I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Il mesotelioma pleurico maligno (MPM) è una rara forma di tumore che invade la membrana protettiva dei polmoni (pleura) e che presenta, data la sua estrema aggressività, una prognosi quasi sempre sfavorevole, nonostante lo sviluppo di nuovi regimi chemioterapici che hanno determinato un significativo miglioramento della sopravvivenza dei pazienti. Sulla rivista specializzata BMC Cancer è stata pubblicata un'indagine retrospettiva che fornisce i recenti dati numerici relativi alla diagnosi e al trattamento dei pazienti con MPM in Francia.

Secondo quanto riscontrato da un'analisi dei dati ricavati da un recente studio di Fase III, nei pazienti sottoposti ad intervento chirurgico di asportazione di un tumore stromale gastrointestinale (GIST) ad alto rischio, una successiva terapia adiuvante con il farmaco imatinib è in grado di ottenere migliori tassi di sopravvivenza libera da recidiva (RFS) e di sopravvivenza globale (OS) se portata avanti per un periodo di 3 anni piuttosto che per soli 12 mesi.

Le case farmaceutiche Pfizer e Servier hanno siglato un accordo di collaborazione per lo sviluppo di UCART19, una nuova e promettente immunoterapia che si basa sulla tecnologia dei cosiddetti 'linfociti T CAR' e che è già in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della leucemia linfatica cronica (CLL) e della leucemia linfoblastica acuta (ALL).

Secondo quanto emerso da uno studio prospettico recentemente pubblicato sulla rivista Leukemia, il ricorso al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche per il trattamento di pazienti affetti da leucemia mieloide cronica (CML), ha ottenuto risultati di sopravvivenza a 10 anni simili a quelli raggiunti mediante le attuali terapie farmacologiche.

In base ai risultati di uno studio di Fase II pubblicato sul Journal of Clinical Oncology, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche preceduto da un 'regime di condizionamento' di intensità ridotta sembra rappresentare una procedura abbastanza ben tollerabile ed efficace per il mantenimento della remissione in pazienti anziani affetti da leucemia mieloide acuta (AML).

Roma – MSD ha annunciato i risultati di tre studi di ricerca sull’utilizzo della terapia anti-PD-1 pembrolizumab in combinazione con altre tre immunoterapie, epacadostat, talimogene laherparepvec e ipilimumab, in pazienti con melanoma avanzato. I risultati, che sono stati esposti durante diverse presentazioni al Congresso internazionale della Society for Melanoma Research (SMR) a San Francisco, hanno mostrato una forte attività anti-tumorale con pembrolizumab in tutte e tre le combinazioni studiate.
L’innovativa terapia anti PD-1 per il trattamento del melanoma avanzato negli adulti è stata anche insignita del prestigioso Premio Galeno sia negli Stati Uniti che in Italia, Premio che promuove i progressi più significativi in campo farmaceutico.

Genova – Firmato l’accordo tra l’IIT-Istituto Italiano di Tecnologia e l’Ospedale Galliera di Genova, che prevede vari progetti, il primo tra questi lo sviluppo di un programma di medicina personalizzata, che coniugando nanotecnologie, genetica e scienza dei farmaci si pone l’obiettivo di sperimentare nell’arco dei prossimi 3 - 5 anni una nuova terapia per il tumore al colon-retto. Il programma scientifico sarà seguito da Paolo Decuzzi, Direttore del Laboratorio di Nanotecnologie per la Medicina di Precisione dell’IIT, e Andrea De Censi, Direttore della S.C. Oncologia medica dell’Ospedale Galliera.

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