Politiche socio-sanitarie

Commissione Europea

Numerose associazioni italiane hanno partecipato alla consultazione pubblica promossa dalla CE per valutare l'impatto delle nuove normative

Tutti i cittadini dell'Unione Europea dovrebbero avere parità di accesso a terapie sicure e moderne, a prezzi accessibili. Il settore farmaceutico svolge quindi un ruolo importante, perché offre opzioni terapeutiche per la diagnosi, la cura e la prevenzione delle malattie e perché contribuisce notevolmente all'economia dell'UE in termini di creazione di posti di lavoro altamente qualificati e di investimenti nell'innovazione. Tuttavia, le nuove terapie non raggiungono tutti i pazienti europei alla stessa velocità, e la pandemia di Coronavirus ha ulteriormente dimostrato quanto sia importante disporre di un sistema resistente alle crisi e garantire la disponibilità di medicinali in tutte le circostanze.

Senatrice Paola Binetti

La Sen. Paola Binetti: “Insoddisfacente la risposta del Ministero, non possiamo lasciare i pazienti abbandonati a sé stessi”

La senatrice Paola Binetti, membro della XII Commissione permanente Igiene e Sanità e relatrice del Testo Unico sulle Malattie Rare, ha dato voce alle difficoltà che incontrano i pazienti affetti da orticaria acquagenica. Si tratta di una patologia molto rara, e ancora poco sconosciuta, che essenzialmente consiste in una generale intolleranza all’acqua e che causa, quindi, tantissimi ostacoli nel compiere i gesti più banali della vita quotidiana, come ad esempio lavarsi il viso o sciacquarsi le mani.

Farmaci

Grazie a un emendamento dell’On. Bologna al DL attuazione PNRR, potranno ridursi i tempi di accesso alle nuove terapie

Il testo definitivo del DL attuazione del PNRR è stato approvato dalla Camera con un’importante novità per quello che riguarda i farmaci destinati ai malati rari, i farmaci orfani: se prima, in virtù del Decreto Balduzzi, le Regioni avevano fino a 6 mesi di tempo per aggiornare i loro prontuari e rendere dunque veramente disponibili le nuove terapie, ora questo tempo passa a soli 2 mesi, con 4 mesi di tempo in meno. Questa novità deriva dall’approvazione di un emendamento, il n. 38.018, a firma dell’On. Fabiola Bologna, responsabile nazionale sanità di Coraggio Italia. Il passaggio al Senato dovrebbe essere solo una formalità visto che il Decreto, per non perdere efficacia sin dall’inizio, dovrà essere convertito entro il 5 gennaio; vista la scadenza imminente, con molta probabilità il Senato non apporterà modifiche e quindi già oggi si può dire che a breve entrerà in vigore questo nuovo termine.

ONU

L’iniziativa è stata promossa da Rare Diseases International in partnership con Eurordis e NGO Committee for Rare Diseases

È stata adottata dalle Nazioni Unite, nel corso della settantaseiesima sessione dell’Assemblea Generale, con il consenso dei 193 Stati membri, la Risoluzione “Addressing the Challenges of Persons Living with a Rare Disease and their Families”, la prima che riconosce i diritti degli oltre 300 milioni di persone che in tutto il mondo vivono con una malattia rara. La Risoluzione è stata presentata da Qatar, Brasile e Spagna e promossa da RDI-Rare Diseases International, in partnership con Eurordis-Rare Disease Europe e NGO Committee for Rare Diseases e l’Italia è tra i 54 Paesi co-sponsor dell’iniziativa. Si tratta di uno strumento importante che pone le malattie rare tra le priorità dell’agenda del Segretario Generale dell’ONU, promuovendo e incoraggiando strategie e collaborazioni internazionali in tema di malattie rare.

PNRR

Accesso più veloce alle terapie, utilizzo della genomica e implementazione dello screening neonatale: sono questi gli emendamenti con maggiori chance di diventare legge

Dicembre rappresenta un mese particolarmente intenso per l’attività parlamentare e quest’anno lo è ancora di più, visto che al consueto esame annuale del disegno di legge di bilancio, iniziato presso il Senato della Repubblica, si è aggiunta la discussione del decreto legge per l'attuazione del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza (PNRR) e per la prevenzione delle infiltrazioni mafiose, che vede coinvolta in prima istanza la Camera dei Deputati. In entrambe i provvedimenti in esame ci sono elementi che toccano la sanità e anche, nello specifico, malattie e tumori rari.

DNA

L’On. Pagano ha presentato un’interrogazione parlamentare sul provvedimento contestato dal Ministero della Salute, che avrebbe permesso di diagnosticare l’85% delle malattie rare 

A partire dal cariotipo, dai test di citogenetica molecolare e di citogenomica fino alle tecniche di sequenziamento, lo studio del genoma si è rivelato fondamentale ai fini della diagnosi e della presa in carico di una larga percentuale delle persone affette da malattie rare di provata o presunta natura genetica. Le moderne tecnologie di analisi del DNA vengono definite “sequenziamento di ultima generazione” (Next Generation Sequencing, NGS), e possono essere usate per l'analisi di singoli geni o di pannelli di geni, ma anche del genoma umano nella sua interezza (attraverso il Whole Genome Sequencing, WGS) o nella sua porzione codificante (mediante il Whole Exome Sequencing, WES), porzione che è definita come esoma e che contiene le ‘istruzioni’ genetiche necessarie alla sintesi delle proteine. Su questo tema, lo scorso 18 novembre, l’On. Ubaldo Pagano ha presentato un’interrogazione parlamentare con l’obiettivo di conoscere la posizione del Ministro della Salute non solo sulla questione relativa all’impugnazione della recente legge emanata della Regione Puglia in merito all’analisi dell’esoma, ma anche sull’opportunità di inserire gli esami WES nei Livelli Essenziali di Assistenza (LEA).

Testo unico malattie rare: tutto quello che c'è da sapere sulla nuova Legge in vigore

La nuova legge sulle malattie rare entra in vigore il 12 dicembre 2021: tutto quello che c'è da sapere sul testo, sui decreti attuativi e l'applicazione concreta della nuova normativa

Il testo unificato delle proposte di legge recante "Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani", noto come Testo Unico sulle Malattie Rare, è finalmente legge. Ieri, il voto unanime della Commissione XII Igiene e Sanità del Senato, in sede deliberante, ha approvato il testo in via definitiva. La Legge 10 novembre 2021, n. 175 è pubblicata in Gazzetta Ufficiale. L'entrata in vigore ufficiale del provvedimento è prevista per il 12/12/2021.

L’entrata in vigore della norma – sintetizzata qui, articolo per articolo -  oltre a rappresentare il momento a partire dal quale le disposizioni in essa contenute inizieranno a produrre i loro effetti, rappresenta anche il giorno dal quale inizia il “conto alla rovescia” per l’applicazione vera e propria della Legge che, per risultare effettiva, necessita di una serie di azioni da parte del Governo e delle Regioni.

In questo approfondimento speciale Osservatorio Malattie Rare risponde a tutte le domande sulla nuova legge: cosa prevede, quali sono le tempistiche di entrata effettiva in vigore, quali sono gli atti necessari a renderla effettiva (e le rispettive tempistiche), cosa cambierà per i malati rari e per le loro famiglie.

 Quali sono le tempistiche di attuazione della Legge? ECCO TUTTI I PASSAGGI NECESSARI E LE TEMPISTICHE PREVISTE

  1. Testo Unico Malattie Rare, ecco i prossimi passi attuativi necessari
  2. Malattie rare, OMaR in audizione all’incontro del Gruppo di Lavoro per l’analisi delle problematiche connesse alla pandemia
  3. Testo Unico Malattie Rare, FedEmo: “Bene l’approvazione, ma nessun passo indietro su emofilia”
  4. Testo Unico Malattie Rare: tutti plaudono a ‘una legge giusta’ e guardano alla sua applicazione
  5. Cosa prevede il Testo Unico Malattie Rare? Ecco la sintesi della Legge approvata

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tumori pediatrici: dove curarli

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni