Sperimentazioni

Paolo Spagnolo

L’intervista al Prof. Paolo Spagnolo, dell’Azienda Ospedale-Università di Padova 

La sarcoidosi è una malattia infiammatoria sistemica caratterizzata dalla presenza di granulomi “non necrotizzanti” negli organi che possono essere coinvolti, ossia polmoni, sistema linfatico, cuore, sistema nervoso, occhi, rene e cute, anche se potenzialmente ogni organo può essere colpito. Ad oggi le cause della patologia restano sconosciute. “La malattia insorge intorno ai 45-50 anni – spiega Paolo Spagnolo, Professore associato di Malattie dell’Apparato Respiratorio e Direttore della Scuola di Specializzazione in Malattie dell’Apparato Respiratorio presso il Dipartimento di Scienze Cardio-Toraco-Vascolari e Sanità Pubblica dell’Università di Padova – ed è caratterizzata da un’ampia variabilità clinica, sia in termini di manifestazioni che di gravità. Infatti, circa il 50% dei pazienti non necessita di una terapia farmacologica ma solo di un attento monitoraggio clinico, radiologico, funzionale ed emato-chimico.”

Risonanza magnetica

In Italia il farmaco è stato recentemente approvato in regime di rimborsabilità dall’AIFA

Dublino (IRLANDA) – L’azienda Horizon Therapeutics ha annunciato la presentazione di una nuova analisi dei dati sulla risonanza magnetica (RM) tratti dallo studio clinico di Fase III su inebilizumab, che dimostrano una riduzione della formazione di lesioni subcliniche (asintomatiche) della mielite traversa in pazienti affetti da disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD). Questa analisi è stata presentata al 9° Congresso dell’Accademia Europea di Neurologia che si è tenuto a Budapest dal 1° al 4 luglio.

trapianto

La terapia, attualmente in fase di sperimentazione clinica, potrebbe proteggere i pazienti trapiantati da sei infezioni virali estremamente pericolose

Adenovirus, BK virus, citomegalovirus, virus di Epstein-Barr, herpes virus umano 6 e virus JC: si tratta di 6 infezioni estremamente comuni, che però possono rappresentare un fattore di rischio estremamente alto per i pazienti che hanno subito un trapianto, di organo solido o di cellule ematopoietiche. Questo dipende dalla necessità di immunosoppressione legata al trapianto: per evitare il rigetto i pazienti sottoposti all’intervento devono ‘rinunciare’ all’efficienza del proprio sistema immunitario. Il che li espone a rischi legati ad infezioni comuni, che in persone sane non comporterebbero pericoli, ma che per i trapiantati rappresentano invece la principale causa di morbilità e mortalità.

Polmoni

I risultati provengono da uno studio di Fase III che ha mostrato un aumento significativo della sopravvivenza globale

L’azienda farmaceutica Novocure, in occasione del congresso 2023 dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO), ha presentato i risultati positivi dello studio clinico di Fase III LUNAR per la valutazione dell'uso della terapia Tumor Treating Fields (TTFields), in combinazione con terapie standard, nel trattamento del tumore polmonare non a piccole cellule (NSCLC). Lo studio LUNAR ha raggiunto l'endpoint primario con un miglioramento statisticamente e clinicamente significativo di 3 mesi della sopravvivenza mediana globale (OS) a seguito dell'aggiunta del trattamento TTFields alle terapie standard.

Ricerca scientifica

L’equipe malattie metaboliche ha messo a punto un integratore dietetico che potrebbe migliorare sensibilmente la qualità di vita dei pazienti

Torniamo a parlare di trimetilaminuria, nota anche come TMAU o come sindrome dell’odore di pesce. Si tratta di un raro difetto genetico ereditario dovuto prevalentemente a mutazioni a carico del gene FMO3, che causa a chi ne è affetto un problema non da poco: emanare un odore forte e peculiare, molto simile a quello del pesce marcio. Per quanto noto ad oggi, questo difetto non sembrerebbe comportare specifici problemi medici associati, tuttavia l’emanazione dell’odore descritta può determinare importanti problematiche sociali in grado di scatenare isolamento e disturbi psichiatrici associati (depressione, disturbi d’ansia, etc.).

Farmaci

La molecola è stata recentemente approvata negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti a rischio di rapida progressione della malattia

Sulla prestigiosa rivista scientifica The Lancet sono stati recentemente pubblicati i positivi dati provenienti dall'analisi ad interim dello studio clinico di Fase III PROTECT, in via di svolgimento per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco sparsentan nel trattamento di pazienti adulti affetti da nefropatia da IgA (IgAN).

Ricerca scientifica

Testata in un modello animale, la molecola sembra poter essere in grado di contrastare alcuni effetti della patologia

La finasteride è un farmaco, per l’esattezza un inibitore dell'enzima 5-alfa-reduttasi, utilizzato per trattare l'iperplasia prostatica benigna e l'alopecia androgenetica: pur essendo efficace per questi disturbi, il trattamento è associato ad alcuni effetti collaterali transitori che in rare occasioni diventano persistenti e vengono descritti come sindrome post-finasteride (PFS). A causa dell’aumento dei casi di questa patologia, negli ultimi anni diverse sperimentazioni sono state portate avanti nel mondo: stando ai dati della PFS Foundation, sono ben 58 gli studi pubblicati sul tema nell’ultimo decennio. Uno dei più recenti riguarda una sperimentazione preclinica, condotta su modello murino, sull’efficacia della somministrazione di allopregnanolone (ALLO) nel contrastare gli effetti collaterali della finasteride.

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