I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) ha dato parere positivo all’approvazione di obinutuzumab in combinazione con clorambucile per il trattamento di pazienti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) mai trattati precedentemente.
Il farmaco, realizzato da Roche, è un anticorpo monoclonale anti-CD20 di seconda generazione, umanizzato e glicoingegnerizzato, che agisce legandosi selettivamente e con alta affinità alla proteina CD20 presente sulla superficie dei linfociti B, attivandoli e aumentando  la citotossicità cellulo-mediata.

In un articolo pubblicato su Annals of Hematology sono stati esposti i recenti sviluppi nella comprensione del meccanismo d'azione della lenalidomide, un farmaco immunomodulante che si è dimostrato essere alla base di esiti favorevoli nei pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche (SMD) associate a del(5q), ossia a delezione (cancellazione) del braccio lungo del cromosoma 5. Inoltre, gli autori hanno anche spiegato come una migliore conoscenza della patogenesi di questa malattia potrà facilitare i medici nel predire e valutare la risposta dei pazienti alla terapia e nell'identificare i malati a rischio di ricaduta.

In un recente studio clinico di Fase III, denominato RECOURSE, il nuovo farmaco antitumorale TAS-102 è stato sperimentato su un gruppo di circa 800 soggetti affetti da cancro del colon-retto metastatico (mCRC) e già fortemente pretrattati. In base ai risultati ottenuti, il trattamento sembra portare ad un significativo miglioramento della sopravvivenza globale (OS) dei pazienti.

L'azienda farmaceutica Roche ha reso noto che gli esperti del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) non hanno approvato l’impiego di bevacizumab per il trattamento del glioblastoma. I membri del CHMP ritengono che i risultati ottenuti da bevacizumab in uno studio clinico di Fase III, denominato AVAglio, non dimostrino con certezza che il farmaco sia in grado di determinare un miglioramento nella sopravvivenza libera da progressione e nella sopravvivenza globale dei pazienti affetti da glioblastoma. Bevacizumab è già stato approvato negli Stati Uniti e in Giappone per il trattamento di questa patologia.

La Fondazione Internazionale del Mieloma (IMF) – che lavora per migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da mieloma e per garantire prevenzione e trovare una cura - attraverso la figura del Dottor Stephen Russell e della Dottoressa Angela Dispenzieri, ha presentato un nuovo approccio terapeutico per il mieloma multiplo. Tale approccio avrebbe dimostrato che un paziente affetto da mieloma trattato con una dose massiccia di virus del morbillo ingegnerizzato ha sperimentato una remissione. Questo risultato rappresenta un passo in avanti nel trattamento del mieloma.

Sono stati pubblicati sulla rivista specializzata Molecular Cancer Therapeutics i risultati di uno studio, condotto dai ricercatori del Children’s Hospital di Los Angeles, che ha dimostrato come utilizzando un anticorpo monoclonale anti-BAFF-R (B-cell activating factor receptor) geneticamente modificato, è possibile uccidere in modo selettivo le cellule tumorali resistenti alla chemioterapia nella forma infantile di leucemia linfoblastica acuta.

Le case farmaceutiche Bristol-Myers Squibb e AbbVie hanno reso noto che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso lo status di “terapia fortemente innovativa” (“breakthrough therapy”) al loro farmaco elotuzumab (HuLuc63), un anticorpo monoclonale umanizzato attualmente in fase di sperimentazione preclinica per il trattamento dei pazienti affetti da mieloma multiplo (MM) recidivo o refrattario.

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