Sperimentazioni

: Autore: Redazione; 21 Dicembre 2022

farmaci di Roche per patologie del sangue

I dati presentati riguarìdano il trattamento di patologie del sangue come l’emofilia A, i linfomi e l'emoglobinuria parossistica notturna

Monza – In occasione del 64° Congresso dell’American Society of Hematology (ASH), tenutosi dal 10 al 13 dicembre 2022, Roche ha presentato nuovi importanti dati relativi al suo portfolio di trattamenti di punta in ambito ematologico. I dati presentati riguardano il trattamento di numerose patologie del sangue, tra cui l'emofilia A, alcune tipologie di tumori del sangue, come il linfoma non-Hodgkin (NHL), e altre malattie come l'emoglobinuria parossistica notturna (PNH).

: Autore: Redazione; 25 Ottobre 2022

Pochi consigli, ma chiari, da applicare quando ci si trova davanti a proposte di terapie o alla richiesta di entrare in sperimentazioni cliniche

Sono trascorsi quasi dieci anni dal caso “Stamina”, ma i viaggi della speranza e le “terapie truffa” proposte ai malati, soprattutto quelli affetti da patologie rare, non sono finiti. Non mancano nemmeno le raccolte fondi lanciate per sostenere cure, spesso definite “sperimentali”, di dubbia validità scientifica e dai costi elevati. Se difficilmente si può evitare di avere una patologia, si può però fare il possibile per non cadere in truffe, spesso ben orchestrate, che possono essere pericolose per la salute e per il portafoglio.

: Autore: Enrico Orzes; 13 Settembre 2022

Il dottor Marco Lombardo (Roma): “L’idea alla base di questo nuovo approccio è quella di una terapia guidata dalla diagnostica per immagini”

Qualunque persona che, stanca di portare gli occhiali, abbia deciso di provare le lenti a contatto ha vissuto con incertezza il momento in cui il polpastrello sfiora la cornea per applicare o togliere la lente: è una reazione naturale perché inconsciamente la superficie dell’occhio ci appare come qualcosa di fragile e delicato, da proteggere. Pertanto, una malattia progressiva come il cheratocono, che fa il suo esordio nell’adolescenza e provoca un assottigliamento della cornea, può intimorire un giovane, specialmente se messo di fronte all’eventualità di un trapianto di cornea, una pratica ben più invasiva dell’applicazione di una lente a contatto.

: Autore: Rachele Mazzaracca; 14 Giugno 2022

La ricerca scientifica sulla patologia è molto attiva: l’obiettivo principale è riuscire a individuare un approccio terapeutico che sia realmente efficace in tutti i pazienti

In tutte le forme di alopecia areata, il sistema immunitario attacca i follicoli piliferi sani considerandoli ‘estranei’, facendoli diventare più piccoli e rallentando la crescita del pelo, o del capello, al punto da interromperla totalmente. A seconda del tipo e della gravità della malattia, si può verificare una perdita di capelli e peli in aree diverse del corpo, e perdita e ricrescita possono essere imprevedibili e cicliche per molti anni. Sebbene per l’alopecia areata non esistano dei trattamenti che funzionino per tutti i pazienti, alcuni sono talvolta efficaci: ciò che manca, quindi, è una terapia valida per tutte le forme della patologia, comprese quelle più gravi che, ancora oggi, possono risultare difficilmente trattabili. Per tale motivo, la ricerca in questo ambito è molto attiva.

: Autore: Francesco Fuggetta; 26 Maggio 2022

La nuova molecola potrebbe diventare la prima terapia non immunosoppressiva autorizzata per il trattamento di questa rara patologia renale

San Diego (USA) – Entro la fine di quest'anno, negli Stati Uniti, potrebbe essere approvato il primo trattamento specifico per una rara malattia che colpisce i reni. La Food and Drug Administration ha infatti concesso al farmaco sparsentan la revisione prioritaria, che potrebbe consentirne l'approvazione accelerata per il trattamento della nefropatia da immunoglobulina A (IgAN). Ciò significa che l'obiettivo della FDA è di esaminare la domanda entro sei mesi, rispetto ai dieci mesi della revisione standard: ai sensi del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), la data prevista per la decisione sarà quindi il 17 novembre 2022.

: Autore: Redazione; 03 Febbraio 2022

La sperimentazione valuterà il farmaco ER004, a base di una forma ricombinante della proteina EDA1

La Fondazione EspeRare e il Gruppo Pierre Fabre hanno annunciato l'avvio dello studio clinico EDELIFE volto a confermare la sicurezza e l'efficacia di ER004, un trattamento prenatale per la displasia ectodermica ipoidrotica legata all’X (XLHED), una malattia congenita rara e debilitante. Se avrà esito positivo, lo studio potrebbe portare, entro il 2026, alla prima terapia approvata per questa patologia.

: Autore: Redazione; 18 Novembre 2021

Il farmaco ha dimostrato di migliorare significativamente la capacità di deglutizione e di ridurre l’infiltrato di eosinofili

Milano – I risultati di un secondo studio di Fase III che ha valutato l'uso sperimentale di dupilumab in pazienti con esofagite eosinofila (EoE) di età pari o superiore ai 12 anni, hanno dimostrato che lo studio ha raggiunto i suoi endpoint co-primari nei pazienti a cui vengono somministrati 300mg di dupilumab a settimana. Questo rappresenta un miglioramento significativo in termini di misure cliniche (Dysphagia Symptom Questionnaire) e istologiche della malattia rispetto al placebo.