I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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Menarini e Oxford BioTherapeutics (OBT) stanno testando un nuovo anticorpo per i linfomi Non Hodgkin e per i tumori solidi. La molecola, MEN1309, è per ora stata sperimentata solo su modello animale.

MEN1309 appartiene ad una nuova classe di farmaci biologici anti-tumorali che agiscono secondo il meccanismo ADC, Antibody Drug Conjugate, e che per questo sono denominati “anticorpi armati”. Queste molecole funzionano come armi capaci di colpire il bersaglio con estrema precisione.

Il Presidente Borloni ringrazia ed auspica che venga confermato dall'iter parlamentare

In riferimento all’approvazione da parte della Commissione Bilancio del Senato dell’emendamento sul finanziamento del CNAO di Pavia (Centro Nazionale di Adroterapia Oncologica) con 30 milioni di euro per i prossimi tre anni, Erminio Borloni, presidente del CNAO, dichiara:

“Sono molto soddisfatto che sia stato approvato in Commissione Bilancio l’emendamento che consente la prosecuzione delle attività di ricerca, assistenza e cura dei malati oncologici con un contributo fino a 15 milioni di euro per l’anno 2015, a 10 milioni di euro per l’anno 2016 e a 5 milioni di euro per l’anno 2017 e mi auguro che venga confermato dall’iter parlamentare. Desidero ringraziare il Ministro della Salute On. Beatrice Lorenzin e tutti coloro che si sono adoperati per garantire il futuro del Centro Nazionale di Adroterapia Oncologica che è e rimarrà non solo una speranza ma una realtà di cura per i pazienti che ne avranno bisogno. Mi auguro di poter ricevere al più presto il Ministro della Salute On. Beatrice Lorenzin al nostro Centro, non appena le sarà possibile.”

La FDA ha approvato ruxolitinib

In seguito allo studio di Fase III RESPONSE, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato l'impiego di ruxolitinib per la terapia dei pazienti con policitemia vera intolleranti o non rispondenti all'idrossiurea.

I risultati sono stati presentati da Alessandro Vannucchi, dell’Università di Firenze, in occasione dell’ultimo congresso della European Hematology Association (EHA).

“Al momento non esistono trattamenti efficaci per la policitemia vera e i pazienti sono esposti al rischio di complicanze, tra cui infarto e ictus – ha affermato Vannucchi - Il controllo dell’ematocrito è un obiettivo terapeutico fondamentale nella policitemia vera; mantenere un ematocrito inferiore al 45% ha dimostrato di diminuire il rischio di morte per cause cardiovascolari e di eventi trombotici maggiori”.

In seguito ad un trial condotto su 185 pazienti e presentato all’ultimo congresso dell’ASCO, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato l’impiego dell’anticorpo monoclonale blinatumomab per i pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B (pre-B LLA) Philadelphia-negativa (Ph-) recidivante/refrattaria.

Blinatumomab ha raggiunto l’endpoint primario dello studio, determinando la remissione completa della malattia nel 41,6% dei pazienti trattati con due cicli di terapia.

SAN FRANCISCO (U.S.A.) – Un mix di tre farmaci ha fermato per 26,3 mesi la progressione del mieloma multiplo recidivato: un risultato che migliora di 8,7 mesi (oltre il 50%) quello ottenuto con la terapia standard. “Su tutti i fronti gli esiti ottenuti hanno superato le aspettative”, ha commentato Keith Stewart della Mayo Clinic in Arizona, ricercatore capo della sperimentazione, che è stata presentata  al 56esimo congresso della Società americana di ematologia tenutosi a San Francisco e pubblicata sul New England Journal of Medicine.

BELOB, uno studio randomizzato di fase II presentato di recente al congresso della Society for Neuro-Oncology (SNO), mostra che la combinazione di bevacizumab e lomustina ha un’efficacia superiore rispetto a ciascuno dei due agenti singoli su pazienti con glioblastoma ricorrente.

Bevacizumab al momento è ampiamente usato nei pazienti con glioblastoma recidivante, sia in combinazione con altri agenti sia in monoterapia, ma gli autori dello studio sostengono che in combinazione con lomustina potrebbe avere ottimi risultati e che ci debbano essere ulteriori studi in merito.

La Fondazione Internazionale del Mieloma (IMF) – impegnata nel migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da mieloma multiplo tramite la prevenzione e la cura - ha espresso la sua delusione per la votazione eseguita il 6 novembre scorso da parte del Comitato Consultivo sui Farmaci Oncologici (ODAC) dell’FDA.L’ODAC si è espresso negativamente rispetto alla richiesta di approvazione per l'inibitore panobinostat in combinazione con bortezomib (Velcade) e desametasone; trattamento rivolto ai pazienti con mieloma multiplo refrattario e con recidiva.

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