La professoressa Elisabetta Dejana e il dottor Roberto Latini

Nello studio sono stati arruolati 71 pazienti con malattia in forma ereditaria: i primi risultati dovrebbero arrivare a inizio 2022

Sei grandi centri di ricerca italiani sono coinvolti in una importante sperimentazione su una rara malattia della circolazione cerebrovascolare: lo studio Treat-CCM, un trial clinico multicentrico, randomizzato e controllato che è stato avviato ad aprile del 2018 e che valuterà gli effetti del propranololo nel trattamento della malformazione cavernosa cerebrale (CCM). La CCM è un’affezione dei vasi sanguigni del cervello contraddistinta dalla presenza di angiomi cavernosi, anche detti cavernomi, definiti come dilatazioni dei vasi che sfociano in strutture a “bolla” gonfie di sangue e delimitate da una corona di cellule endoteliali.

Farmaci

Lo dimostrano i risultati finali dello studio di Fase III TITAN, presentati all’ASCO GU Cancers Symposium

Cologno Monzese – Janssen ha presentato all'American Society of Clinical Oncology's Genitourinary Cancers Symposium, da poco conclusosi, i risultati dell’analisi finale dello studio di Fase III TITAN, che hanno dimostrato un beneficio statisticamente significativo nella sopravvivenza complessiva (OS) nei pazienti con carcinoma prostatico metastatico sensibile agli ormoni (mHSPC) trattati con apalutamide in combinazione con la terapia di deprivazione androgenica (ADT), in confronto a placebo più ADT. Al follow-up mediano di quasi quattro anni, il trattamento con apalutamide più ADT ha ridotto del 35 per cento il rischio di morte rispetto alla sola ADT.

Gastrite e duodenite eosinofila

Il farmaco in sperimentazione ha evidenziato una riduzione degli eosinofili nei tessuti e un sostanziale miglioramento dei sintomi

Roma - Si chiama AK002 (lirentelimab) il nuovo anticorpo monoclonale che può rivelarsi utile per la gastrite e la duodenite eosinofila, condizioni cliniche rare ma sempre più di frequente riscontro. A rivelarlo uno studio multicentrico americano guidato dal ricercatore Evan S. Dellon, professore della divisione di Gastroenterologia ed epatologia della Scuola di Medicina dell’Università della Carolina del Nord, pubblicato sul The New England Journal of Medicine

Sperimentazione clinica

L’efficacia del farmaco verrà testata considerando il tempo necessario per ottenere il miglioramento respiratorio dei pazienti

South Plainfield (USA) – È ufficialmente iniziata la seconda parte dello studio clinico FITE19, in corso per valutare la molecola sperimentale PTC299 nel trattamento dei pazienti con COVID-19. PTC299 è un farmaco orale che, attraverso l’azione diretta su un enzima cellulare, il diidroorotato deidrogenasi (DHODH), attiva un duplice meccanismo d'azione che permette di inibire la replicazione del virus SARS-CoV-2 ed attenuare l'incontrollata risposta infiammatoria che segue dopo l'infezione.

Farmaci

Il farmaco, un inibitore di KRAS(G12C), ha mostrato una significativa sopravvivenza libera da progressione di malattia

Amgen ha annunciato i primi risultati dello studio di Fase II CodeBreaK 100 per la valutazione del farmaco sperimentale sotorasib (AMG 510) in 126 pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) in stadio avanzato con mutazione KRAS(G12C), in occasione del Presidential Symposium della IASLC World Conference on Lung Cancer 2021. Si tratta dei primi risultati dello studio registrativo di Fase II condotto su pazienti con NSCLC con un follow-up mediano di oltre un anno.

Ricerca

L’obiettivo è quello di offrire trattamenti innovativi ai pazienti con malattie rare e croniche

In occasione del Pharma Media Day virtuale, organizzato da Bayer il 13 gennaio 2021, l’azienda ha presentato i progressi ottenuti grazie a innovazioni che aiuteranno significativamente i pazienti con patologie ancora difficili da trattare. L'azienda ha recentemente investito in misura considerevole in partnership caratterizzate da forte innovazione con un numero senza precedenti di oltre 25 accordi di collaborazione e acquisizioni.

Ricerca

Lo stabilimento italiano di Anagni sarà il primo in Europa ad avviare la produzione del farmaco

Milano – Sanofi e GSK hanno avviato lo studio clinico di Fase I/II per il loro vaccino COVID-19, sviluppato sulla base di DNA-ricombinante in subunità e basato su una tecnologia consolidata, la stessa che Sanofi adotta già con successo per la produzione del vaccino antinfluenzale quadrivalente ricombinante. Proprio l’adozione di questa tecnologia consentirà di produrre un numero notevolmente maggiore di dosi.

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tumori pediatrici: dove curarli

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni