Sperimentazioni

: Autore: Francesco Fuggetta; 07 Settembre 2016

Il trial, che si è svolto in Guinea durante il picco dell'epidemia, non ha fornito dati certi sull'efficacia del farmaco, ma ha suggerito un modo diverso di stratificare gli studi futuri

CONAKRY (GUINEA) – La malattia da virus Ebola (EVD) è una condizione altamente letale per la quale nessun trattamento specifico ha ancora dimostrato di essere efficace. Nel settembre del 2014, mentre l'epidemia di Ebola era al suo apice, l'Organizzazione Mondiale della Sanità ha pubblicato un breve elenco di farmaci adatti per la ricerca. Il favipiravir, un antivirale sviluppato per il trattamento dell'influenza grave, era uno di questi.

: Autore: Redazione; 24 Agosto 2016

REGNO UNITO - La casa farmaceutica Mallinckrodt ha annunciato che un primo paziente è stato ufficialmente iscritto nello studio clinico di Fase III denominato 'CONFIRM', un trial randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che valuterà l'efficacia e la sicurezza di terlipressina in un gruppo di persone affette da sindrome epatorenale (HRS) di tipo 1. L'endpoint primario dello studio è rappresentato da un'inversione verificata della patologia. Terlipressina è un analogo sintetico della vasopressina in via di sviluppo per il trattamento dell'HRS di tipo 1 negli Stati Uniti e in Canada.

: Autore: Francesco Fuggetta; 17 Agosto 2016

I progetti Asterix, IDeAl e InSPiRe, finanziati dall'Unione Europea, dal 2013 studiano il modo migliore di indagare sulle piccole popolazioni

AQUISGRANA (GERMANIA) – La maggior parte dei metodi di progettazione e di analisi statistica per la sperimentazione clinica sono stati sviluppati e valutati in ambiti in cui almeno diverse centinaia o addirittura migliaia di pazienti sarebbero stati reclutati. Questi metodi non possono essere adatti a valutare terapie se la dimensione del campione è inevitabilmente di dimensioni ridotte, ciò che di solito è definito come piccole popolazioni.

: Autore: Redazione; 04 Agosto 2016

USA - Ultragenyx Pharmaceutical ha annunciato di aver completato l'arruolamento di pazienti per uno studio clinico di Fase III, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che valuterà l'efficacia e la sicurezza del farmaco sperimentale Ace-ER (acido sialico a rilascio prolungato) in 89 pazienti affetti da miopatia GNE (GNEM), una rara malattia muscolare precedentemente nota come miopatia ereditaria da corpi inclusi (HIBM). I risultati della sperimentazione dovrebbero giungere nel corso del prossimo anno.

: Autore: Redazione; 26 Luglio 2016

USA - Acceleron Pharma ha annunciato nuovi dati provenienti da uno studio clinico di Fase I in cui il farmaco sperimentale ACE-083, somministrato in un gruppo di volontari sani, ha dimostrato la capacità di indurre un aumento della massa e della forza del muscolo tibiale anteriore. I risultati, presentati in occasione del 14° Congresso Internazionale sulle Malattie Neuromuscolari (Toronto, Canada, 5-9 luglio 2016), forniscono le basi scientifiche per la prossima sperimentazione di Fase II, che avrà inizio entro la seconda metà di quest'anno e valuterà l'impiego di ACE-083 in pazienti con distrofia facio-scapolo-omerale (FSHD).

: Autore: Matteo Mascia; 25 Luglio 2016

I ricercatori della struttura romana utilizzano un farmaco solitamente impiegato per la psoriasi

L'Idi di Roma sta applicando con successo un protocollo terapeutico per il trattamento della sindrome di Lyell. La rara patologia è nota anche come necrolisi epidermica tossica e ingenera un quadro clinico simile a quello dei grandi ustionati. La sua incidenza è molto bassa: si mostra da 0,4 a 1,2 casi per milione in ogni anno e principalmente dopo l'assunzione di particolari farmaci. Grazie a un lavoro di ricerca del team dell'IDI che lavora sulle malattie rare, coordinato da Biagio Didona, è stato possibile mettere a punto una terapia che permette di trattare con successo la sindrome: l'unica finora conosciuta. Una storia di successo raccontata anche in un articolo della prestigiosa rivista statunitense “American Journal of Dermatology”. Contributo che è possibile consultare qui.

: Autore: Francesco Fuggetta; 22 Luglio 2016

L'effetto è significativo nella forma ipokaliemica, mentre resta dubbio in quella iperkaliemica

MILANO – Le paralisi periodiche sono un gruppo di patologie muscolari caratterizzate da una variazione dei livelli di potassio nel sangue: nella forma ipokaliemica (HOP) si riducono causando paralisi, mella forma iperkaliemica (HYP) portano a debolezza muscolare. La prima ha una prevalenza stimata in circa 1/100.000, la seconda in circa 1/200.000; in entrambi i casi gli attacchi possono durare da poche ore a 24-48 ore.