Sperimentazioni

: Autore: Francesco Fuggetta; 21 Luglio 2015

Un passo in avanti nella cura di un disordine rarissimo, con un’incidenza di un caso su un milione

ATENE (GRECIA) – La sindrome POEMS è un rarissimo disordine ematologico multisistemico, la cui incidenza potrebbe essere di un caso su un milione. Il termine POEMS è un acronimo, in inglese, delle sue principali manifestazioni: polineuropatia, organomegalia, endocrinopatia, gammopatia monoclonale e alterazioni cutanee.

: Autore: Alessia Ciancaleoni Bartoli; 02 Luglio 2015

La compagnia farmaceutica BioMarin ha presentato gli incoraggianti risultati preliminari emersi da uno studio di Fase II progettato per valutare il dosaggio ideale del farmaco sperimentale BMN 111 (vosoritide) nel trattamento di bambini affetti da acondroplasia, la forma più comune di nanismo umano. BMN 111 (vosoritide) è un analogo sintetico del 'peptide natriuretico di tipo C' (CNP) e ha già ottenuto la designazione di 'farmaco orfano' sia negli Stati Uniti che in Europa.

: Autore: Alessia Ciancaleoni Bartoli; 30 Giugno 2015

Un gruppo di specialisti italiani guidati dal dott. Massimo Varenna, Responsabile del Centro Diagnosi e Terapia Patologie Osteometaboliche dell'Istituto Ortopedico Gaetano Pini di Milano, ha recentemente condotto uno studio per valutare l'efficacia di infusioni di neridronato nel controllo del dolore acuto associato a osteoartrite (OA) del ginocchio. Stando ai risultati ottenuti, la terapia a base di neridronato sembra comportare una diminuzione clinicamente rilevante del dolore. Lo studio in questione è stato pubblicato sulla rivista scientifica Rheumatology.

: Autore: Redazione; 24 Giugno 2015

I dati ad interim di uno studio di fase II, che sarà presentato in esteso all’ASCO (American Society of Clinical Oncology), dimostrano come l’anti PD-L1 di Roche, un farmaco sperimentale progettato per rendere le cellule tumorali più vulnerabili allo stesso sistema immunitario dell’organismo noto come MPDL3280A, ha raddoppiato la sopravvivenza rispetto a docetaxel in pazienti con tumore del polmone non a piccole cellule (NSCLC), il cui tumore esprimeva i massimi livelli di PD-L1.

: Autore: Redazione; 29 Aprile 2015

AstraZeneca ha presentato gli ultimi dati ottenuti dallo studio AURA, in corso su AZD9291 nei pazienti con cancro avanzato al polmone non a piccole cellule (NSCLC), positivi sia alla mutazione di resistenza T790M sia alle altre mutazioni del recettore del fattore di crescita epidermico (EGFRm).
AZD9291 è un inibitore delle tirosin-chinasi (TKI) dell’EGFR, da assumere in monosomministrazione giornaliera, selettivo e irreversibile, creato per identificare come target terapeutico sia le mutazioni EGFRm che la T790M. Al momento non ci sono altri trattamenti specificamente autorizzati per i pazienti, con NSCLC avanzato, che presentino entrambi i tipi di mutazioni.
Lo studio AURA di Fase I/II in corso sta valutando AZD9291 nei pazienti con NSCLC avanzato e la progressione della malattia in seguito al trattamento con TKI dell’EGFR.

: Autore: Redazione; 22 Aprile 2015

Il farmaco sperimentale BIIB033 ha raggiunto l’endpoint principale dello studio di fase II RENEW in pazienti con neuromielite ottica acuta. Il trial è il primo studio clinico a fornire evidenza di riparazione biologica a livello del sistema nervoso centrale, facilitando la rimielinizzazione a seguito di un danno infiammatorio acuto nell’uomo. I risultati dello studio, resi noti da Biogen, saranno presentati anche in occasione del 67o Meeting Annuale dell’American Academy of Neurology (AAN) a Washington.

: Autore: Redazione; 13 Aprile 2015

Aldeyra Therapeutics, società di biotecnologie focalizzata sullo sviluppo di prodotti per il trattamento di malattie legate alla aldeidi libere, ha annunciato di aver arruolato il primo paziente nella fase II della sperimentazione clinica del farmaco NS2 rivolto al trattamento della Sindrome di Sjögren-Larsson (SLS).