Sperimentazioni

: Autore: Redazione; 27 Maggio 2024

Glomerulosclerosi, al Gaslini uno studio su nuova terapia

Si tratta di un passo importante che apre la strada ad una sperimentazione internazionale del trattamento

Genova - L’IRCCS Giannina Gaslini si conferma ancora una volta in prima linea, in ambito internazionale, nella sperimentazione di terapie di frontiera per le malattie rare. L’equipe medica ed i ricercatori del laboratorio della UOC Nefrologia e Trapianto di Rene dell’Istituto, diretto dal dottor Enrico Eugenio Verrina, hanno recentemente concluso con ottimi risultati uno studio, pubblicato sulla rivista American Journal of Transplantation e che ha avuto come autori Andrea Angeletti, Sofia Bin, Alberto Magnasco, Maurizio Bruschi, Paolo Cravedi e Gianmarco Ghiggeri, volto ad individuare una terapia efficace per pazienti affetti da glomerulosclerosi focale segmentaria (FSGS), una malattia renale grave che rappresenta una delle principali cause di insufficienza renale cronica ed è connotata da un rischio assai elevato di recidiva dopo il trapianto renale.

: Autore: Margherita De Nadai; 20 Maggio 2024

Obiettivo: aumentare la consapevolezza sull’importanza della ricerca clinica per la salute di tutti i cittadini e promuovere la partecipazione dei pazienti

In occasione della Giornata Internazionale degli Studi Clinici (International Clinical Trials' Day) che si celebra il 20 maggio, l’Accademia del Paziente Esperto EUPATI (AdPEE) ha lanciato il video "La Ricerca ti aiuta. Aiuta la Ricerca" (clicca qui o sull’immagine dell’articolo per guardare il filmato).

: Autore: Enrico Orzes; 24 Gennaio 2024

Terapia genica per Demenza frontotemporale

In una sperimentazione clinica condotta tra Canada, Stati Uniti, Brasile, Portogallo e Italia si sta testando un trattamento mirato per la patologia

Pur essendo un disturbo neurodegenerativo privo di cura, proprio come la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e l’Alzheimer, la demenza frontotemporale (FTD) è molto meno nota al grande pubblico delle due precedenti. A legare tristemente il suo nome a questa patologia e portarla all’attenzione di un ampio pubblico è stato l’attore americano Bruce Willis, che nel febbraio scorso ha reso nota la diagnosi che lo aveva allontanato dal set e che, in seguito, lo ha costretto al ritiro dalle scene.

: Autore: Redazione; 19 Ottobre 2023

Dall’analisi dello studio N-MOmentum emerge anche una correlazione tra determinati biomarcatori infiammatori e attività della malattia

In occasione dell’edizione 2023 del congresso dello European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis (ECTRIMS), svoltosi a Milano, sono stati presentati i dati relativi a nuove analisi dello studio clinico N-MOmentum, dati che offrono informazioni clinicamente rilevanti sulla presenza periferica di biomarcatori infiammatori associati alla neuromielite ottica e confermano l'effetto del farmaco inebilizumab nella riduzione degli attacchi correlati alla malattia.

: Autore: Rachele Mazzaracca; 14 Settembre 2023

Biomarcatori, real-world data e dispositivi wearable sono solo alcuni degli elementi che potrebbero rivoluzionare la valutazione di nuove terapie

Poco frequenti se prese singolarmente, molto diffuse quando si considerano nel loro insieme: le malattie rare non hanno mai abbastanza spazio nella ricerca e gli scienziati che se occupano hanno come obiettivo principale quello di sviluppare trattamenti efficaci e sicuri. Modificare l’impostazione classica degli studi clinici, strutturandoli in modo diverso e aprendo le porte a nuovi strumenti, come i dispositivi wearable, potrebbe permettere di migliorare i risultati della ricerca in questo ambito. Un recente articolo pubblicato su Nature News ha evidenziato come siano molte le innovazioni che hanno apportato – e probabilmente apporteranno – un sensibile contributo allo sviluppo clinico di farmaci per le malattie rare.

: Autore: Redazione; 23 Agosto 2023

Il dottor D'Antiga insieme a una paziente con sindrome di Crigler-Najjar trattata con la terapia genica

Pubblicati i risultati dello studio clinico sul farmaco. Il dottor Lorenzo D’Antiga (Bergamo): “Ora puntiamo ad allargare la sperimentazione ad altri pazienti”

Bergamo – Uno studio clinico, pubblicato sul New England Journal of Medicine, conferma la sicurezza e l’efficacia sull’essere umano della nuova terapia genica sperimentale per la cura della sindrome di Crigler-Najjar, una malattia genetica ultra-rara che impedisce all’organismo di eliminare la bilirubina. L’unica terapia risolutiva per tenere sotto controllo questa sostanza, tossica ad alte concentrazioni per l’organismo e causa di danni cerebrali irreversibili, è finora il trapianto di fegato.

: Autore: Redazione; 12 Agosto 2023

I risultati della ricerca aprono la strada a una nuova modalità di trattamento per i bambini che hanno avuto come conseguenza una grave compromissione cerebrale

Roma - L'arresto cardiaco extra-ospedaliero (ACEO) è uno dei problemi più gravi che interessino l’età pediatrica. Sebbene il tasso di sopravvivenza dell'ACEO vari a seconda dell’età e dei motivi dell'arresto cardiaco, rimane comunque molto basso (tra il 6,4% - 8%). I bambini affetti da ACEO mostrano sequele cliniche a lungo termine, più evidenti nelle funzioni comportamentali, neurologiche e neuropsicologiche, che influenzano in maniera significativa la loro qualità di vita, con un impatto notevole sul carico emotivo sia della famiglia che sui costi sanitari. A oggi non ci sono terapie efficaci nel ripristinare la perdita neuronale o produrre un miglioramento significativo in questi bambini.