In Italia, la fibrosi polmonare idiopatica è stata inserita tra le malattie rare esenti da ticket nel 2017, in base al Decreto sui nuovi LEA del 12 marzo. In genere, colpisce intorno ai 65 anni: i polmoni si riempiono di tessuto fibroso e la malattia toglie letteralmente il fiato, fino all'insufficienza respiratoria. Fino a poco tempo fa l'unica soluzione era il trapianto di polmoni. Nel nostro Paese, dal 29 giugno 2013, è regolarmente in commercio il pirfenidone, primo trattamento in grado di rallentare la progressione di malattia. Il farmaco viene erogato dalle farmacie ospedaliere su prescrizione del medico specialista. Da aprile 2016 è disponibile anche un secondo farmaco, nintedanib, anch'esso in grado di rallentare la progressione di malattia.
Il codice di esenzione dell'IPF è RHG010 (afferisce al gruppo "Malattie interstiziali polmonari primitive").
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Risponde alle domande il prof. Luca Richeldi del policlinico di Modena
Stando all’incidenza stimata dovrebbero esserci ogni anno almeno 3000 nuove diagnosi di Fibrosi Polmonare Idiopatica e una prevalenza di circa 10- 12mila pazienti solo in Italia. Attualmente non è possibile dire esattamente quanti siano i pazienti con la diagnosi, non esiste infatti un registro per questa malattia, che non è inclusa attualmente tra quelle esenti. Quello che gli esperti ritengono è tuttavia che attualmente molti pazienti sfuggano alla diagnosi: ad alcuni potrebbero essere state diagnosticate altre malattie del polmone, come ad esempio la BPCO.
A molti potrebbe essere stata diagnosticata la BPCO. La Tac può smascherare l’errore Molta informazione andrà fatta con l'aiuto delle associazioni pazienti
Una strana tosse secca, incapacità di compiere sforzi e poi anche di portare a termine le attività consuete, mancanza di fiato e forse le unghie che cambiano ingrossandosi. Singolarmente sono tutti sintomi aspecifici, ma messi insieme dovrebbero indirizzare verso un sospetto, quello di Fibrosi Polmonare Idiopatica.Per escluderla basta una TAC del torace ad alta risoluzione, strumento ormai a disposizione di tutti i centri ospedalieri. Se è negativa la malattia va esclusa, nel 50 per cento dei casi, invece, questo esame pone di fronte ad una diagnosi certa. Sembrerebbe facile eppure, ad oggi, la Fibrosi Polmonare Idiopatica è una malattia sottodiagnosticata, così com molte altre malattie rare. In Italia non si sa quanti siano i pazienti e la malattia non è nemmeno inclusa nella lista di quelle esenti. Stando all’incidenza stimata dovrebbero esserci nel nostro paese ogni anno almeno 4.000 nuove diagnosi e circa 12- 15mila pazienti. Usare il condizionale è d’obbligo, la storia è nota: fin quando una malattia non ha una terapia, il processo di diagnosi è lento. Solo con l’arrivo della terapia diventa importante trovare i pazienti e dare loro la possibilità di curarsi. Per la Fibrosi Polmonare Idiopatica sta accadendo lo stesso. È necessario che la malattia divenga più nota, che se ne sappiano cogliere i sintomi e fare la diagnosi per poter poi arrivare alla terapia, quella con Pirfenidone. Della diagnosi e dei sintomi caratteristici della malattia Osservatorio Malattie Rare ha parlato con il prof. Luca Richedi direttore del Centro per le malattie rare del polmone dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico di Modena a margine del congresso dell’AIPO.
Gli incontri sulla malattia organizzati al congresso AIPO hanno fatto il ‘tutto esaurito’. La molecola di InterMune sarà effettivamente disponibile in Italia tra pochi mesi.
“E’ la prima volta, finalmente dopo tanti anni, che noi pneumologi possiamo aprire un capitolo nuovo sulla ‘Fibrosi Polmonare Idiopatica’, quello di una terapia efficace”. Con queste parole il prof. Luca Richeldi, direttore del Centro per le malattie rare del Polmone dell’Azienda Ospedaliero Universitaria - Policlinico di Modena ha aperto giovedì scorso il suo intervento al congresso dell’UIP - AIPO a Bologna. La novità è di grande rilievo poiché, dopo anni in cui la Fibrosi Polmonare Idiopatica (IPF) non aveva avuto terapie specifiche ed efficaci, nell’ultimo anno tutto è cambiato. Una molecola nuova, il Pirfenidone dell’azienda americana InterMune, ha ricevuto infatti la designazione di farmaco orfano in Europa e l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio e sarà effettivamente disponibile per i pazienti italiani tra qualche mese. Il Pirfenidone è un farmaco a uso orale che, in diversi studi e anche nelle metanalisi, si è dimostrato in grado di rallentare la progressione della malattia agendo sia sul processo fibrotico che su quello infiammatorio, cosa che in nessun modo si era riusciti ad ottenere prima. Questa nuova molecola dovrà sostituire le terapie usate fino ad oggi e che recentemente hanno mostrato non solo di non essere efficaci ma addirittura di non essere sicure, al punto che un trial clinico sulla tripla terapia è stato interrotto per l’aumento della mortalità dei pazienti. Cambiamenti di rilievo, che rendono automaticamente già ‘vecchie’ le linee guida prodotte dalla comunità scientifica ad inizio anno, soprattutto per quello che riguarda il trattamento: non c’è da stupirsi se tutti incontri organizzati sulla malattia al congresso AIPO abbiano visto il tutto esaurito.
Stop al trial, mortalità e ricoveri erano aumentati di 10 volte rispetto al placebo
“Le linee guida sulla Fibrosi Polmonare Idiopatica prodotte a marzo vanno riviste, soprattutto per quello che riguarda le terapie. Nell’ultimo periodo i trial clinici sulla malattia sono cresciuti in maniera esponenziale e ora abbiamo dei risultati importanti. Di quattro possibili opzioni terapeutiche che avevamo ancora a marzo solo una rimane valida, ed è quella con Pirfenidone, per le altre non ci sono evidenze. La Tripla terapia poi ora è assolutamente da evitare perché i trial hanno evidenziato che non solo non dà benefici ma può essere anche dannosa”. A dirlo è stato il prof. Luca Richeldi, direttore del Centro per le malattie rare del Polmone dell’Azienda Ospedaliero Universitaria - Policlinico di Modena nel corso del congresso UIP – AIPO tenutosi la settimana scorsa a Bologna.
Nuove conferme per il Pirfenidone, il primo farmaco orfano approvato per il trattamento della Fibrosi Polmonare Idiopatica (FPI). L'azienda farmaceutica americana InterMune, che produce il trattamento, ha infatti annunciato che i risultato di due differenti studi di fase tre sono stati pubblicati on line dal Lancet il 13 maggio scorso e che saranno poi divulgati anche nell'edizione cartacea. I risultati dimostrano gli effetti positivi del trattamento con il un nuovo farmaco antifibrotico e antinfiammatorio, su funzione polmonare, test del cammino di 6 minuti e sopravvivenza libera da progressione (progression-free survival - PFS) nei pazienti affetti da fibrosi polmonare idiopatica (FPI) da lieve a moderata.
Fino al 3 dicembre prossimo l’Unione Italiana per la Pneumologia (UIP) e l’Associazione Italiana Pneumologi Ospedalieri (AIPO) sono riunite per il proprio congresso nazionale a Bologna, al Palazzo della Cultura e dei Congressi per parlare di ‘Sistema delle cure respiratorie: la rete pneumologica e i percorsi assistenziali’ e a presiederlo è il prof. Franco Falcone Direttore Unità Operativa di Malattie dell'Apparato Respiratorio del Presidio Ospedaliero Bellaria-Maggiore, mentre il co-presidente è il prof. Stefano Centanni, direttore di pneumologia dell’azienda ospedaliera San Paolo di Milano. Una particolare attenzione verrà riservata al ruolo delle associazioni pazienti e al dialogo tra queste e il mondo scientifico di riferimento. Tante quelle che prenderanno parte al congresso, tra queste ricordiamo l’AIMIP onlus – Associazione Italiana Malattie Interstiziali del Polmone, l’Associazione Ipertensione Polmonare Italiana (AIPI), l’Associazione Malati Ipertensione Polmonare (AMIP), LAM Italia onlus e la Lega Italiana delle Associazioni per la lotta contro la Fibrosi Cistica.
Il primo ed unico farmaco per la Fibrosi Polmonare Idiopaticaè appena stato autorizzato all’immissione in commercio in Europa, ma l’azienda biotecnologia InterMune già guarda avanti e progetta ulteriori studi. L’azienda ha annunciato che intende seguire molto da vicino i risultati del Pirfenidone (che sarà sul mercato come Esbriet) con diverse azioni già pianificate. Intanto i controlli di routine sulla sicurezza e su eventuali reazioni avverse, ma non solo. Per monitorare queste ultime, infatti, ci sarà un vero e proprio studio, chiamato - PASS, Post Authorization Safety Study – che sarà di fatto un di registro per rilevare sistematicamente e monitorare eventuali reazioni avverse in pazienti a cui è stato prescritto il farmaco.
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