I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Il farmaco potenzia l’attività delle cellule immunitarie ma non ha dato conferma di efficacia nei pazienti con mutazione KRAS

E’ stato terminata la sperimentazione per la valutazione di sicurezza ed efficacia della lenalidomide nel trattamento del carcinoma colorettale metastatico con mutazione KRAS, in monoterapia o in combinazione con cetuximab, un anticorpo monoclonale. Questi gli esiti: l’immunomodulazione è ben tollerata e contribuisce alla circolazione di cellule immunitarie nei pazienti, tuttavia i risultati raccolti sono stati limitati e non è ancora possibile giungere a conclusioni riguardo la sicurezza della terapia. Lo studio, multicentrico e open-label, ha coinvolto numerosi team di ricerca internazionali, tra cui anche gli italiani dell’Oncologia Falck dell’A.O. di Niguarda-Milano, l’A.O. Universitaria San Martino di Genova e l’A.O. Universitaria Riuniti Umberto I di Ancona.

Secondo i dati presentati al congresso dell’American Heamtology Society, i pazienti non ne hanno avuto bisogno per  almeno 26 settimane

BOUNDRY, Svizzera - Celgene International ha annunciato al congresso annuale dell’American Society of Hematology di New Orleans i risultati di un’analisi retrospettiva condotta su pazienti con sindromi mielodisplastiche associate a 5q (con rischio basso o intermedio 1 secondo il punteggio IPSS, il sistema internazionale di valutazione prognostica) trattati con lenalidomide (Revlimid®).

L'anticorpo monoclonale ipilimumab ha ottenuto l'approvazione della Commissione Europea circa l'utilizzo nella terapia di prima linea dei pazienti adulti, con melanoma nello stadio avanzato, non precedentemente trattati con altri farmaci.
Ipilimumab era già stato approvato in Europa, nel 2011, per il trattamento di pazienti adulti affetti da melanoma avanzato, ma precedentemente sottoposti ad altri trattamenti.

Le due compagnie farmaceutiche Baxter International e Cell Therapeutics hanno stretto un accordo di licenza esclusiva per la produzione e la distribuzione su scala mondiale del farmaco pacritinib, un inibitore delle vie di trasduzione del segnale utile nel trattamento di patologie, causate da mutazioni geniche, come la mielofibrosi (tumore raro a carico del midollo osseo), la leucemia (tumore del sangue) e altri tumori solidi.

La compagnia farmaceutica multinazionale Celgene si è aggiudicata i premi PMEA ovvero “Pharmaceutical Market Excellence Awards”, tra cui l'ambito “Small Company of the Year” . E' stato il farmaco Revlimid (lenalidomide),  impiegato nella cura del mieloma multiplo, che ha permesso il conferimento dei premi alla società.
Il programma PMEA è specificamente progettato per riconoscere, lodare e premiare l'eccellenza e tale riconoscimento assume una valenza importante in ambito locale, internazionale ed europeo.
Oltre allo “Small Company of the Year”,  Celgene si è anche aggiudicata il premio per le malattie rare   e i farmaci orfani  e il premio “Team of the Year”. Entrambi questi premi sono stati conferiti per il lavoro “ My Life Comes Before Myeloma” realizzato sul farmaco Revlimid, con la collaborazione dell'agenzia Langland.

Più alto il rischio nei parenti di chi è stato diagnosticato, non solo quelli di primo grado. Secondo uno studio statunitense le attuali linee guida mancherebbero il 10% delle diagnosi precoci

Avere una storia famigliare di cancro del colon-retto significa sottoporsi a controlli regolari, per l’individuazione tempestiva di polipi adenomatosi che possono degenerare in neoplasia – seppure in molti casi siano benigni. I parametri per uno screening precoce sono suggeriti dalle linee guida internazionali, ma secondo una ricerca dell’Huntsman Cancer Institute (HCI) dell’Università dello Utah, pubblicata su "Cancer " necessitano di essere ampliati: sembra infatti che escludano una sottopopolazione di soggetti ad alto rischio, con un fallimento di diagnosi precoce stimato attorno al 10%.

Secondo i dati ottenuti da una nuova analisi retrospettiva dello studio VICTOR (Vioxx in Colorectal Cancer Therapy: Definition of Optimal Regime) e pubblicati su "Journal of Clinical Oncology", i pazienti affetti da tumore al colon-retto con mutazioni del gene PI3KCA presentano un rischio di recidiva inferiore rispetto ai pazienti con la forma wild-type del gene. Di conseguenza PI3KCA potrebbe rappresentare un biomarker predittivo della risposta all’aspirina.

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