Le malattie croniche sono patologie che presentano sintomi costanti nel tempo e per le quali le terapie non sono quasi mai risolutive.
L'incidenza di queste patologie, che possono essere di origini molto diverse, è molto alta. Le malattie croniche rappresentano circa l'80 per cento del carico di malattia dei sistemi sanitari nazionali europei.

USA - Amarantus BioScience ha annunciato di aver ricevuto la designazione di 'farmaco orfano' dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per eltoprazina, una terapia sviluppata per il trattamento della 'discinesia indotta da levodopa associata a malattia di Parkinson' (PD-LID). Amarantus ha reso noti i positivi risultati ottenuti da un recente studio clinico di Fase II sull'impiego di eltoprozina in pazienti affetti da PD-LID, risultati che sono stati pubblicati sulla rivista Brain.

Milano – Trattare i pazienti ma nel corso tempo è la parola d'ordine degli esperti che a più di un anno dalla disponibilità nel nostro Paese delle nuove terapie si sono riuniti per fare un bilancio nel corso dell’incontro che si è tenuto martedì 16 febbraio dal titolo: "Epatite C in Italia, Identikit di una malattia in via di eradicazione".
I nuovi farmaci ad azione antivirale diretta sono in grado di modificare radicalmente la storia naturale dell’epatite C con la possibilità di guarigione di oltre il 95%. Ad oggi in Italia sono stati curati 32.512 pazienti, scelti sulla base di 7 criteri di prioritizzazione stabiliti da Aifa che hanno dato precedenza ai pazienti più gravi, basandosi quindi su un principio di “urgenza” della cura.

L’interruzione della terapia della sclerosi multipla (SM) con natalizumab risulta associata con lo sviluppo di nuova attività di malattia. Un protocollo di riduzione graduale (“tapered”) messo a punto negli Stati Uniti, infatti, ha dimostrato benefici, verificati dal fatto che i pazienti nel gruppo tapered (TG) hanno sperimentato un minor numero di recidive e un minore accumulo di lesioni alla risonanza magnetica (MRI) rispetto ai pazienti inseriti nel gruppo con discontinuazione immediata (IDG).

I risultati di un trial di fase 2 – pubblicati online su Lancet Neurology supportano il concetto di neuroprotezione tramite l’uso di fenitoina per bloccare in modo selettivo i canali del sodio voltaggio-dipendenti in pazienti con neurite ottica acuta. La strategia merita di essere perseguita con ulteriori indagini in grandi studi clinici in pazienti affetti sia da neurite ottica sia da sclerosi multipla recidivante-remittente (RR-SM).

Alcuni fattori dietetici, come il beta-carotene, l'acido grasso C18:2 e la vitamina B6 sarebbero efficaci nel ridurre l'impiego di dosi elevate di glucocorticoidi (GC). La vitamina D, al contrario, non sembra avere una funzione protettiva verso l'attività del lupus eritematoso sistemico (LES). Questi sarebbero i risultati di uno studio svedese del Karolinska Institutet pubblicato online sulla rivista Lupus Science & Medicine.

Al termine di un approfondito processo di revisione, il 'Comitato di valutazione dei rischi per la farmacovigilanza' (PRAC, Pharmacovigilance Risk Assessment Committee) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha raccomandato l'adozione di nuove misure di sicurezza per prevenire il rischio d'insorgenza della leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML) associata all'utilizzo di Tysabri® (natalizumab), un farmaco indicato per il trattamento della sclerosi multipla (SM). Prima che le raccomandazioni del PRAC vengano approvate dalla Commissione Europea, dovranno essere valutate dal 'Comitato per i medicinali per uso umano' (CHMP) della stessa EMA.

L’apparecchiatura permette di distinguere le lesioni cerebrali della SM da quelle dovute ad altre malattie ma in Italia la burocrazia potrebbe impedirne l’uso negli ospedali

D’ora in poi diagnosticare la sclerosi multipla, malattia autoimmune del sistema nervoso centrale che colpisce 75mila italiani e 2,5 milioni di persone nel mondo, potrebbe essere più semplice, grazie all’utilizzo di una risonanza magnetica (RM) a 3 tesla (3T) invece che a 7 tesla (7T), un’apparecchiatura più potente che permette di identificare le lesioni cerebrali tipiche della patologia distinguendole da lesioni simili ma dovute ad altre malattie. La tecnica finora è stata usata solo per scopi di ricerca. 

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tumori pediatrici: dove curarli

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni