Leucemia linfatica cronica

I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Tumori rari

: Autore: Redazione; 14 Settembre 2017

Campoverde (Brescia) – AbbVie, azienda biofarmaceutica globale, ha annunciato che l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità in Italia di Venclyxto (venetoclax) in monoterapia orale per il trattamento della leucemia linfatica cronica (LLC). Venetoclax, il primo inibitore selettivo della proteina BCL-2, è in grado di attivare la morte programmata (apoptosi) delle cellule tumorali, incluse le cellule cancerose nei pazienti affetti da LLC.

: Autore: Emanuele Conti; 29 Agosto 2017

Summit e Cambridge (USA) - Celgene Corporation e Agios Pharmaceuticals hanno annunciato che il farmaco Idhifa® (enasidenib) è stato autorizzato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria (R/R AML) e con mutazione dell'enzima 'isocitrato deidrogenasi-2' (IDH2) rilevata da un apposito test, approvato dalla stessa FDA. Enasidenib è il primo e unico inibitore orale mirato dell'IDH2.

: Autore: Emanuele Conti; 22 Agosto 2017

Berlino (GERMANIA) – Bayer ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha autorizzato la commercializzazione del farmaco Stivarga® (regorafenib) per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma epatocellulare (HCC) precedentemente trattati con sorafenib. Regorafenib rappresenta la prima e unica terapia di seconda linea ad aver dimostrato un significativo miglioramento della sopravvivenza globale (OS) nei pazienti con HCC.

: Autore: Francesco Fuggetta; 10 Agosto 2017

Sono i risultati di uno studio statunitense real-world, utile per capire quanto siano più efficaci i nuovi farmaci inibitori del checkpoint immunitario come avelumab

Dallas (U.S.A.) – Il carcinoma a cellule di Merkel è un tumore della pelle raro e aggressivo che si verifica più frequentemente nei pazienti anziani e immunocompromessi. Negli Stati Uniti ci sono circa 1.500 casi all'anno di questa neoplasia, la cui incidenza è aumentata drasticamente negli ultimi 20 anni.

: Autore: Redazione; 09 Agosto 2017

Boudry (SVIZZERA) – Celgene International Sàrl, una filiale interamente controllata da Celgene Corporation, ha annunciato che è stata pubblicata sul Journal of Clinical Oncology una meta-analisi di dati combinati di studi di Fase III, attribuendo lo stato di 'Rapid Communication' perché considerata meritevole di una rapida diffusione. La meta-analisi mostra un beneficio significativo in termini di sopravvivenza globale (OS) nei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi trattati con la terapia di mantenimento con Revlimid® (lenalidomide) dopo il trapianto autologo di cellule staminali (ASCT).

: Autore: Redazione; 03 Agosto 2017

Il glioblastoma è il più aggressivo tra i tumori cerebrali primitivi. Nonostante i progressi della neurochirurgia e della neuro-oncologia, la sopravvivenza dei pazienti affetti da glioblastoma è breve, mediamente solo 15 mesi dalla diagnosi. Questo tumore colpisce ogni anno circa 1.500 italiani, con un picco di incidenza compreso tra 50 e 65 anni.
Il glioblastoma è prodotto da cellule staminali aberranti che, invece di generare un tessuto normale, danno origine a un tumore cerebrale altamente maligno. A differenza di altri tumori, nel glioblastoma non è possibile effettuare una diagnosi precoce che porti alla guarigione. Le cellule staminali del glioblastoma, infatti, oltre a essere resistenti alle terapie farmacologiche, hanno la capacità di migrare dal tumore e di diffondersi in diverse aree del cervello. Per questo la terapia chirurgica riesce solo a prolungare la sopravvivenza, ma non porta mai a guarigione chi è affetto da questa malattia.

: Autore: Redazione; 02 Agosto 2017

Se approvato, il farmaco potrebbe rappresentare il primo trattamento immunoterapico indicato nell'UE per questo tumore cutaneo raro e aggressivo. La decisione della Commissione Europea è prevista per il terzo trimestre del 2017

DARMSTADT (GERMANIA) – Ancora pochi mesi e il primo farmaco per il trattamento di un tumore cutaneo raro e aggressivo come il carcinoma metastatico a cellule di Merkel (mMCC), potrebbe essere approvato anche in Europa. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha infatti raccomandato l'approvazione di avelumab come monoterapia per il trattamento dei pazienti adulti con mMCC: lo hanno reso noto venerdì scorso le aziende Merck e Pfizer, che l'hanno sviluppato congiuntamente. Ora la Commissione Europea dovrà esaminare la raccomandazione del CHMP, con una decisione prevista per il terzo trimestre del 2017.