Sperimentazioni

: Autore: Enrico Orzes; 12 Aprile 2019

Nei primi tre pazienti trattati si è osservato un aumento della proteina la cui carenza è alla base della patologia. Ora si attendono i dati funzionali

Nel corso di una conferenza a fine febbraio, Sarepta Therapeutics ha alzato il velo sui risultati ottenuti dai primi 3 pazienti arruolati nello studio clinico di Fase I/IIa che valuta la terapia genica sperimentale MYO-101 per il trattamento della distrofia muscolare dei cingoli di tipo 2E (LGMD2E), una patologia che rientra nel gruppo delle distrofie muscolari dei cingoli (LGMD). Queste malattie sono caratterizzate da una progressiva debolezza muscolare associata ad un’inarrestabile degenerazione dei muscoli del cingolo pelvico e scapolare.

: Autore: Redazione; 03 Gennaio 2019

Il dato emerge da una sperimentazione condotta dai ricercatori dell'Ospedale San Raffaele e dell’Università Vita-Salute San Raffaele

Uno studio multicentrico pubblicato su Lancet Neurology mostra per la prima volta l’efficacia di un farmaco cannabinoide nel ridurre la spasticità e altri sintomi correlati nei pazienti con malattie del motoneurone (MND). La terapia utilizzata per lo studio - a base di derivati dalla Cannabis Sativa - è stata recentemente approvata per il trattamento sintomatico della spasticità nella sclerosi multipla.

: Autore: Rachele Mazzaracca; 03 Dicembre 2018

insonnia familiare fatale, dottor Gianluigi Forloni Dott. Gianluigi Forloni (Milano): “Questo studio, che era unico nel suo genere nel 2010 e lo è tuttora, ci consentirà di raccogliere informazioni per comprendere la storia e l’evoluzione della malattia”

L’insonnia familiare fatale (IFF) è una malattia genetica neurodegenerativa letale causata da una mutazione nel gene PRNP che codifica per la cosiddetta “proteina prionica”, proteina che, nella sua forma fisiologica, ha una funzione vitale per il cervello. La IFF ha caratteristiche completamente diverse dalle altre tipologie di insonnia, causate, ad esempio, da problemi di natura psichiatrica o psicologica. “In questo caso, che il sintomo più evidente e precoce sia l’insonnia, è dovuto al fatto che i centri che vengono coinvolti per primi nella degenerazione sono quelli che regolano il ritmo sonno-veglia”, spiega il dott. Gianluigi Forloni, Capo del Dipartimento di Neuroscienze e Responsabile del Laboratorio di Biologia delle Malattie Neurodegenerative presso l’Istituto di Ricerche Farmacologiche "Mario Negri" di Milano.

: Autore: Redazione; 09 Novembre 2018

Il trattamento di AMO Pharma, in uno studio di Fase II, è risultato associato a miglioramenti nella funzione cognitiva, nella stanchezza e nei sintomi neuromuscolari

Londra (REGNO UNITO) e Durham (U.S.A.) – Nuovi risultati dallo studio clinico di Fase II sul farmaco AMO-02 per il trattamento della distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) a insorgenza neonatale e infantile: li ha annunciati AMO Pharma, una società biofarmaceutica che si occupa di malattie rare e debilitanti con opzioni di trattamento limitate o assenti. Gli ultimi dati sono stati presentati dal dr. Michael Snape, amministratore delegato e direttore scientifico di AMO Pharma, nel corso della 7ª Conferenza Internazionale di Neurologia e Malattie Neuromuscolari, che si è svolta il 22 e 23 ottobre a Madrid (Spagna).

: Autore: Redazione; 24 Ottobre 2018

MolMed S.p.A., in occasione del Congresso annuale della European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT), tenutosi nei giorni scorsi a Losanna (Svizzera), ha presentato l’abstract dal titolo “In vivo antitumor activity of a hCD44v6-specific chimeric antigen receptor in syngeneic models of solid tumors”. L’abstract ha illustrato i risultati di uno studio condotto in modelli animali immunocompetenti in grado di mimare il carcinoma polmonare e il melanoma nell’uomo, e finalizzato a valutare e caratterizzare l’attività del CAR-T CD44v6, l’immunoterapia antitumorale proprietaria di MolMed, nei tumori solidi.

: Autore: Redazione; 06 Settembre 2018

L’obiettivo è di valutare la strategia terapeutica sequenziale con inibitori della tirosin-chinasi

Ingelheim (GERMANIA) – Boehringer Ingelheim ha reso noto di aver completato l’arruolamento dei pazienti in GioTag, uno studio retrospettivo real life, basato sull’analisi di dati di cartelle cliniche/dati sanitari elettronici, volto a valutare l’impatto della terapia sequenziale in pazienti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) metastatico positivo per mutazioni del fattore di crescita epidermico (EGFR). Lo studio ha compreso in totale 204 pazienti in 10 paesi, sottoposti a terapia in sequenza con inibitori della tirosin-chinasi (TKI): afatinib come prima linea, seguito da osimertinib come seconda linea.

: Autore: Enrico Orzes; 03 Settembre 2018

I pazienti interessati a partecipare possono chiedere informazioni alla Segreteria Organizzativa dello studio

Cinque grandi centri di ricerca italiani lavoreranno su una rara malattia della circolazione cerebrovascolare: da qualche mese, infatti, è stato approvato lo studio Treat-CCM, un trial clinico multicentrico, randomizzato e controllato, che ha già iniziato il processo di reclutamento e che valuterà gli effetti del propranololo nel trattamento della malformazione cavernosa cerebrale (CCM). La CCM è un’affezione dei vasi sanguigni del cervello contraddistinta dalla presenza di angiomi cavernosi, anche detti cavernomi, definiti come dilatazioni dei vasi che sfociano in strutture a “bolla” gonfie di sangue e delimitate da una corona di cellule endoteliali.