I tumori rari vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone. Sono a tutti gli effetti delle malattie rare, ma per definirli non si utilizza il criterio scelto dall'Unione Europea per queste patologie (una prevalenza inferiore ai 5 casi su 10.000 persone). Il criterio per identificare un tumore raro si basa invece sull'incidenza, e la soglia è di 6 casi su 100.000 nella popolazione europea.

Questo criterio, ormai accettato da tutti a livello internazionale, è stato proposto nel 2011 dal progetto RARECAREnet, supportato dalla Commissione Europea e coordinato dall'Istituto Nazionale dei Tumori di Milano. Applicando questa soglia, i ricercatori hanno individuato esattamente 198 tumori rari (qui la lista).
Secondo i più recenti studi (Gatta G. et al.), i tumori rari rappresentano il 24 per cento di tutti i nuovi casi di tumore e riguardano circa 5 milioni di persone nell'Unione Europea e 900mila in Italia. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a quelle di tumori molto più diffusi.

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La Food and Drug Administration (FDA) Americana ha approvato Stivarga® (regorafenib) compresse per il trattamento dei pazienti affetti da tumore del colon-retto metastatico (mCRC) che sono stati precedentemente trattati con terapie attualmente disponibili  (incluse chemioterapie a base di fluoropyrimidine-, oxaliplatin, irinotecan, una terapia anti-VEGF , e se KRAS wild type, una terapia anti-EGFR).

Fa aumentare il livello degli ormoni che stimolano la produzione di globuli rossi: questi aiutano il cancro a crescere

USA - I ricercatori dell’Istituto Nazionale di Sanità americano hanno individuato la mutazione genetica che sembra essere alla base dell’incremento di eritrociti nei tessuti tumorali. La scoperta, basata sull’analisi di tessuti provenienti da tumori rari delle ghiandole endocrine, potrebbe aiutare a comprendere in che modo alcuni tumori siano in grado di produrre un nuovo pool di cellule ematiche, sostenendo in questo modo la propria crescita. Il gruppo internazionale di ricercatori, guidato dal dr. Karel Pacak (primario della sezione di neuroendocrinologia del NICHD), ha dunque individuato uno dei possibili meccanismi con cui alcuni tipi di cancro alimentano se stessi. Lo studio è stato pubblicato sul’ New England Journal of Medicine.

Buone notizie per i pazienti affetti da mieloma multiplo: non più solo somministrazione di farmaci per via endovenosa. La Commissione Europea ha infatti approvato una nuova opzione terapeutica, la somministrazione per via sottocutanea di bortezomib. La via sottocutanea riduce gli effetti collaterali  in termini di frequenza e gravità, migliorando la qualità della vita dei pazienti.

Il carcinoma midollare della tiroide colpisce ogni anno circa 200 italiani e 2400 persone in tutta Europa. Si tratta di una forma tumorale rara per la quale l’unica soluzione è stata fino ad oggi l’asportazione chirurgica dell’intera ghiandola tiroidea.  In occasione del 36° Congresso dell’Associazione Europea della Tiroide di Pisa è stato presentato però il primo trattamento orale per questa forma tumorale. Parliamo di Vandetanib, la prima molecola in grado di bloccare la proliferazione delle cellule tumorali di questo carcinoma.

Buone notizie dall’azienda ospedaliera delle Scotte di Siena, che ha attuato un protocollo per la terapia del retinoblastoma, rara forma tumorale dell’occhio che colpisce i bambini nei primi anni di vita. Grazie alla terapia sperimentale attuata dall’ospedale senese sono stati salvati il 50 per cento degli occhi, che in passato  sarebbero dovuti essere asportati completamente.

In tempi di “spending review”, Merck Serono S.p.A. esce dal sistema del payback con conseguente riduzione del prezzo del farmaco

Roma, 24 settembre 2012 – Dallo scorso 1 agosto Merck Serono S.p.A., affiliata italiana del gruppo chimico e farmaceutico tedesco Merck KGaA, ha deciso di ridurre del 5 per cento il prezzo di cetuximab, farmaco per la cura di importanti neoplasie, come il tumore del colon retto metastatico ed i tumori della testa e del collo.

USA – Uno studio realizzato dai ricercatori dello Stanford Cancer Center ha rivelato che l’obesità non aumenta il rischio di complicanze correlate al trattamento.

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