Sperimentazioni

: Autore: Redazione; 21 Luglio 2016

USA - MyoKardia ha annunciato i positivi dati clinici provenienti da 2 studi di Fase I che sono stati recentemente condotti per investigare gli effetti del farmaco sperimentale MYK-461 in pazienti con cardiomiopatia ipertrofica (HCM), una condizione ereditaria che, provocando l'ispessimento delle pareti cardiache, finisce per compromettere la normale funzionalità del cuore. Sulla base di questi risultati, MyoKardia ha reso nota l'intenzione di avviare, nella seconda metà del 2016, una nuova sperimentazione di Fase II denominata PIONEER-HCM, che valuterà MYK-461 in un gruppo di persone affette da cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHCM).

: Autore: Francesco Fuggetta; 18 Luglio 2016

Su 14 pazienti, 9 sono morti, e il trial in Sierra Leone è stato sospeso

OXFORD (REGNO UNITO) – Delusione per i risultati del trial sul farmaco sperimentale anti-Ebola TKM-130803, pubblicati sulla rivista PLOS Medicine. Alla dose somministrata, infatti, il farmaco ha dimostrato di non migliorare la sopravvivenza rispetto ai controlli storici.

: Autore: Redazione; 14 Luglio 2016

Roma – Merck, nota come MSD al di fuori di Stati Uniti e Canada, ha annunciato che il trial KEYNOTE-024 sull’uso di KEYTRUDA® (pembrolizumab) in pazienti con tumore polmonare avanzato non a piccole cellule (NSCLC) precedentemente non trattato i cui tumori hanno espresso elevati livelli di PD-L1 (punteggio di percentuale tumore del 50% o più), ha raggiunto il suo endpoint primario.

: Autore: Emanuele Conti; 07 Luglio 2016

USA – Nel corso del 20° International Congress of Parkinson's Disease and Movement Disorders, tenutosi a Berlino (Germania) dal 19 al 23 giugno di quest'anno, sono stati presentati i risultati di un trattamento ospedaliero in cui la terapia sperimentale RE-024, sviluppata dalla società farmaceutica Retrophin, è stata testata su 2 pazienti adulti affetti da 'neurodegenerazione associata a pantotenato chinasi' (PKAN), una malattia rara conosciuta anche col nome di sindrome di Hallervorden-Spatz. Tali dati, sebbene non provengano da un vero e proprio studio clinico e non siano stati pubblicati su nessuna rivista scientifica, sembrano tuttavia indicare che la terapia RE-024, oltre ad essere sicura e ben tollerabile, sia potenzialmente in grado di indurre significativi benefici nelle persone colpite da questa grave patologia.

: Autore: Redazione; 27 Giugno 2016

COPENHAGEN, Danimarca – AbbVie, un’azienda biofarmaceutica globale, ha presentato i nuovi dati sul suo farmaco in fase di sperimentazione venetoclax, un inibitore della proteina BCL-2 (B-cell Limphoma-2), e duvelisib, un inibitore in fase di sperimentazione delle forme delta e gamma della fosfoinositide-3-chinasi (PI3K), al 21° Congresso Annuale dell’Associazione Europea di Ematologia (EHA) che si è tenuto dal 9 al 12 giugno a Copenhagen, Danimarca. Sono stati presentati dati relativi ad alcune delle forme più comuni di neoplasie ematologiche maligne, tra cui la leucemia linfatica cronica (LLC), il mieloma multiplo (MM), la leucemia mieloide acuta (LMA) e il linfoma follicolare.

: Autore: Redazione; 06 Giugno 2016

GERMANIA - MorphoSys ha confermato, insieme alla compagnia partner Novartis, che lo studio clinico di Fase IIb/III sull'uso del farmaco sperimentale bimagrumab (BYM338) per il trattamento della forma sporadica di miosite da corpi inclusi (sIBM) non ha raggiunto l'endpoint primario prefissato. I dati provenienti dallo studio sono attualmente in via di revisione e, nel corso dei prossimi mesi, verranno resi noti i provvedimenti relativi al programma di sviluppo clinico di bimagrumab.

: Autore: Redazione; 02 Giugno 2016

USA - Baxalta Incorporated ha annunciato i positivi risultati emersi dallo studio clinico di Fase I condotto per valutare il profilo di sicurezza e la farmacocinetica di BAX 930, una terapia in corso di sperimentazione per il trattamento di pazienti affetti da grave porpora trombotica trombocitopenica ereditaria (hTTP). BAX 930 è a base di una forma ricombinante di ADAMTS13, il tipo di enzima congenitamente carente nelle persone colpite da hTTP, un disturbo della coagulazione del sangue che risulta essere potenzialmente fatale.