I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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L'approvazione arriva a seguito dei risultati dello studio di fase III, randomizzato, in aperto, MPACT (Metastatic Pancreatic Adenocarcinoma Clinical Trial), pubblicato sul New England Journal of Medicine

Il Comitato per i Prodotti Medicinali per uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), ha espresso parere favorevole all’ impiego di ABRAXANE® (paclitaxel legato all’albumina in nanoparticelle) in combinazione con gemcitabina per il trattamento di prima linea dei pazienti adulti con adenocarcinoma metastatico del pancreas. A darne annuncio è stata Celgene International Sàrl, che produce il farmaco. Ora si attende la decisione finale della Commissione Europea, che generalmente recepisce le raccomandazioni del CHMP, che dovrebbe arrivare tra due mesi e mezzo.

Berlino – Bayer HealthCare e Onyx Pharmaceuticals, Inc., società del gruppo Amgen, hanno annunciato oggi che negli Stati Uniti la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato il farmaco orale inibitore multichinasico sorafenib per il trattamento dei pazienti con tumore differenziato della tiroide localmente avanzato o metastatico, refrattario al radio-iodio (RAI). Sorafenib è stato approvato dalla FDA in seguito alla revisione prioritaria, una procedura riservata ai farmaci in grado di offrire importanti miglioramenti nel trattamento, rispetto alle opzioni terapeutiche disponibili.

L’ageism è un fenomeno molto diffuso in oncologia e può limitare l’accesso dei pazienti over-70 alle terapie adeguate, con conseguenze sulla loro sopravvivenza

Ci sono malattie oncologiche che colpiscono soprattutto persone al di sopra dei 70 anni e che, con la terapia adeguata, possono essere curate o rese croniche regalando anni di vita in buone condizioni di salute. Questo è il progresso della medicina. Contro questo vi è l’arretratezza di un fenomeno chiamato ‘Ageism’, un fenomeno particolarmente diffuso in oncologia – anche se non limitato a questa – che tende ad escludere dalla più accurata diagnosi e della migliore terapie i pazienti over – 70. Ne parliamo con Valeria Santini, professore associato di ematologia presso la Facoltà di Medicina dell’Università di Firenze, unica italiana nel comitato direttivo del progetto internazionale Life Beyond Limits.

Se il paziente ha più di 70 anni più difficilmente è trattato con terapie all’avanguardia
Contro questa discriminazione c’è il progetto Life Beyond Limits

Roma - Negli ultimi anni si è molto discusso di medicina di genere per garantire l’accesso delle donne a terapie e sperimentazioni, fino a vent’anni fa escluse completamente dalla ricerca scientifica. Se per il mondo femminile è stata attuata un’inversione di rotta, riportando l’attenzione della medicina sulla diversità biologica  tra i due sessi, è invece ancora attuale la discriminazione in base all’età: un fenomeno che spinge ad escludere a priori i pazienti troppo anziani dai trattamenti disponibili e, a volte, anche dagli approfondimenti diagnostici. Questo fenomeno, poco noto, tanto che non esiste nemmeno un termine italiano per definirlo – si usa solo l’inglesismo ‘ageism’- rappresenta però un paradosso di fronte all’invecchiamento generale della popolazione mondiale previsto nei prossimi decenni: entro il 2030 un terzo delle persone avrà più di 65 anni.

Basterà ad Aifa per autorizzarne la disponibilità attraverso la legge 648?

UE - Celgene International, società interamente controllata da Celgene Corporation (NASDAQ: CELG), ha annunciato sabato scorso che il Comitato per i Prodotti Medicinali per uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), ha espresso parere favorevole all’ impiego di Nab™paclitaxel  (ABRAXANE®) in combinazione con gemcitabina per il trattamento di prima linea dei pazienti adulti con adenocarcinoma metastatico del pancreas.
Il CHMP esamina le domande di autorizzazione all’immissione in commercio per conto di tutti i 28 Stati Membri dell’Unione Europea, per Norvegia e Islanda. La decisione finale della Commissione Europea, che generalmente recepisce le raccomandazioni del CHMP, è attesa tra due mesi e mezzo. Una volta che questo via libera dovesse arrivare, prima dell’effettiva disponibilità del farmaco, ci sono però altri tempi di attesa legati alle procedure di rimborsabilità a livello nazionale: insomma i pazienti italiani rischiano di dover aspettare comunque più di un anno prima di avere questa terapia, un tempo che per moltissimi di loro suona come una condanna.

Si è concluso il congresso ARTOI, per la prima volta in collaborazione con l’Iss, che ha promosso l’importanza di alimentazione, erbe e tecniche non convenzionali per migliorare la qualità di vita dei pazienti.

Si è svolto a Roma, lo scorso 6 e 7 novembre, l’annuale congresso sulla medicina integrata organizzato da ARTOI (Associazione per la Ricerca di Terapie Oncologiche Integrate), giunto alla quinta edizione ma per la prima volta condotto in collaborazione con l’Istituto Superiore di Sanità. Si è parlato di alimentazione, sostanze naturali, agopuntura, nuove tecniche come il Cyberknife: supporti terapeutici che, da qualche anno, sono promossi in oncologia per affiancare i trattamenti convenzionali con chemioterapici e anticorpi monoclonali. Un’occasione per fare il punto sulla cosiddetta medicina integrata, ancora poco conosciuta e diffusa nei reparti di oncologia. Osservatorio Malattie Rare ne ha parlato con Massimo Bonnucci, presidente ARTOI.

Un pool di specialisti aveva chiesto la disponibilità immediata tramite legge 648.
Prof. Pinto: “Ci auguriamo che Aifa riveda in positivo la sua decisione dopo il pronunciamento dell’EMA”

Il carcinoma pancreatico, quando arriva in fase metastatica o quando il paziente non può essere sottoposto a chemioterapia, è un nemico davvero difficile da sconfiggere: solo il 2% dei pazienti sopravvive a 5 anni. Si tratta di un tumore raro, in Italia colpisce ogni anno circa 12.000 persone. Per questi pazienti negli ultimi 15 anni c’è stata una sola terapia, quella a base di gemcitabina. Da vent’anni si cercano nuove soluzioni a questo male, ma di circa 30 studi arrivati alla fase finale (fase III), solo 4 sono riusciti a dimostrare un aumento della sopravvivenza globale  mediana e della sopravvivenza libera da progressione. Uno di questi studi si chiama MPACT – Metastatic Pancreatic Adenocarcinoma Clinical Trial: ha coinvolto ben 861 pazienti adulti arruolati in 151 diversi centri ospedalieri e, proprio grazie ai suoi risultati, è stato utilizzato negli USA per chiedere l’approvazione del farmaco, concessa a settembre come trattamento di prima linea, e in Europa per fare domanda all’Ema, che dovrebbe decidere entro due o tre mesi.

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