I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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La biotech americana Incyte ha annunciato di aver deciso di interrompere uno studio di fase III condotto per valutare la combinazione di ruxolitinib (un inibitore JAK1 / JAK2) e capecitabina quale trattamento di seconda linea di pazienti con carcinoma pancreatico avanzato o metastatico, poiché nei tumori solidi ruxolitinib non ha dato i risultati brillanti ottenuti in alcune patologie ematologiche.

Nello studio di fase II ALPINE condotto sul farmaco sperimentale tarexumab, che agisce sulle cellule staminali tumorali, è stato osservato un peggioramento significativo del tasso di risposta e della sopravvivenza senza progressione della malattia (PFS) così come un trend in sfavore del farmaco per quando riguarda la sopravvivenza generale.

Quasi un quarto dei pazienti con carcinoma epatocellulare resecabile, dopo essere stato trattato con l’inibitore delle tirosin chinasi sorafenib prima dell’intervento chirurgico, ha mostrato una necrosi tumorale non inferiore al 50% nello studio multicentrico di fase II BIOSHARE, presentato al recente Gastrointestinal Cancers Symposium di San Francisco.

Milano – Presentati al 2016 Gastrointestinal Cancers Symposium dell’ASCO (American Society of Medical Oncology), che si è svolto nei giorni scorsi a San Francisco, i risultati di diversi studi su combinazioni che utilizzano ABRAXANE® (paclitaxel legato all’albumina formulato in nano particelle) e gemcitabina come terapia backbone sulla quale basare lo sviluppo di nuovi trattamenti del carcinoma pancreatico metastatico.

Bosisio Parini - Quando un evento viene elaborato istantaneamente, viene definito un evento in tempo reale, il che significa che sta avvenendo "live". Questo concetto può riferirsi a mezzi di comunicazione, a sistemi di controllo informatico e di recente è stato utilizzato anche nelle neuroscienze, come negli studi in tempo reale in risonanza magnetica funzionale.

REGNO UNITO – La società di biotecnologie Immunocore ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di farmaco orfano a IMCgp100, una terapia in via di sperimentazione per il trattamento del melanoma uveale, una rara forma di cancro che colpisce i tessuti dell'occhio e che rappresenta il tumore maligno intraoculare primario nei soggetti adulti.

Takeda Pharmaceutical Company Limited ha annunciato nei giorni scorsi che la Commissione Europea (CE) ha approvato una variazione di Tipo II per brentuximab vedotin per includere i dati sul ritrattamento di pazienti adulti affetti da linfoma di Hodgkin recidivante o refrattario (R/R) o linfoma anaplastico a grandi cellule sistemico recidivante o refrattario (ALCL) che in precedenza hanno risposto a brentuximab vedotin e successivamente ricaduti. La decisione da parte della CE segue il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP), rilasciato a ottobre 2015.

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