Sperimentazioni

: Autore: Redazione; 29 Aprile 2020

La terapia potrebbe rivelarsi efficace nel contrastare la tempesta di citochine scatenata dall’infezione virale

In numerosi Paesi, i medici stanno conducendo nuovi studi sull'uso di immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) per il trattamento di pazienti con gravi patologie respiratorie conseguenti al COVID-19. Tale approccio terapeutico non usa come materia prima il cosiddetto plasma iperimmune, donato da pazienti COVID-19 guariti, ma piuttosto il plasma di donatori volontari sani. Di conseguenza, questi prodotti IVIG ‘classici’ sono attualmente disponibili in quantità significative per il trattamento di pazienti con COVID-19 in condizioni critiche. Se questi studi avranno successo, se ne potrebbe ricavare una terapia sicura e prontamente disponibile che potrebbe salvare vite umane e ridurre la pressione sulle unità di terapia intensiva degli ospedali.

: Autore: Francesco Fuggetta; 24 Marzo 2020

Le nuove regole hanno validità temporanea e serviranno a evitare il contatto fra pazienti e sperimentatori

Roma – Con l'emergenza Coronavirus, cambiano (temporaneamente) alcune regole relative alla gestione degli studi clinici in Italia: lo ha comunicato l'AIFA nei giorni scorsi. L'obiettivo delle nuove indicazioni è chiaramente quello di tutelare al massimo i pazienti e il personale coinvolto dal rischio di contagio: molte aziende farmaceutiche, promotori no-profit e organizzazioni di ricerca a contratto (CRO) hanno infatti già applicato o esteso la modalità dello smart working per non interrompere le attività.

: Autore: Enrico Orzes; 23 Marzo 2020

Al momento, le strategie terapeutiche che appaiono più promettenti si basano sull’uso di antivirali e di anticorpi monoclonali

Ormai non c’è angolo del pianeta - fatto salvo per l’Antartide - dove l’infezione da Coronavirus SARS-CoV-2 non sia giunta, tanto da costringere l’Organizzazione Mondiale della Sanità a riclassificarla come pandemia e più di qualcuno a definirla come la crisi sanitaria più grave degli ultimi cento anni. Ma mentre il numero dei contagiati cresce a vista d’occhio - solo nel nostro Paese, al 20 marzo, erano più di 35mila - l’universo medico non è rimasto immobile e, nell’attesa della messa a punto di un vaccino specifico, diversi farmaci e molecole vengono testati per trattare i tanti malati ricoverati nei reparti di ospedale e nelle terapie intensive di tutto il mondo.

: Autore: Redazione; 20 Febbraio 2020

La decisione è dovuta alla scarsa probabilità che i trial raggiungano l'endpoint di efficacia, anche se il farmaco mostra segnali incoraggianti di attività terapeutica

Parigi (FRANCIA) – Stop, almeno per ora, agli studi sul farmaco palovarotene per la fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP): l'ha annunciato il 24 gennaio scorso la società farmaceutica francese Ipsen. La decisione di sospendere il dosaggio dei pazienti riguarda lo studio globale di Fase III MOVE (in corso anche in Italia, presso il reparto Pediatria II – Malattie Rare del Gaslini di Genova, diretto dalla dr.ssa Maja Di Rocco) e 3 studi di estensione di Fase II.

: Autore: Francesco Fuggetta; 05 Dicembre 2019

Lo studio coinvolgerà l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e il Policlinico Gemelli di Roma

Roma – Le sindromi da iperaccrescimento sono delle patologie rare causate da mutazioni somatiche nel gene PIK3CA, che provocano una crescita sproporzionata di una o più parti del corpo. A queste malattie, che in precedenza si pensava fossero a sé stanti (macrodattilia, sindromi M-CM, Cloves, Klippel-Trenaunay e altre ancora), oggi ci si riferisce con l'acronimo PROS. Per queste condizioni, e per la rarissima sindrome di Proteus, è in corso una sperimentazione che coinvolge circa 20 Centri nel mondo, fra i quali due in Italia.

: Autore: Redazione; 22 Ottobre 2019

Nello studio clinico in corso sono stati osservati miglioramenti nelle misure funzionali e una riduzione significativa della creatina chinasi

Cambridge (U.S.A.) – Dopo nove mesi, continuano a migliorare i tre pazienti affetti da distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2E (LGMD2E) che hanno ricevuto la terapia genica SRP-9003 (ex MYO-101) nell’ambito di uno studio cinico di Fase I/IIa. I nuovi dati sono stati annunciati da Sarepta Therapeutics: il trattamento sperimentale ha l'obiettivo di stimolare la produzione della proteina beta-sarcoglicano, la cui mancanza è la causa della malattia.

: Autore: Redazione; 09 Settembre 2019

Aperta fino al 30 settembre 2019 la campagna di arruolamento per lo studio clinico

Dal team guidato dalla scienziata Elisabetta Dejana dell’IFOM e dell’Università degli Studi di Milano arrivano grandi novità in merito alla caratterizzazione e alle possibili strategie terapeutiche per i cavernomi cerebrali. I risultati di un recente studio pubblicato su Nature Communications, dimostrano che i cavernomi cerebrali si formano di fatto come dei tumori e che il propranololo, un classico beta-bloccante già in commercio, ne riduce significativamente la formazione. Lo studio, sostenuto da Fondazione AIRC e dall’European Research Council, offre la prospettiva di un’alternativa terapeutica alla craniotomia ed è un promettente caso di drug repositioning, ovvero di un farmaco già approvato che potrebbe essere utile anche a un altro scopo terapeutico. Uno studio clinico in collaborazione con il dottor Roberto Latini dell’Istituto Mario Negri di Milano e sostenuto dall’AIFA, con una campagna di arruolamento ancora aperta fino al 30 settembre 2019, valuterà questa opportunità.