindrome di Sézary (SS), le due forme più diffuse di linfoma cutaneo a cellule T (CTCL). Mogamulizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato diretto in modo specifico contro il recettore 4 per le chemochine CC (CCR4), una proteina ampiamente espressa sulla superficie delle cellule tumorali che caratterizzano sia la MF che la SS.

Farmaci

Si tratta del primo e unico trattamento a durata fissa e senza chemioterapia rimborsato dall’AIFA

Roma – La terapia chemo-free a durata fissa con venetoclax più rituximab mantiene la sua superiorità rispetto ai regimi terapeutici standard nei pazienti con leucemia linfatica cronica (LLC) recidivante refrattaria: a evidenziarlo sono i dati a 4 anni dello studio clinico MURANO. Il nuovo protocollo di trattamento, recentemente approvato dall’AIFA, è stato presentato nel corso della conferenza in live streaming “Leucemia linfatica cronica: verso una nuova terapia definita nel tempo”, organizzata da AbbVie.

Approvazione

La molecola, impiegata in combinazione, ha dimostrato di ridurre il rischio di progressione di malattia o morte

Milano – La Commissione Europea ha approvato isatuximab in combinazione con pomalidomide e desametasone (pom-dex), per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo (MM) recidivante refrattario che hanno ricevuto almeno due precedenti terapie, tra cui lenalidomide e un inibitore del proteasoma, e con progressione della malattia durante l’ultima terapia. Isatuximab è un anticorpo monoclonale che si lega a uno specifico epitopo del recettore CD38 sulle cellule di mieloma multiplo.

AIFA

Il farmaco è indicato per il trattamento delle forme tumorali metastatiche o localmente avanzate

Milano – Con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina che ne ammette la rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale, è da oggi disponibile in Italia cemiplimab, il primo anticorpo monoclonale anti-PD-1 specifico per il trattamento del carcinoma cutaneo a cellule squamose (CSCC) avanzato.

Dealing with NEN

Il dott. Ettore Seregni (Milano) spiega come si svolge il trattamento e il percorso da affrontare per i pazienti

I tumori neuroendocrini (NET), rientrano a pieno titolo in quelle patologie la cui gestione clinica richiede un perfetto coordinamento tra tante e diverse figure mediche. Da ciò si deduce con facilità quanto conti l’aderenza alle linee guida, sia in fase diagnostica che terapeutica, specialmente con riferimento a nuove opzioni di trattamento quali la terapia radiorecettoriale (PRRT).

Farmaci

Positivi i risultati preliminari dello studio registrativo sul farmaco

Milano – Sono stati annunciati i dati preliminari dello studio registrativo a braccio singolo, in aperto, del farmaco cemiplimab nei pazienti con carcinoma basocellulare (BCC) avanzato la cui malattia era progredita o che risultavano intolleranti alla precedente terapia con un inibitore della via di trasduzione del segnale di hedgehog (HHI). Cemiplimab ha dimostrato risposte clinicamente significative e durature in questo gruppo di pazienti, per i quali non vi sono trattamenti approvati. Sanofi e Regeneron prevedono di sottoporre alle agenzie regolatorie, entro il 2020, il dossier per la richiesta di approvazione del farmaco.

Irrfan Khan

Il celebre attore di Bollywood si è spento a causa di un tumore neuroendocrino. Ha preso parte a film come “The Millionaire” e “Vita di Pi”

Nel viso di alcune persone a volte si ha l’idea di poter scorgere una rassicurante serenità che, si immagina, possa provenire da una certa saggezza o da un equilibrio interiore in forza dei quali rapportarsi sempre al meglio con gli altri. È quello che capita di provare guardando il volto di Irrfan Khan, celebre attore indiano, morto a 53 anni a causa di un tumore neuroendocrino.

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