Sindromi mielodisplastiche (SMD)

I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Tumori rari

: 13 Marzo 2014

Prof. Pane (SIE): “Si tratta chiaramente di un problema di risorse”

I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone, ma si tratta di una famiglia estremamente eterogenea di patologie, per un totale di almeno 250 diverse neoplasie.

Tra i tumori rari più noti troviamo i tumori ematologici, quelli che colpiscono le cellule del sangue e del midollo osseo. Le sindromi mielodisplastiche (SMD) ad esempio sono il gruppo di neoplasie più diffuse tra i pazienti anziani.

: Autore: Redazione; 12 Marzo 2014

Advanced Accelerator Applications (AAA), azienda in rapida crescita del settore della Medicina Nucleare e Molecolare (MNM), ha recentemente annunciato di aver ottenuto la designazione di farmaco orfano per il suo prodotto radiofarmaceutico Gallio-68 DOTATATE. La designazione di farmaco orfano è stata assegnata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per l’uso del Gallio-68 DOTATATE come agente diagnostico per la gestione di tumori neuroendocrini del tratto gastro-entero-pancreatico (GEP-NET). La designazione dovrebbe promuovere il rapido sviluppo dell’agente a beneficio dei pazienti con GEP-NET negli USA e in Europa.

: Autore: Redazione; 07 Marzo 2014

Il propranololo è un betabloccante non selettivo specificamente indicato per la terapie dell’ipertensione e delle forme di angina. Oggi, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA (Agenzia Europea per i Medicinali) ha raccomandato l’Immissione in Commercio per Uso Pediatrico del farmaco, in soluzione orale, che potrà essere somministrato in dose da 3,75mg/ml per il trattamento degli emangiomi infantili, tumori vascolari benigni potenzialmente deturpanti, in bambini con gravi complicanze che richiedono una terapia sistemica.

: Autore: Redazione; 04 Marzo 2014

Cell Therapeutics, Inc. rende noto l'avvio dello studio clinico di fase 3, noto come PERSIST-2, che valuta pacritinib come nuovo inibitore sperimentale della JAK2/FLT3, in pazienti affetti da mielofibrosi la cui conta piastrinica è inferiore o uguale a 100.000 per microlitro (µL). E' previsto che per lo studio siano iscritti fino a 300 pazienti in Nord America, Europa, Australia e Nuova Zelanda nell'arco dei prossimi 12-14 mesi. A ottobre 2013, CTI ha raggiunto un accordo con la Food and Drug Administration statunitense (FDA) su uno Special Protocol Assessment (SPA) per lo studio PERSIST-2, un accordo scritto tra CTI e l'FDA sul disegno, gli endpoint e l'approccio previsto per l'analisi statistica dello studio clinico che sarà di supporto all'eventuale richiesta di New Drug Application (NDA). PERSIST-2 è il secondo dei due studi clinici di fase 3 in programma per lo sviluppo di pacritinib nel trattamento della mielofibrosi.

: Autore: Redazione; 04 Marzo 2014

L’Istituto Nazionale britannico per l’Eccellenza della Sanità (NICE – National Institute for Health and Care Excellence), un organo indipendente alla guida degli sviluppi e dell’eccellenza del sistema sanitario nel Regno Unito, ha pubblicato le linee guida finali che definiscono pixantrone costo-efficace e ne raccomandano la prescrizione come monoterapia nel trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma non-Hodgkin (LNH) aggressivo, a cellule B, più volte recidivato o refrattario, incluso il linfoma diffuso a grandi cellule B. Nel Regno Unito vengono diagnosticati tra 1.600 e 1.800 nuovi casi l’anno di LNH, aggressivo a cellule B, più volte recidivato.

: 24 Febbraio 2014

Chiuso in anticipo lo studio di efficacia di idelalisib con rituximab per i risultati incoraggianti. La FDA stabilirà se sottoporli a revisione anticipata

Nuove prospettive per pazienti con leucemia linfatica cronica che non rispondono o non tollerano le attuali terapie: a darne notizia il "New England Journal of Medicine" con uno studio americano che ha presentato l’efficacia di idelalisib, un agente sperimentale capace di inibire il meccanismo di patogenesi della malattia, in terapia combinata con rituximab, un anticorpo monoclonale oggi in uso. I risultati sono stati incoraggianti, tanto che lo studio pilota è stato anticipatamente concluso e la FDA ha dichiarato la nuova molecola ‘innovativa e promettente’ (breakthrough status) per questa forma tumorale. In particolare, la scarsa tossicità osservata fa sì che la terapia possa diventare una valida alternativa soprattutto per i pazienti più anziani.

: Autore: Redazione; 21 Febbraio 2014

A Bruxelles si sono riuniti gli esperti di neoplasie rare per identificare criticità comuni nell’assistenza ai pazienti

Il problema cruciale dei tumori rari è la diagnosi: difficile da raggiungere non per una maggiore complessità della malattia neoplastica, rispetto a forme più frequenti, ma piuttosto per conoscenze esigue e frammentate sul territorio da parte degli stessi medici. Se n’è discusso a lungo a Bruxelles, lo scorso 11 febbraio, nel corso del workshop organizzato dall’European Society of Medical Oncology (ESMO) che ha richiamato i principali esperti di tumori rari da diversi Paesi europei. A una soluzione, al momento, non si è ancora giunti ma sembra ormai chiaro che la più efficace strategia sanitaria sia un network di centri di eccellenza, che veicoli in modo organizzato referti diagnostici, terapie, competenze, sperimentazioni in ogni angolo d’Europa.