I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Bayer HealthCare Pharmaceuticals Inc. e Onyx Pharmaceuticals, Inc., società del gruppo Amgen, hanno annunciato oggi che il Comitato Europeo per medicinali per Uso Umano (CHMP) ha raccomandato l’approvazione di sorafenib, inibitore multichinasico orale, per il trattamento di pazienti affetti da tumore differenziato della tiroide (papillare/follicolare/a cellule di Hürthle), localmente avanzato o metastatico, in progressione, refrattario al radio-iodio. Nel novembre 2013, sorafenib ha ricevuto dalla Commissione Europea la classificazione di farmaco orfano per il trattamento del tumore della tiroide follicolare e papillare. La decisione finale della Commissione Europea è prevista entro la metà del 2014. Negli Stati Uniti, la Food and Drug Administration ha approvato sorafenib in questa indicazione nel novembre 2013.

Durante il congresso dell’American Academy of Dermatology, tenutosi a Denver, è stato presentato uno studio di Fase I su pazienti affetti da linfoma cutaneo a cellule T (CTCL). Lo studio ha esaminato 10 pazienti con lesioni causate da CTCL che si erano già sottoposti senza successo a terapie farmacologiche. Attraverso la somministrazione del farmaco sperimentale resiquimod, i ricercatori hanno ottenuto la guarigione delle lesioni con una bassa incidenza di effetti collaterali.

Tra il 2002 e il 2006 la sopravvivenza a 5 anni è aumentata del 10 per cento circa ma solo negli uomini, che hanno raggiunto i valori delle donne

GERMANIA - La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è un raro tipo di cancro che rappresenta la forma tumorale più diffusa nei bambini ed è causato dal blocco del processo di differenziamento delle cellule linfoidi, che vanno incontro a proliferazione incontrollata.

Grazie alla disponibilità di varie strategie terapeutiche il tasso di sopravvivenza alla malattia è aumentato notevolmente negli ultimi anni, in particolar modo nei pazienti pediatrici mentre, a livello di popolazione, sono presenti pochi dati riguardanti i pazienti adulti, nei quali la malattia è spesso fatale e la sopravvivenza cala drasticamente con l'aumentare dell'età.

La Macroglobulinemia di Waldenstrom (MW) è una neoplasia che interessa il linfociti B maturi e viene quindi classificata come un linfoma non Hodgkin a basso grado di malignità. A differenza degli altri linfomi presenta delle caratteristiche molto peculiari dal punto di vista biologico e clinico.

La ricerca ha compiuto grandi passi in avanti negli ultimi anni e si è arrivati ad individuare un'alterazione genetica specifica, la MYD88. Le nuove scoperte hanno portato all’utilizzo di farmaci non chemioterapici in grado di bloccare i segnali che favoriscono la crescita delle cellule tumorali.

Il carcinoma pancreatico metastatico è destinato a diventare la terza causa principale di morte per cancro in Europa. Offrire quindi un miglior accesso alle terapie per i pazienti che ne sono affetti è una priorità.
Secondo l'Euro Pancreatic Cancer Index 2014, che ha valutato la situazione relativa alla prevenzione, diagnosi, terapia e cure palliative dei tumori pancreatici in 28 Stati Europei, Norvegia e Svizzera, l’Italia si colloca globalmente al decimo posto per la gestione complessiva del carcinoma pancreatico.

ACOSOG Z9001: American College of Surgeons Oncology Group, è un trial randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, svolto dai ricercatori dell'Oregon Health and Science University di Portland. Lo studio dell'ACOSOG Z9001 mostra che il trattamento adiuvante dei GIST (tumori stromali gastrointestinali) con somministrazione di imatinib per un anno, ha prolungato la sopravvivenza libera da recidiva (RFS) dopo la resezione del tumore primario.

L’analisi, pubblicata sul Journal of Clinical Oncology, ha esaminato 645 biopsie per determinare i fattori patologici e molecolari associati all’outcome dei pazienti.

Le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono un gruppo di patologie del sangue caratterizzate da un difetto nel midollo osseo che provoca la riduzione di globuli bianchi, rossi e piastrine e talvolta anche l' incremento delle cellule immature del midollo. Le MDS colpiscono prevalentemente le persone con età superiore ai 60 anni e sono malattie a rischio di evoluzione in leucemia. Attualmente l'unico trattamento curativo è il trapianto di midollo allogenico.

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