I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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San Antonio (USA) - Nell’epoca delle terapie target, disegnate su uno specifico obiettivo terapeutico, l’oncologia medica si trova di fronte alla necessità di individuare nuove vie per combattere tumori caratterizzati dalla presenza di cellule prive di marcatori specifici verso cui indirizzare l’azione dei farmaci. In questo senso, la ricerca italiana punta ad aprire una strada innovativa per il tumore della mammella triplo negativo, che rappresenta circa il 15% dei casi di tumore della mammella. L’obiettivo di questo approccio è agire sul microambiente in cui si riproducono le cellule staminali tumorali, il possibile bersaglio delle terapie oggi allo studio.

Nasce l’alleanza fra Italia e Stati Uniti per combattere i tumori del sangue. Un ponte della ricerca e dell’assistenza per definire strategie comuni fra le due sponde dell’Atlantico. L’intesa è stata siglata fra la Società Italiana di Ematologia (SIE) e quella americana (ASH, American Society of Hematology) a Orlando (USA) durante il 57° Congresso ASH che si è svolto in Florida dal 5 all’8 dicembre.

USA - Acceleron Pharma e Celgene Corporation hanno recentemente annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato di concedere la designazione 'Fast Track' a luspatercept, un trattamento in via di sperimentazione clinica per il controllo dell'anemia in pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche (SMD). In base al programma Fast Track, luspatercept potrà accedere ad un processo di sviluppo facilitato e la FDA valuterà l'eventuale approvazione del farmaco mediante una procedura di revisione accelerata.

USA - Acceleron Pharma e Celgene Corporation hanno presentato, in occasione del 57° meeting annuale dell'American Society of Hematology (5-8 dicembre 2015, Orlando, Florida), i risultati preliminari di uno studio di estensione di Fase II sull'impiego del farmaco sperimentale luspatercept in soggetti affetti da sindromi mielodisplastiche (SMD) a basso rischio. In base ai dati illustrati, i pazienti sottoposti a trattamento a lungo termine con luspatercept hanno manifestato un aumento duraturo dei livelli di emoglobina e dell'indipendenza da trasfusioni.

Su pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, il trattamento standard con melfalan ad alto dosaggio più il trapianto autologo di cellule staminali si è associato a una sopravvivenza libera da progressione (PFS) e una sopravvivenza globale (OS) superiori rispetto al trattamento con la chemioterapia (ciclofosfamide e desametasone) più lenalidomide. E’ quanto emerge da uno studio multicentrico internazionale pubblicato da poco su The Lancet Oncology.

CAMBRIDGE, Mass., e LOSANNA, Svizzera - ARIAD Pharmaceuticals, Inc. ha oggi in questi giorni l'inizio di uno studio clinico randomizzato di fase 3 su Iclusig (ponatinib) nei pazienti di seconda linea affetti da leucemia mieloide cronica (LMC) in fase cronica (FC).

L’Fda ha ampliato le indicazioni di nivolumab per includere i pazienti con carcinoma renale metastatico (RCC) che hanno ricevuto un certo tipo di terapia precedente. Insieme a temsirolimus (approvato in Usa nel 2007), nivolumab è l'unico farmaco approvato dalla Fda che ha dimostrato la sopravvivenza globale nel carcinoma renale.

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