Sperimentazioni

: Autore: Redazione; 26 Febbraio 2015

La compagnia biotecnologica LYSOGENE, leader nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative per malattie rare a carico del sistema nervoso centrale (SNC), ha recentemente annunciato di aver stipulato una collaborazione strategica con la University of Massachusetts Medical School (UMMS) di Worcester e con la Auburn University (AU) di Auburn, Alabama. Grazie a questa collaborazione, LYSOGENE, UMMS e AU realizzeranno studi preclinici sulla malattia rara gangliosidosi-GM1, utilizzando l'approccio tecnologico della terapia genica con Virus Adeno-Associati (AAV).

: Autore: Redazione; 12 Febbraio 2015

Per partecipare c’è tempo entro il 18 febbraio

L'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha appena lanciato una consultazione pubblica su come saranno applicate, nel nuovo database di studi clinici, le regole sulla trasparenza previste dal Regolamento Europeo sulle Sperimentazioni Cliniche. Tutte le persone interessate sono invitate ad inviare le proprie osservazioni entro il 18 febbraio 2015.

: Autore: Redazione; 04 Febbraio 2015

Newron Pharmaceuticals SpA ha annunciato l'avvio di uno studio di fase II sulla sua molecola sNN0031, rivolta al trattamento di pazienti con malattia di Parkinson (PD). sNN0031 è un fattore di crescita ricombinante umano derivato dalle piastrine (rhPDGF-BB), che viene somministrato per via intracerebroventricolare (ICV).
La somministrazione di sNN0031 in modelli animali affetti da PD ha portato ad una proliferazione dose-dipendente delle cellule subventricolari e striatali e ha anche mostrato di contrastare gli effetti comportamentali associati alla malattia.

: Autore: Redazione; 03 Febbraio 2015

Newron Pharmaceuticals SpA, società di ricerca e sviluppo specializzata sui nuovi trattamenti per le patologie a carico del Sistema Nervoso Centrale, ha annunciato l'avvio di uno studio di fase II sulla sua molecola sNN0029 rivolta al trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Questo studio preliminare è supportato da un finanziamento della Wellcome Trust.
sNN0029 è un fattore di crescita vascolare endoteliale ricombinante umano (rhVEGF-165), che viene somministrato per via intracerebroventricolare (ICV). La somministrazione di sNN0029 in modelli animali di SLA ha aumentato la sopravvivenza dei motoneuroni, il cui deterioramento è una delle principali cause di disabilità nei pazienti con SLA.

: Autore: Francesco Fuggetta; 03 Febbraio 2015

La glomerulopatia C3 è una malattia-prototipo dei reni mediata dal complemento. Le forme a progressione rapida di solito rispondono poco ai trattamenti convenzionali. Uno studio francese pubblicato sull’American Journal of Kidney Diseases segnala l’efficacia di eculizumab, un inibitore del complemento terminale, in tre pazienti adulti con glomerulopatia C3 a progressione rapida.
In tutti e tre i pazienti, i livelli di creatinina sierica erano aumentati più del 50% nei due mesi precedenti l’inizio del trattamento con eculizumab, nonostante l’uso di farmaci immunosoppressivi convenzionali e/o plasmaferesi in due di questi individui.

: Autore: Redazione; 02 Febbraio 2015

La casa farmaceutica svizzera Roche ha annunciato di aver deciso di acquistare, investendo capitale privato, l’azienda farmaceutica Trophos al fine di accedere a olesoxime, farmaco sperimentale per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA).
Secondo i termini dell'accordo con Trophos, gli azionisti della società francese riceveranno un pagamento anticipato di 120 milioni di euro (140 milioni dollari), più ulteriori pagamenti in base a determinati obiettivi predeterminati per un valore fino a 350 milioni di euro.
Olesoxime, a cui è stato riconosciuto lo status di farmaco orfano dalle autorità di regolamentazione negli Stati Uniti e in Europa, agisce proteggendo la salute delle cellule nervose motorie.

: Autore: Francesco Fuggetta; 27 Gennaio 2015

Il farmaco, prodotto da Synageva, funziona come terapia enzimatica sostitutiva per i disordini della calcificazione

Primi risultati positivi per l’enzima SBC-105, prodotto dalla compagnia biofarmaceutica Synageva. Il farmaco rappresenta una terapia enzimatica sostitutiva pioniera per i rari disordini della calcificazione, fra cui la calcificazione arteriosa generalizzata infantile (GACI), per la quale è la prima indicazione prevista. I pazienti con GACI soffrono di calcificazione delle medie e grandi arterie, che portano al restringimento arterioso e all’insufficienza cardiaca.
La malattia colpisce prevalentemente i neonati e i bambini, e la maggior parte dei pazienti colpiti muoiono nella prima infanzia.