Mieloma multiplo

I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Tumori rari

: Autore: Redazione; 04 Marzo 2021

Il farmaco è un anticorpo monoclonale diretto contro l’antigene CD-38

Cologno Monzese – Importanti novità e prospettive per chi è affetto da mieloma multiplo. Per i pazienti di nuova diagnosi non eleggibili al trapianto autologo di cellule staminali è disponibile in Italia, rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale, il farmaco daratumumab in associazione con lenalidomide e desametasone (Rd) o con bortezomib, melfalan e prednisone (VMP).

: Autore: Roberta Venturi; 24 Febbraio 2021

Tra i temi l’istituzionalizzazione della Rete Tumori Rari, il finanziamento delle ERN e l’inserimento dei test molecolari nei LEA

L’Onorevole Ubaldo Pagano, attraverso un ordine del giorno presentato al Decreto Milleproroghe ed esaminato ieri alla Camera dei Deputati, ha posto l’attenzione su alcune delle necessità che caratterizzano l’ambito dei tumori rari. Con questo documento, l’On. Pagano ha impegnato il Governo a considerare, appunto, le necessità del settore, e a valutare di intraprendere le azioni ritenute adeguate ed opportune per farvi fronte. Tra le priorità evidenziate l’istituzionalizzazione della Rete Tumori Rari, ma anche il finanziamento delle Reti di Riferimento Europee (ERN), per l’implementazione di strumenti quali la telemedicina, e l’inserimento dei test molecolari nei Livelli Essenziali di Assistenza (LEA) potrebbero rappresentare i primi e più significativi interventi per consentire un’adeguata presa in carico dei pazienti con tumore raro.

: Autore: Redazione; 15 Febbraio 2021

Le forme più frequenti sono il melanoma uveale e le neoplasie della congiuntiva

“I tumori oculari sono patologie rare ma, in un buon numero di casi, con alta incidenza di metastasi. Le più frequenti neoplasie degli occhi sono il melanoma uveale e le neoplasie della congiuntiva”. Lo fa sapere l’Associazione Italiana Medici Oculisti (AIMO) in occasione del World Cancer Day, che si è celebrato il 4 febbraio 2021. “Il melanoma uveale è il tumore intraoculare più frequente nell’adulto - spiega AIMO - e presenta un’incidenza pari a 6-7 nuovi casi per milione di persone ogni anno, con un’alta incidenza di metastasi”. Per quanto riguarda i carcinomi e i linfomi congiuntivali, si è evidenziato un “incremento della loro incidenza” e le nuove terapie per questi tumori si avvalgono di “farmaci biologici, quali l'interferone alfa e il rituximab, oltre agli antimitotici per via topica, la mitomicina C e il 5-fluorouracile”.

: Autore: Redazione; 09 Febbraio 2021

Il parere del Comitato europeo di esperti si basa sui positivi risultati dello studio clinico FIGHT-202

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo, raccomandando l'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata di pemigatinib per il trattamento di pazienti adulti con colangiocarcinoma non resecabile, localmente avanzato o metastatico, con fusioni o riarrangiamenti del recettore 2 del fattore di crescita dei fibroblasti (FGFR2), recidivato o refrattario dopo almeno una linea di terapia sistemica.

: Autore: Redazione; 04 Febbraio 2021

I risultati clinici di Fase II evidenziano un significativo aumento della sopravvivenza dei pazienti

La leucemia linfoblastica Philadelphia positiva è stata considerata, prima dell'avvento dei farmaci basati sugli inibitori delle tirosin chinasi, tra le leucemie a prognosi peggiore. Ora è in fase di sperimentazione una nuova terapia che permetterebbe una sopravvivenza globale del 95% a 18 mesi, un successo che migliora significativamente i risultati delle cure ad oggi applicate. Il nuovo trattamento non utilizza la chemioterapia nelle fasi iniziali della terapia, ma la combinazione di un inibitore delle tirosin chinasi (dasatinib) e di un anticorpo (blinatumomab). A dimostrarne questa efficacia preliminare è uno studio pubblicato sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine, che vede tra i suoi autori Nicola Fracchiolla, responsabile del Programma Leucemie acute dell'Unità di Ematologia del Policlinico di Milano.

: Autore: Redazione; 03 Febbraio 2021

Ai pazienti è stata somministrata una combinazione di chemioterapia e immunoterapia, seguita poi da un trapianto autologo di staminali

Si chiama MARIETTA lo studio internazionale promosso dal gruppo cooperativo IELSG (International Extranodal Lymphoma Study Group) e avente come oggetto il trattamento dei linfomi aggressivi che infiltrano il sistema nervoso centrale. La ricerca ha coinvolto 79 pazienti provenienti da Italia, Olanda, Regno Unito e Svizzera, attestandosi come lo studio con il maggior numero di pazienti mai realizzato su questa tipologia di linfoma raro.

: Autore: Redazione; 02 Febbraio 2021

Si tratta del primo farmaco specificamente autorizzato in Europa per il trattamento della malattia

La Commissione Europea (CE) ha approvato il farmaco tagraxofusp (Elzonris) come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN), un tumore ematologico raro e aggressivo che colpisce tipicamente il midollo osseo, la pelle e i linfonodi, ma che può interessare anche gli organi interni.