Policitemia vera

I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Tumori rari

: Autore: Redazione; 03 Luglio 2014

Sono stati presentati al Congresso 2014 dell’European Hematology Association (EHA), svoltosi a Milano dal 12 al 15 giugno scorsi, i risultati dello studio di fase III RESPONSE. Secondo tali risultati, il trattamento della policitemia vera con ruxolitinib produrrebbe miglioramenti sostanziali nei pazienti. Queste le parole di Anton Hagenbeek, ematologo dello University Medical Center di Utrecht (Olanda) non coinvolto nello studio: "I risultati appaiono impressionanti e senza precedenti. Nessun altro farmaco ha dimostrato un'efficacia paragonabile e gli effetti collaterali sono accettabili. Ruxolitinib riduce in modo significativo i segni e sintomi della malattia".

: 02 Luglio 2014

ISS e Istituto Nazionale Tumori insieme nel progetto di sorveglianza e valutazione dell’accesso a diagnosi e trattamento

I tumori rari riguardano oggi più di 4 milioni di persone in Europa: nonostante la ‘rarità’ di ciascuno dei 186 tipi di tumore raro identificati, questi casi rappresentano complessivamente ben il 22% di tutti i casi di tumore diagnosticati. Si tratta dunque di numeri importanti, che necessitano un’attenzione particolare e di canali informativi dedicati.
Per questo motivo in Italia è stato avviato il progetto “Tumori rari in Italia: sorveglianza e valutazione dell’accesso a diagnosi e trattamento" , coordinato dalla dott.ssa Gemma Gatta della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale Tumori, in collaborazione con l’Istituto Superiore di Sanità. Al progetto collaborano la Rete Tumori Rari e la Federazione Italiana delle Associazioni di Volontariato in Oncologia.

: Autore: Redazione; 02 Luglio 2014

Un nuovo farmaco sperimentale, l’inibitore del bromodominio BET OTX015 ha dimostrato di avere un’attività clinica significativa e un’eccellente tollerabilità in pazienti con varie neoplasie ematologiche in uno studio multicentrico di fase Ib, di cui sono stati presentati i risultati ad interim al recente congresso dell’American Association for Cancer Research.
Il nuovo agente è sviluppato dalla biotech svizzera OncoEthix, specializzata nello sviluppo di farmaci oncologici, e inibisce in particolare i bromodomini BET 2, 3 e 4 (BRD2/3/4).

: Autore: Redazione; 02 Luglio 2014

In occasione dell'incontro annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) che si è svolto dal 30 maggio al 3 giugno scorso, sono stati presentati a Chicago i risultati dello studio di fase III PANORAMA-1, che ha indagato gli effetti terapeutici ottenuti dall'aggiunta del pan-inibitore orale delle deacetilasi panobinostat (LBH589) a bortezomib e a desametasone, su pazienti affetti da mieloma multiplo recidivante e/o refrattario.
I risultati ottenuti hanno mostrato un beneficio clinico significativo e su questa base la Food and Drug Administration (FDA) ha deciso di concedere una revisione prioritaria a panobinostat.

: Autore: Redazione; 01 Luglio 2014

Nel corso del congresso dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO), tenutosi a Chicago, sono stati presentati i risultati di uno studio preliminare (di fase I) sul mieloma multiplo recidivato o refrattario, secondo cui impiegando nella terapia un regime a quattro farmaci si sarebbero ottenuti risultati incoraggianti.
Lo studio è stato realizzato dai ricercatori dell’Hackensack University Medical Center di Hackensack (New Jersey) e ha indagato gli effetti ottenuti dal trattamento dei pazienti con un regime combinato e composto dai farmaci: carfilzomib, lenalidomide, vorinostat e desametasone.
I risultati hanno mostrato risposte parziali molto positive in 9 (più della metà) dei 17 pazienti trattati.

: Autore: Redazione; 01 Luglio 2014

Il virus del morbillo potrebbe rappresentare una nuova speranza per il mieloma multiplo. Lo sostengono un gruppo di ricercatori della Mayo Clinic di Rochester, in Minnesota, che hanno ottenuto i primi risultati nella distruzione delle cellule cancerose iniettando una dose massiccia del comune virus. Una prima prova è stata effettuata su due pazienti malate di mieloma multiplo che non rispondevano alle altre terapie disponibili e avevano già avuto diverse ricadute. In particolare, una delle due donne, una 49enne che lottava con la malattia da nove anni, pare essere in remissione completa da sei mesi, per cui gli studiosi sperano possa essere sulla via della guarigione.

: Autore: Redazione; 30 Giugno 2014

Il farmaco antitumorale regorafenib di Bayer è stato raccomandato dal Comitato Europeo per i medicinali per uso umano (CHMP) per l’approvazione per il trattamento dei pazienti adulti con tumori stromali gastrointestinali (GIST) non resecabili o metastatici con progressione di malattia o intolleranti al trattamento precedente con imatinib e sunitinib. La decisione della Commissione Europea sull’approvazione è attesa nel terzo quadrimestre del 2014. Regorafenib è già approvato in EU per il trattamento di pazienti con carcinoma metastatico del colon retto (mCRC).